羟基脲应用直接观察治疗以实现疗效 (ADHERE)
2026年8月19日 更新者：Susan Creary、Nationwide Children's Hospital
这项研究适用于患有镰状细胞病的幼儿和患有镰状细胞病的青少年的护理人员，他们目前正在服用羟基脲并正在其中一个研究地点接受护理。 该研究将评估视频直接观察疗法（VDOT）与注意力控制的试点随机对照试验期间的保留和参与度。 我们还希望更多地了解患者和家属对长期依从性监测和干预的偏好。
参与者将使用电子依从性监测仪（由研究团队提供）来测量他们服用羟基脲的频率。 参与者还将被要求在整个研究期间填写调查问卷，以提供有关他们对研究材料的期望、体验和满意度的信息。
研究概览
详细说明
这是一项针对镰状细胞病 (SCD) 青少年和患有 SCD 幼儿的照顾者的研究者盲法、多中心试点随机对照试验 (RCT)。 磨合期结束后，受试者将随机接受六个月的视频直接观察治疗 (VDOT) 或注意力控制。 电子依从性监视器将用于测量依从性。 干预期结束后，所有参与者将完成为期六个月的持续监测期，其中 VDOT 参与者将继续使用电子依从性监测器并接收间歇性通信以鼓励依从性，注意力控制将继续使用电子依从性监测器。
调查人员正在与一家小型企业 Scene Health 合作管理 VDOT。 参与度、保留率和满意度等结果将通过例行研究访问中收集的调查数据来衡量。 在每个研究期间，镰状细胞相关的结果和医疗保健利用将从患者电子病历中提取。 依从性数据将由电子依从性设备记录。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
60
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Lurie Children's Hospital
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Rhode Island
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Providence、Rhode Island、美国、02903
- Hasbro Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
包含：
成年看护者如果符合以下条件，将有资格：
- 都是说英语的。
- 患有 SCD（任何基因型）的 1-10 岁儿童在入组前已服用羟基脲至少 180 天。
- 注意：有多个符合标准的孩子的看护人只能注册一次。
青少年（入学时 11 岁以上）符合以下条件：
- 都是说英语的。
- 年龄在11-25岁之间。
- 被诊断为 SCD（任何基因型），并且在入组前已服用羟基脲至少 180 天。
排除：
- 参与先前 VDOT 研究的青少年和年幼儿童的照顾者将被排除在外。
- 接受多种 SCD 修饰治疗（例如长期输血或 L-谷氨酰胺）的青少年和年幼儿童的照顾者将被排除在外。
随机化：如果登记的受试者在磨合期内至少在家中打开一次电子依从性监测设备，则他们将有资格进行随机化。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：视频直接观察治疗 (VDOT)
随机分配到该组的参与者将由研究人员（不是 PI 或 Co-I）与 Scene Health 联系。
提交测试视频并获得批准后，研究人员将把参与者的羟基脲给药方案输入 VDOT 应用程序，并在常规血液学就诊和/或住院后由这些工作人员进行更新。
参与者将收到为期 180 天的 VDOT，从随机分组后的第二天开始。
此后，他们将开始为期 180 天的持续监测期，在此期间，VDOT 参与者将每月收到来自 Scene Health 工作人员的电话和间歇性短信，以鼓励持续遵守。
Scene Health 工作人员将访问电子依从性平台，并使用这些数据在持续监测期间通知他们的通信。
两组参与者在注册时都将获得一部带有数据计划的智能手机，以确保平等的参与机会。
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VDOT 是一种促进依从性的干预措施，涉及与患有 SCD 的青少年（或患有 SCD 的年轻患者的护理人员）合作，并观察患者服用羟基脲。
在本研究中，VDOT 将由小型商业合作伙伴 Scene Health 通过智能手机应用程序提供。
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其他：注意力控制
随机分配到该组的参与者将收到自动的每日简短健康或安全提示警报。
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随机分配到该组的参与者将收到自动的、每日的、简短的健康或安全提示警报（例如，
“是时候行动起来了！
您应该每天至少活跃 30 分钟”），以便在 180 天的干预期内通过智能手机接收信息。
每日小费与羟基脲的依从性无关。
180 天的干预期结束后，参与者将完成 180 天的持续监测期，在此期间他们将不再收到这些消息，但会提醒他们继续使用电子依从性监测设备。
所有参与者在报名时都将获得一部带有数据计划的智能手机，以确保平等的参与机会。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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保留率
大体时间：在整个研究过程中入组后的不同时间点，包括：大约 30-90 天、210 天和 390 天后
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将报告每个研究期间保留在两个研究组的参与者人数。
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在整个研究过程中入组后的不同时间点，包括：大约 30-90 天、210 天和 390 天后
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持续参与
大体时间：整个干预期，从入学后约 30 天到入学后 210 天
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继续积极参与干预措施（仅限 VDOT 部门）并在 VDOT 满意度调查中报告对干预措施感到满意的参与者人数。
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整个干预期，从入学后约 30 天到入学后 210 天
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电子依从性
大体时间：在整个研究过程中入组后的不同时间点，包括：大约 30-90 天、210 天和 390 天后
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来自电子监视器的电子依从性数据将与参与者电子病历中的处方和住院数据相结合，以计算参与者可能无法打开电子药瓶但仍遵守其处方治疗方案的天数。
住院天数将从依从性计算中减去，因为参与者将从住院药房获得羟基脲。
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在整个研究过程中入组后的不同时间点，包括：大约 30-90 天、210 天和 390 天后
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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儿科 SCD 药物自我管理问卷
大体时间：在整个研究的多个时间点，包括入组时、随机化后约 90 天、随机化后约 180 天、几个月以及随机化后约 360 天
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：一份经过修改的问卷，用于评估护理人员的羟基脲知识和期望、对其依从性的看法、依从性的障碍以及对羟基脲功效的信念。
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在整个研究的多个时间点，包括入组时、随机化后约 90 天、随机化后约 180 天、几个月以及随机化后约 360 天
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急症护理就诊频率（ACS 和 VOC）、入住 ICU 以及住院 LOS
大体时间：在整个研究过程中入组后的不同时间点，包括：大约 30-90 天、210 天和 390 天后
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研究期间电子病历中记录的任何急性就诊（例如急诊、日间医院和/或住院就诊）。
导致住院的急诊和日间医院就诊将被归类为一次就诊。
每次访问的详细信息都将被摘要。
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在整个研究过程中入组后的不同时间点，包括：大约 30-90 天、210 天和 390 天后
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实验室研究（即 MCV、HbF）
大体时间：在整个研究过程中入组后的不同时间点，包括：大约 30-90 天、210 天和 390 天后
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接受羟基脲的患者的常规血液学实验室数据将从电子病历 (EMR) 中收集。
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在整个研究过程中入组后的不同时间点，包括：大约 30-90 天、210 天和 390 天后
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治疗满意度
大体时间：在整个研究过程中入组后的不同时间点，包括：大约 30-90 天、210 天和 390 天后
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一项包含 11 项的调查，旨在评估四个领域的羟基脲治疗满意度：副作用、有效性、便利性和总体满意度。
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在整个研究过程中入组后的不同时间点，包括：大约 30-90 天、210 天和 390 天后
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参与者满意度
大体时间：研究结束时，即注册后约 390 天
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一项李克特量表调查，旨在评估参与者的参与动机、对研究及其程序的理解、与研究人员互动以及完成研究访问和活动的经验。
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研究结束时，即注册后约 390 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Susan Creary, MD, MSc、Nationwide Children's Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年7月11日
初级完成 (实际的)
2026年7月23日
研究完成 (实际的)
2026年7月23日
研究注册日期
首次提交
2024年1月12日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月9日
首次发布 (实际的)
2024年2月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月19日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- STUDY00003303
- R44HL169085 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
该项目生成的大部分数据将通过会议演示和科学文献中的直接出版来共享。
在主要研究结果被接受发表后，其他研究人员可以向 MPI Creary 博士提出书面请求，以获取该项目的数据。
所有数据共享请求都将由 PI 审核。
数据和相关文档将根据数据使用协议发布，该协议规定数据将用于研究目的、安全存储并在项目完成时销毁。
在发布共享之前，所有标识符都将从数据集中删除，并且调查人员保证他们不会尝试识别任何参与者。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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