此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅英文版对于源文本。

对接受 NTLA 2002 治疗的受试者进行长期随访 (LTFU)

2025年11月25日更新者：Intellia Therapeutics

对接受 NTLA 2002 治疗的受试者进行长期随访

这是一项针对在之前的临床试验中接受 NTLA-2002 的受试者的后续研究，作为研究治疗长期效果的观察性评估。

研究概览

地位

邀请报名

条件

遗传性血管性水肿

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

德国
- - Berlin、德国、12203
    - Charité-Universitätsmedizin Berlin
新西兰
- - Auckland、新西兰
    - New Zealand Clinical Research
法国
- - Grenoble、法国
    - Centre National de Reference - Grenoble
  - Lille、法国、59037
    - Hôpital Claude Huriez
澳大利亚
- New South Wales
  - Campbelltown、New South Wales、澳大利亚、2560
    - Campbelltown Hospital
英国
- - Cambridge、英国
    - Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
荷兰
- - Amsterdam、荷兰
    - University of Amsterdam Academic Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

Intellia 赞助的 NTLA-2002 临床研究的参与地点。

描述

纳入标准：

受试者已完成或终止 Intellia 赞助或支持的治疗方案，其中接受了完整或部分剂量的 NTLA-2002。
受试者已就 LTFU 研究提供知情同意书。
受试者愿意参加研究访问、完成方案要求的随访时间表并遵守研究要求。

排除标准：

没有任何

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
治疗相关不良事件 (AE) 的发生率；治疗相关严重不良事件（SAE）的发生率；根据方案定义的与治疗相关的特殊关注不良事件 (AESI) 的发生率大体时间：最长 15 年	最长 15 年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
评估 NTLA-2002 对既往治疗受试者的长期疗效大体时间：最长 15 年	遗传性血管性水肿 (HAE) 总体发作率以及需要急性治疗的 HAE 发作率。总血浆激肽释放酶蛋白水平。	最长 15 年
报告的 HAE 发作按需 HAE 药物消耗量相对基线的变化大体时间：最长 15 年		最长 15 年
HAE 攻击的医疗保健利用率相对于基线的变化大体时间：最长 15 年		最长 15 年
通过 MOXIE Angioedema-QoL 仪器测量的 QoL 参数相对于基线的变化。大体时间：长达5年		长达5年
EQ-5D-5L 仪器测量的 QoL 参数相对于基线的变化。大体时间：长达5年		长达5年
通过 WPAI:GH 仪器测量的 QoL 参数相对于基线的变化。大体时间：长达5年		长达5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Intellia Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年4月12日

初级完成 (估计的)

2040年4月1日

研究完成 (估计的)

2040年4月1日

研究注册日期

首次提交

2024年1月12日

首先提交符合 QC 标准的

2024年2月7日

首次发布 (实际的)

2024年2月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年11月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年11月25日

最后验证

2025年4月1日