Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mykobakteriofagbehandling av icke-tuberkulosmykobakterier (POSTSTAMP)

20 maj 2025 uppdaterad av: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health

En prospektiv standardiserad bedömning av personer med cystisk fibros och icke-tuberkulos mykobakterier lungsjukdom som genomgår behandling med mykobakteriofag (POSTSTAMP)

Omkring 10 personer med cystisk fibros (CF) och ihållande infektion med icke-tuberkulos mykobakterier (NTM) trots behandling kommer att screenas för att ta reda på om deras NTM-infektion har minst en mykobakteriofag som är effektiv för att döda mykobakterierna. Individer som visar sig ha minst en fag kommer att erbjudas hjälp med att söka FDA-godkännande för behandling via utökad tillgång Individual New Drug (IND) för compassionate-use. De kommer att få fagbehandling i 1 år tillsammans med sina riktlinjer baserade antibiotika för NTM. Individer som inte identifieras ha en fagmatchning kommer att följas eftersom de fortsätter att få riktlinjebaserad antibiotikabehandling under 1 år. Alla försökspersoner, inklusive de som inte har en fagmatchning, kommer att fortsätta att observeras under studiens varaktighet, eller cirka 1 år.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cirka 10 personer med cystisk fibros och NTM-infektion med positiva sputumkulturer efter minst 12 månaders riktlinjebaserad terapi kommer att screenas för att ta reda på om deras NTM-infektion har minst en mykobakteriofag som är känd för att vara effektiv mot NTM. Individer som har visat sig ha minst en effektiv fag kommer att erbjudas hjälp med att söka FDA-godkännande för fagbehandling genom ett individuellt nytt läkemedel (IND). Dessa försökspersoner kommer att få fagbehandling i 1 år tillsammans med deras riktlinjebaserade antibiotika för NTM. Individer som inte identifieras ha en fagmatchning kommer att fortsätta att få riktlinjebaserad antibiotikabehandling. Alla försökspersoner, som får fag eller inte, kommer att observeras och utvärderas, inklusive provtagning, för att utvärdera svaret på behandlingen.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

10

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92103
        • University of California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
        • National Jewish Health
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21218
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare med diagnosen CF som uppfyller alla inklusionskriterier och inget av uteslutningskriterierna kommer att vara berättigade att delta i denna studie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Skriftligt informerat samtycke (och samtycke i förekommande fall) erhållits från deltagaren eller deltagarens juridiska ombud
  2. Inskriven i CFF Patient Registry (CFF PR)
  3. Var villig att följa studieprocedurer i samband med klinisk vård och andra protokollkrav
  4. Manlig eller kvinnlig deltagare ≥ 6 år vid inskrivningen som på ett tillförlitligt sätt kan upphosta sputum och/eller är villig att genomgå sputuminduktion (om nödvändigt)
  5. Diagnos av CF överensstämmer med 2017 års CFF-riktlinjer
  6. NTM lungsjukdom på behandling med riktlinjebaserad antibiotika i >12 månader utan konsekvent omvandling av luftvägskulturer till negativa.
  7. Läkarens avsikt att behandla NTM med fagterapi (om mottagligt)
  8. Vara villig och kunna fortsätta riktlinjebaserad antibiotika för NTM samtidigt med fag.
  9. Dokumentation av ett tillräckligt antal NTM-kulturer med en tillräcklig andel positiva kulturer under intervallet 12 månader före initiering av fag för att möjliggöra en styrka inom individen ≥0,80 för att upptäcka en skillnad i procentandelen positiva NTM-kulturer i intervallet 6- 18 månader efter initiering av fag.

Exklusions kriterier:

  1. Gravid eller ammar
  2. Tidigare eller pågående fagterapi för arten av NTM som övervägs.
  3. Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
  4. Har något annat villkor som, enligt platsutredarens/designerns åsikt, skulle utesluta informerat samtycke eller samtycke, göra studiedeltagande osäkert, komplicera tolkningen av studieresultatdata eller på annat sätt störa uppnåendet av studiemålen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Personer med cystisk fibros som får fagbehandling för NTM.
Personer med cystisk fibros som har identifierat minst en fag som är effektiv mot sin NTM-infektion och som får behandling med fagen. Dessa patienter kommer att fortsätta på riktlinjebaserad NTM-antibiotikabehandling och deras vanliga CF-vård. De kommer att få terapeutisk fag två gånger dagligen i 1 år.
Biologisk: mykobakteriofag
mykobakteriofagfag som har visat sig vara effektiv för att döda deltagares NTM-infektion
Personer med cystisk fibros som inte får fagbehandling för NTM.
Personer med cystisk fibros som inte har identifierat någon fag som är effektiv mot sin NTM-infektion och som inte får fagbehandling. Dessa patienter kommer att fortsätta med riktlinjebaserad NTM-antibiotikabehandling för sin NTM-sjukdom och standard CF-vård.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Följsamhet till terapi
Tidsram: Jämförelse av året för fagterapi med året före starten av fagterapi
Andel som följer POSTSTAMP-protokollet baserat på antal erhållna respiratorkulturer per år, uttag eller stora avvikelser från protokoll.
Jämförelse av året för fagterapi med året före starten av fagterapi

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fagkänslighet
Tidsram: Vid tidpunkten för inskrivningen
Andel deltagare med NTM-infektion mottagliga för fag
Vid tidpunkten för inskrivningen
Kulturomvandling
Tidsram: Varje 12 månaders intervall från början av fagterapi till slutet av uppföljningen, i genomsnitt cirka 2 år.
Andel deltagare med >12 månader av negativa kulturer i följd utan efterföljande positiva kulturer.
Varje 12 månaders intervall från början av fagterapi till slutet av uppföljningen, i genomsnitt cirka 2 år.
Tolerans för behandling
Tidsram: Från inskrivning till avslutad studie, i snitt ca 24-30 månader.
Andel som kräver förändring av antibiotikakuren på grund av intolerans eller brist på mikrobiologisk omvandling (dvs. utrotning från sputum)
Från inskrivning till avslutad studie, i snitt ca 24-30 månader.
Klinisk respons (lungfunktionstestning)
Tidsram: Från inskrivning till avslutad studie, i snitt ca 24-30 månader.
Inom patienten förändring i forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) med ökning som indikerar förbättring av lungfunktionen eller FEV1-minskning som indikerar nedgång i lungfunktion.
Från inskrivning till avslutad studie, i snitt ca 24-30 månader.
Mikrobiologisk respons på fag
Tidsram: Ett års intervall från behandlingsmånad 6 till månad 18 efter start av fag kommer att jämföras med året före start av fag.
Förändring inom ämnet i procent positiva (%pos) kulturer efter faginitiering (eller identifiering av att ingen fag är tillgänglig), jämfört med intervallet före faginitiering (eller identifiering av att ingen fag är tillgänglig): perioden för antibiotikabehandling utan fag .
Ett års intervall från behandlingsmånad 6 till månad 18 efter start av fag kommer att jämföras med året före start av fag.
Kliniskt svar (BMI)
Tidsram: Från inskrivning till avslutad studie, i snitt ca 24-30 månader.
Inom ämnesförändring i BMI med nedgång i BMI som tecken på nedgång eller sämre utfall.
Från inskrivning till avslutad studie, i snitt ca 24-30 månader.
Kliniskt svar (CFQR)
Tidsram: Från inskrivning till avslutad studie, i snitt ca 24-30 månader.
Inom ämnesförändring i Cystic Fibrosis Questionnaire-Research (CFQR) poäng, med högre poäng som indikerar värre symtom.
Från inskrivning till avslutad studie, i snitt ca 24-30 månader.
Clinical Response (antibiotikakurser för icke-NTM-exacerbationer)
Tidsram: Från inskrivning till avslutad studie, i snitt ca 24-30 månader.
Andel icke-NTM-exacerbationer jämfört med NTM-exacerbationer.
Från inskrivning till avslutad studie, i snitt ca 24-30 månader.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Jewish Health

Samarbetspartners

Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Jerry Nick, MD, National Jewish Health

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 februari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 februari 2024

Första postat (Faktisk)

16 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NTM-OB-17 (PART C)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera