Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnfollow-up (LTFU) van proefpersonen behandeld met NTLA 2002

25 november 2025 bijgewerkt door: Intellia Therapeutics

Langetermijnfollow-up van proefpersonen behandeld met NTLA 2002

Dit is een vervolgonderzoek bij proefpersonen die in een eerder klinisch onderzoek NTLA-2002 hebben gekregen als observationele evaluatie van de langetermijneffecten van de onderzoekstherapie.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Erfelijk angio-oedeem

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Australië
- New South Wales
  - Campbelltown, New South Wales, Australië, 2560
    - Campbelltown Hospital
Duitsland
- - Berlin, Duitsland, 12203
    - Charité-Universitätsmedizin Berlin
Frankrijk
- - Grenoble, Frankrijk
    - Centre National de Reference - Grenoble
  - Lille, Frankrijk, 59037
    - Hôpital Claude Huriez
Nederland
- - Amsterdam, Nederland
    - University of Amsterdam Academic Medical Center
Nieuw-Zeeland
- - Auckland, Nieuw-Zeeland
    - New Zealand Clinical Research
Verenigd Koninkrijk
- - Cambridge, Verenigd Koninkrijk
    - Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Addenbrooke's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemende locaties in een door Intellia gesponsord klinisch onderzoek naar NTLA-2002.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Een patiënt heeft een door Intellia gesponsord of ondersteund behandelingsprotocol voltooid of stopgezet, waarbij een volledige of gedeeltelijke dosis NTLA-2002 werd ontvangen.
Een proefpersoon heeft geïnformeerde toestemming gegeven voor het LTFU-onderzoek.
Een proefpersoon is bereid studiebezoeken bij te wonen, het volgens het protocol vereiste vervolgschema te voltooien en aan de studievereisten te voldoen.

Uitsluitingscriteria:

Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Incidentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen (AE's); incidentie van behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen (SAE’s); incidentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen van speciaal belang (AESI's), gedefinieerd per protocol Tijdsspanne: tot 15 jaar	tot 15 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Om de werkzaamheid op lange termijn van NTLA-2002 bij eerder behandelde personen te evalueren Tijdsspanne: tot 15 jaar	Aantal gevallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) in het algemeen en aantal HAE-aanvallen waarvoor acute therapie nodig is. Totaal plasmakallikreïne-eiwitniveau.	tot 15 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de consumptie van HAE-medicijnen op aanvraag voor gerapporteerde HAE-aanvallen Tijdsspanne: tot 15 jaar		tot 15 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in het gebruik van gezondheidszorg voor HAE-aanvallen Tijdsspanne: tot 15 jaar		tot 15 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in QoL-parameters zoals gemeten door het MOXIE Angioedema-QoL-instrument. Tijdsspanne: tot 5 jaar		tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in QoL-parameters zoals gemeten door het EQ-5D-5L-instrument. Tijdsspanne: tot 5 jaar		tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in QoL-parameters zoals gemeten door het WPAI:GH-instrument. Tijdsspanne: tot 5 jaar		tot 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2040

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2040

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 november 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

ITL-2002-CL-999
2022-003778-22 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .