NTLA 2002:lla hoidettujen potilaiden pitkäaikainen seuranta (LTFU).
tiistai 25. marraskuuta 2025 päivittänyt: Intellia Therapeutics
NTLA 2002:lla hoidettujen potilaiden pitkäaikainen seuranta
Tämä on seurantatutkimus koehenkilöistä, jotka saivat NTLA-2002:ta edellisessä kliinisessä tutkimuksessa havainnoivana arviona tutkittavan hoidon pitkäaikaisista vaikutuksista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
100
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- University of Amsterdam Academic Medical Center
-
-
-
-
New South Wales
-
Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
- Campbelltown Hospital
-
-
-
-
-
Grenoble, Ranska
- Centre National de Reference - Grenoble
-
Lille, Ranska, 59037
- Hôpital Claude Huriez
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 12203
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti
- New Zealand Clinical Research
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistuvat sivustot Intellian sponsoroimaan kliiniseen NTLA-2002-tutkimukseen.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas on suorittanut tai lopettanut Intellian sponsoroiman tai tukeman hoitoprotokollan, jossa on saatu täydellinen tai osittainen annos NTLA-2002:ta.
- Tutkittava on antanut tietoisen suostumuksen LTFU-tutkimukseen.
- Koehenkilö on valmis osallistumaan opintovierailuihin, suorittamaan protokollan edellyttämän seuranta-aikataulun ja noudattamaan opintojen vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
Ei mitään
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus; hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus; hoitoon liittyvien erityistä kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ilmaantuvuus, joka on määritelty protokollakohtaisesti
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta
|
jopa 15 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida NTLA-2002:n pitkän aikavälin tehokkuutta aiemmin hoidetuilla henkilöillä
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta
|
Perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten yleisyys ja akuuttia hoitoa vaativien HAE-kohtausten määrä.
Plasman kallikreiiniproteiinin kokonaistaso.
|
jopa 15 vuotta
|
|
Muutos lähtötasosta on-demand-HAE-lääkkeiden kulutuksessa raportoitujen HAE-kohtausten osalta
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta
|
jopa 15 vuotta
|
|
|
Muutos lähtötasosta terveydenhuollon hyödyntämisessä HAE-hyökkäysten yhteydessä
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta
|
jopa 15 vuotta
|
|
|
Muutos lähtötasosta QoL-parametreissa MOXIE Angioedema-QoL -laitteella mitattuna.
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
|
Muutos lähtötasosta QoL-parametreissa mitattuna EQ-5D-5L-laitteella.
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
|
|
Muutos lähtötasosta QoL-parametreissa WPAI:GH-instrumentilla mitattuna.
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
|
jopa 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 12. huhtikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2040
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2040
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 12. tammikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 16. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 28. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Yliherkkyys
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Ihosairaudet
- Urtikaria
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- ITL-2002-CL-999
- 2022-003778-22 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .