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Tratamento de micobacteriófagos de micobactérias não tuberculosas (POSTSTAMP)

14 de fevereiro de 2024 atualizado por: Jerry A. Nick, M.D., National Jewish Health

Uma avaliação prospectiva padronizada de pessoas com fibrose cística e doença pulmonar por micobactérias não tuberculosas submetidas a tratamento com micobacteriófago (POSTSTAMP)

Cerca de 10 pessoas com fibrose cística (FC) e infecção persistente por micobactérias não tuberculosas (NTM), apesar do tratamento, serão examinadas para descobrir se sua infecção por NTM tem pelo menos um micobacteriófago que seja eficaz em matar as micobactérias. Os indivíduos que apresentarem pelo menos um fago receberão assistência na obtenção da aprovação da FDA para tratamento por meio de acesso expandido ao Novo Medicamento Individual (IND) para uso compassivo. Eles receberão tratamento com fagos por 1 ano junto com seus antibióticos baseados em diretrizes para MNT. Indivíduos que não são identificados como tendo uma correspondência de fagos serão acompanhados enquanto continuam a receber terapia antibiótica baseada em diretrizes por 1 ano. Todos os indivíduos, incluindo aqueles que não apresentam correspondência de fagos, continuarão a ser observados durante o estudo, ou cerca de 1 ano.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Cerca de 10 pessoas com fibrose cística e infecção por MNT com culturas de escarro positivas após um mínimo de 12 meses de terapia baseada em diretrizes serão examinadas para descobrir se sua infecção por MNT tem pelo menos um micobacteriófago que é conhecido por ser eficaz contra a MNT. Indivíduos que tenham pelo menos um fago eficaz receberão assistência na obtenção da aprovação da FDA para tratamento com fagos por meio de um Novo Medicamento Individual (IND) de uso compassivo. Esses indivíduos receberão tratamento com fagos por 1 ano junto com seus antibióticos baseados em diretrizes para NTM. Indivíduos que não são identificados como tendo uma correspondência de fagos continuarão a receber terapia antibiótica baseada em diretrizes. Todos os sujeitos, recebendo fagos ou não, serão observados e avaliados, incluindo coleta de amostras, para avaliar a resposta ao tratamento.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

10

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • University of California
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Southwestern Medical Center at Dallas
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes com diagnóstico de FC que atendam a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão serão elegíveis para participação neste estudo.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Consentimento informado por escrito (e consentimento quando aplicável) obtido do participante ou do representante legal do participante
  2. Inscrito no Cadastro de Pacientes do CFF (CFF PR)
  3. Estar disposto a aderir aos procedimentos do estudo no contexto dos cuidados clínicos e outros requisitos do protocolo
  4. Participante do sexo masculino ou feminino ≥ 6 anos de idade no momento da inscrição que seja capaz de expectorar escarro de forma confiável e/ou esteja disposto a se submeter à indução de escarro (se necessário)
  5. Diagnóstico de FC consistente com as Diretrizes CFF de 2017
  6. Doença pulmonar por MNT em tratamento com antibióticos baseados em diretrizes por >12 meses sem conversão consistente de culturas de vias aéreas para negativas.
  7. Intenção do médico de tratar MNT com terapia fágica (se suscetível)
  8. Estar disposto e ser capaz de continuar com antibióticos baseados em diretrizes para MNT concomitantes com fagos.
  9. Documentação de um número suficiente de culturas de NTM com uma proporção suficiente de culturas positivas no intervalo de 12 meses antes do início do fago para permitir um poder dentro do indivíduo ≥0,80 para detectar uma diferença na porcentagem de culturas de NTM positivas no intervalo 6- 18 meses após o início do fago.

Critério de exclusão:

  1. Grávida ou amamentando
  2. Terapia fágica anterior ou em andamento para as espécies de MNT em consideração.
  3. História de transplante de órgão sólido ou hematológico
  4. Tem qualquer outra condição que, na opinião do Investigador do Local/pessoa designada, impediria o consentimento informado ou assentimento, tornaria a participação no estudo insegura, complicaria a interpretação dos dados do resultado do estudo ou de outra forma interferiria no alcance dos objetivos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pessoas com fibrose cística que estão recebendo tratamento com fagos para MNT.
Pessoas com fibrose cística que identificaram pelo menos um fago eficaz contra a infecção por NTM e estão recebendo tratamento com o fago. Esses indivíduos permanecerão sob tratamento antibiótico NTM baseado em diretrizes e seus cuidados padrão para FC. Eles receberão fagos terapêuticos duas vezes ao dia durante 1 ano.
Biológico: micobacteriófago
fago micobacteriófago que foi considerado eficaz em matar participantes com infecção por NTM
Pessoas com fibrose cística que não estão recebendo tratamento com fagos para MNT.
Pessoas com fibrose cística que não identificaram nenhum fago eficaz contra a infecção por NTM e que não estão recebendo tratamento com fagos. Esses indivíduos continuarão com o tratamento com antibióticos NTM baseado em diretrizes para sua doença NTM e cuidados padrão de FC.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Adesão à terapia
Prazo: Comparando o ano da terapia fágica com o ano anterior ao início da terapia fágica
Proporção que adere ao protocolo POSTSTAMP com base no número de culturas respiratórias obtidas por ano, desistências ou desvios importantes do protocolo.
Comparando o ano da terapia fágica com o ano anterior ao início da terapia fágica

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Suscetibilidade a fagos
Prazo: No momento da inscrição
Proporção de participantes com infecção por NTM suscetíveis a fagos
No momento da inscrição
Conversão cultural
Prazo: Qualquer intervalo de 12 meses desde o início da terapia fágica até o final do acompanhamento, uma média de cerca de 2 anos.
Proporção de participantes com >12 meses de culturas negativas consecutivas sem culturas positivas subsequentes.
Qualquer intervalo de 12 meses desde o início da terapia fágica até o final do acompanhamento, uma média de cerca de 2 anos.
Tolerância ao tratamento
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, uma média de 24 a 30 meses.
Proporção que requer alteração do tratamento antibiótico devido a intolerância ou falta de conversão microbiológica (ou seja, erradicação do escarro)
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, uma média de 24 a 30 meses.
Resposta Clínica (teste de função pulmonar)
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, uma média de 24 a 30 meses.
Dentro do sujeito, alteração no volume expiratório forçado em um segundo (VEF1) com aumento indicando melhora na função pulmonar ou diminuição do VEF1 indicando declínio na função pulmonar.
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, uma média de 24 a 30 meses.
Resposta microbiológica ao fago
Prazo: Um intervalo de um ano do mês 6 de tratamento ao mês 18 após o início do fago será comparado ao ano anterior ao início do fago.
Alteração dentro do indivíduo na porcentagem de culturas positivas (%pos) após o início do fago (ou identificação de que nenhum fago está disponível), em comparação com o intervalo antes do início do fago (ou identificação de que nenhum fago está disponível): o período de tratamento com antibióticos sem fago .
Um intervalo de um ano do mês 6 de tratamento ao mês 18 após o início do fago será comparado ao ano anterior ao início do fago.
Resposta clínica (IMC)
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, uma média de 24 a 30 meses.
Dentro do assunto, mudança no IMC com declínio no IMC como sinal de declínio ou pior resultado.
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, uma média de 24 a 30 meses.
Resposta clínica (CFQR)
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, uma média de 24 a 30 meses.
Dentro da mudança de assunto na pontuação do Cystic Fibrosis Questionnaire -Research (CFQR), com pontuação mais alta indicando piores sintomas.
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, uma média de 24 a 30 meses.
Resposta Clínica (cursos de antibióticos para exacerbações não MNT)
Prazo: Desde a inscrição até a conclusão do estudo, uma média de 24 a 30 meses.
Proporção de exacerbações não MNT em comparação com exacerbações MNT.
Desde a inscrição até a conclusão do estudo, uma média de 24 a 30 meses.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Jewish Health

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Jerry Nick, MD, National Jewish Health

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de fevereiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

16 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NTM-OB-17 (PART C)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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