Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mycobacteriofaag Behandeling van niet-tuberculose Mycobacteriën (POSTSTAMP)

20 mei 2025 bijgewerkt door: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health

Een prospectieve gestandaardiseerde beoordeling van mensen met cystische fibrose en niet-tuberculose Mycobacteriën Longziekte die een behandeling met mycobacteriofaag ondergaan (POSTSTAMP)

Ongeveer tien mensen met cystische fibrose (CF) en aanhoudende Nontuberculosis mycobacteriën (NTM)-infectie ondanks behandeling zullen worden gescreend om uit te vinden of hun NTM-infectie ten minste één mycobacteriofaag heeft die effectief is in het doden van de mycobacteriën. Individuen bij wie wordt vastgesteld dat ze ten minste één faag hebben, zullen hulp worden aangeboden bij het verkrijgen van goedkeuring door de FDA voor behandeling via uitgebreide toegang tot Individual New Drug (IND) voor gebruik in medeleven. Ze zullen gedurende 1 jaar een faagbehandeling krijgen, samen met hun op richtlijnen gebaseerde antibiotica voor NTM. Individuen bij wie niet is vastgesteld dat zij een faagmatch hebben, zullen worden gevolgd terwijl zij gedurende 1 jaar een op richtlijnen gebaseerde antibioticatherapie blijven ontvangen. Alle proefpersonen, inclusief degenen die geen faagmatch hebben, zullen gedurende de duur van het onderzoek, of ongeveer 1 jaar, geobserveerd blijven.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ongeveer 10 mensen met cystische fibrose en NTM-infectie met positieve sputumkweken na minimaal 12 maanden op richtlijnen gebaseerde therapie zullen worden gescreend om na te gaan of hun NTM-infectie ten minste één mycobacteriofaag heeft waarvan bekend is dat deze effectief is tegen de NTM. Individuen bij wie is vastgesteld dat ze ten minste één effectieve faag hebben, zullen hulp worden aangeboden bij het verkrijgen van goedkeuring door de FDA voor faagbehandeling via een 'compassionate-use Individual New Drug' (IND). Deze proefpersonen zullen gedurende 1 jaar een faagbehandeling krijgen, samen met hun op richtlijnen gebaseerde antibiotica voor NTM. Individuen bij wie niet is vastgesteld dat ze een faagmatch hebben, zullen op richtlijnen gebaseerde antibioticatherapie blijven ontvangen. Alle proefpersonen, die al dan niet faag ontvangen, zullen worden geobserveerd en beoordeeld, inclusief het verzamelen van monsters, om de respons op de behandeling te evalueren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

10

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92103
        • University of California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met de diagnose CF die aan alle inclusiecriteria en aan geen van de exclusiecriteria voldoen, komen in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming (en toestemming indien van toepassing) verkregen van de deelnemer of de wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer
  2. Ingeschreven in het CFF-patiëntenregister (CFF PR)
  3. Wees bereid om onderzoeksprocedures in de context van klinische zorg en andere protocolvereisten na te leven
  4. Mannelijke of vrouwelijke deelnemer ≥ 6 jaar oud bij inschrijving, die op betrouwbare wijze sputum kan ophoesten en/of bereid is sputuminductie te ondergaan (indien nodig)
  5. Diagnose van CF in overeenstemming met de CFF-richtlijnen van 2017
  6. NTM-longziekte bij behandeling met op richtlijnen gebaseerde antibiotica gedurende> 12 maanden zonder consistente conversie van luchtwegculturen naar negatief.
  7. Intentie van de arts om NTM te behandelen met faagtherapie (indien vatbaar)
  8. Bereid en in staat zijn om op richtlijnen gebaseerde antibiotica voor NTM gelijktijdig met faag voort te zetten.
  9. Documentatie van een voldoende aantal NTM-culturen met een voldoende aandeel positieve culturen in het interval van 12 maanden voorafgaand aan de start van de faag om een ​​binnen-proefpersoon power ≥0,80 mogelijk te maken om een ​​verschil te detecteren in het percentage positieve NTM-culturen in het interval 6- 18 maanden na initiatie van faag.

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwanger of borstvoeding gevend
  2. Voorafgaande of lopende faagtherapie voor de soort NTM die wordt overwogen.
  3. Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  4. Heeft een andere voorwaarde die, naar de mening van de locatieonderzoeker/aangewezen persoon, geïnformeerde toestemming of instemming zou uitsluiten, deelname aan het onderzoek onveilig zou maken, de interpretatie van gegevens over de onderzoeksresultaten zou bemoeilijken of anderszins het bereiken van de onderzoeksdoelstellingen zou belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Mensen met cystische fibrose die een faagbehandeling krijgen voor NTM.
Mensen met cystische fibrose die ten minste één faag hebben geïdentificeerd die effectief is tegen hun NTM-infectie en die een behandeling met de faag krijgen. Deze proefpersonen zullen de op richtlijnen gebaseerde NTM-antibioticabehandeling en hun standaard CF-zorg blijven volgen. Zij zullen gedurende 1 jaar tweemaal daags therapeutische fagen toegediend krijgen.
Biologisch: mycobacteriofaag
mycobacteriofaagfaag die effectief is gebleken bij het doden van NTM-infecties bij deelnemers
Mensen met cystische fibrose die geen faagbehandeling krijgen voor NTM.
Mensen met cystische fibrose bij wie geen enkele faag is geïdentificeerd die effectief is tegen hun NTM-infectie en die geen faagbehandeling krijgen. Deze proefpersonen zullen doorgaan met de op richtlijnen gebaseerde NTM-antibioticabehandeling voor hun NTM-ziekte en de standaard CF-zorg.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Therapietrouw
Tijdsspanne: Vergelijking van het jaar van faagtherapie met het jaar voorafgaand aan de start van de faagtherapie
Aandeel dat zich houdt aan het POSTSTAMP-protocol op basis van het aantal per jaar verkregen ademhalingsculturen, intrekkingen of grote afwijkingen van het protocol.
Vergelijking van het jaar van faagtherapie met het jaar voorafgaand aan de start van de faagtherapie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Faaggevoeligheid
Tijdsspanne: Op het moment van inschrijving
Percentage deelnemers met NTM-infectie dat gevoelig is voor fagen
Op het moment van inschrijving
Cultuur conversie
Tijdsspanne: Elk interval van 12 maanden vanaf het begin van de faagtherapie tot het einde van de follow-up, gemiddeld ongeveer 2 jaar.
Percentage deelnemers met >12 maanden opeenvolgende negatieve kweken zonder daaropvolgende positieve kweken.
Elk interval van 12 maanden vanaf het begin van de faagtherapie tot het einde van de follow-up, gemiddeld ongeveer 2 jaar.
Tolerantie van de behandeling
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, gemiddeld ongeveer 24-30 maanden.
Het percentage waarvoor een wijziging van de antibioticakuur nodig is vanwege intolerantie of gebrek aan microbiologische conversie (d.w.z. uitroeiing uit sputum)
Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, gemiddeld ongeveer 24-30 maanden.
Klinische respons (longfunctietesten)
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, gemiddeld ongeveer 24-30 maanden.
Binnen de proefpersoon verandert het geforceerde uitademingsvolume na één seconde (FEV1), waarbij een toename een verbetering van de longfunctie aangeeft of een FEV1-afname die een afname van de longfunctie aangeeft.
Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, gemiddeld ongeveer 24-30 maanden.
Microbiologische reactie op faag
Tijdsspanne: Een jaarinterval vanaf maand 6 van de behandeling tot maand 18 na het starten van de faag zal worden vergeleken met het jaar voorafgaand aan het starten van de faag.
Verandering binnen de proefpersoon in percentage positieve (%pos) kweken na faaginitiatie (of identificatie dat er geen faag beschikbaar is), vergeleken met het interval voorafgaand aan faaginitiatie (of identificatie dat er geen faag beschikbaar is): de periode van antibioticabehandeling zonder faag .
Een jaarinterval vanaf maand 6 van de behandeling tot maand 18 na het starten van de faag zal worden vergeleken met het jaar voorafgaand aan het starten van de faag.
Klinische respons (BMI)
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, gemiddeld ongeveer 24-30 maanden.
Binnen het subject verandert de BMI met een daling van de BMI als teken van achteruitgang of een slechtere uitkomst.
Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, gemiddeld ongeveer 24-30 maanden.
Klinische respons (CFQR)
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, gemiddeld ongeveer 24-30 maanden.
Binnen het onderwerp verandert de score van de Cystic Fibrosis Questionnaire -Research (CFQR), waarbij een hogere score slechtere symptomen aangeeft.
Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, gemiddeld ongeveer 24-30 maanden.
Klinische respons (antibioticakuren voor niet-NTM-exacerbaties)
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, gemiddeld ongeveer 24-30 maanden.
Aandeel van niet-NTM-exacerbaties vergeleken met NTM-exacerbaties.
Vanaf inschrijving tot voltooiing van de studie, gemiddeld ongeveer 24-30 maanden.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Jewish Health

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jerry Nick, MD, National Jewish Health

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 februari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NTM-OB-17 (PART C)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren