SEAPORT 1 研究：评估 INZ-701 在接受血液透析的终末期肾病成人中的安全性和耐受性 (SEAPORT 1)
2026年8月20日 更新者：Inozyme Pharma
SEAPORT 1 研究：一项开放标签探索性研究，旨在评估 INZ-701 在接受血液透析的终末期肾病研究参与者中的安全性、药代动力学和药效学
本研究的目的是确定在 4 周内每周一次给予多次剂量的 INZ-701 是否安全，并提高血液透析依赖性 (HD) 终末期肾病 (ESKD) 研究参与者的焦磷酸盐 (PPi) 水平，这些参与者患有以下疾病：低 PPi 水平。
此外，还将评估血液透析对 INZ-701 和 PPi 水平的 PK 的影响。
研究概览
详细说明
INZ-701 是一种外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 (ENPP1) 重组融合蛋白，正在开发用于治疗钙防御。 SEAPORT 1 (INZ701-401) 研究是一项 1 期开放标签研究，旨在评估多剂量 INZ-701 在年龄 > 18 岁至 < 70 岁且患有 HD 依赖性 ESKD 的研究参与者中的安全性、PK 和 PD。 该研究的预计注册人数最多为 10 名研究参与者。 本研究的目的是确定 INZ-701 是否会增加 PPi 水平，并评估 INZ-701 在临床上 PPi 水平较低的患者中的 PK/PD 特征。
该研究将包括持续长达 30 天的筛选期、持续 26 天的治疗和评估期、最后一次服用 INZ-701 后 30 天的研究结束 (EOS) 访视，以及如有必要，安全访视 60最后一剂 INZ-701 后的天数。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
11
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Coral Springs、Florida、美国、33071
- South Florida Nephrology Research
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Hollywood、Florida、美国、33024
- Elixia Health
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
符合以下纳入标准的个人可以参加：
- 根据国际协调会议 (ICH) 良好临床实践 (GCP)，研究参与者必须在解释研究性质后、在进行任何研究相关程序之前提供书面或电子同意书
- 患有 ESKD 并正在接受 HD 治疗
- 愿意每周接受 3 次 HD 治疗，使用功能正常的动静脉 (AV) 瘘管、AV 移植物或中心静脉导管
- 筛选时 PPi 水平 <700 nmol/L
- 必须愿意并且能够遵守治疗医生和/或研究者规定的饮食
- 年龄 >18 岁至 <70 岁的男性或女性
- 临床试验促进和协调小组 (CTFG 2020) 中定义并在附录 B 中提供的育龄妇女 (WOCBP) 必须在筛选时和 INZ-701 给药后 3 天内进行血清妊娠测试阴性
- WOCBP 和 WOCBP 的育龄男性伴侣必须在第一次服用 INZ-701 前至少 1 个月至最后一次服用 INZ-701 后 30 天使用或同意使用一种高效避孕方式（根据 CTFG 2020）和屏障方法剂量（大于 INZ-701 半衰期的 5 个）。 WOCBP 和 WOCBP 的生育男性伴侣还必须同意从第一次 INZ-701 剂量时到最后一次剂量后 30 天内不捐献卵子。
- 性活跃的男性必须同意从第一次注射 INZ-701 时到最后一次注射后 30 天内使用安全套。 男性还必须同意从第一次注射 INZ-701 到最后一次注射后 30 天内不捐献精子。
- 研究者认为，研究参与者能够并且愿意完成方案中的所有研究程序。
排除标准：
符合以下任何排除标准的个人不得参加：
- 研究参与者接受 HD 以外的其他类型的透析（例如腹膜透析、血液透析滤过）
- 住院的研究参与者
- 研究者认为，存在任何可能影响研究参与和/或混淆研究结果解释的临床显着疾病或实验室异常
- 去年内患有恶性肿瘤，非黑色素瘤皮肤癌或宫颈原位癌除外
- 晚期肝病表现为肝硬化
- 过去 6 个月内需要住院治疗的心肌梗塞、中风或充血性心力衰竭
- 已知对 INZ-701 或其任何赋形剂不耐受
- 重量>125公斤
- 同时参与另一项介入性临床研究和/或在其他研究产品最后一剂的 5 个半衰期内或从 INZ-701 首次给药前 4 周起（以较长者为准）接受任何其他研究性新药，或通过完成研究参与来使用研究设备
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：INZ-701
Participants received INZ-701 1.8 mg/kg administered subcutaneously once weekly on Days 3, 10, 17, and 24.
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重组融合蛋白，包含人 ENPP1 的细胞外结构域以及来自免疫球蛋白 gamma-1 (IgG1) 抗体的 Fc 片段。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Change From Baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) Concentrations
大体时间：Baseline through Follow-up Period (up to 12 months)
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Change from baseline in pre-hemodialysis plasma inorganic pyrophosphate concentrations throughout the study.
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Baseline through Follow-up Period (up to 12 months)
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 INZ-701 的最大血清浓度 (Cmax)
大体时间：26天（治疗期）
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对于每位参与者，血清中 INZ-701 的最大浓度将通过整个研究过程中获得的一系列血液样本进行测量，并比较参与者随时间的基线值。
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26天（治疗期）
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评估给药间隔内浓度-时间曲线下面积 (AUCtau)
大体时间：26天（治疗期）
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对于每个参与者，血清中 INZ-701 浓度的变化将通过在整个研究过程中获得的一系列血液样本进行测量，并比较参与者随时间的基线值。
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26天（治疗期）
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血管外给药后评估清除率 (CL/F)
大体时间：26天（治疗期）
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对于每位参与者，INZ-701 从体内的清除率将通过整个研究过程中获得的一系列血液样本进行测量，并比较参与者随时间变化的基线值。
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26天（治疗期）
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评估 ENPP1 活动
大体时间：26天（治疗期）
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对于每个参与者，ENPP1 活性是使用基于显色的方法测量人血清中 INZ-701 活性的结果。
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26天（治疗期）
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Serum INZ-701 Concentrations
大体时间：Day 1 to Day 26
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Observed serum concentration-time profile of INZ-701.
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Day 1 to Day 26
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年2月12日
初级完成 (实际的)
2024年7月27日
研究完成 (实际的)
2024年12月13日
研究注册日期
首次提交
2024年2月21日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月21日
首次发布 (实际的)
2024年2月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月20日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- INZ701-401
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
The sponsor does not plan to share any data as this product is still in development
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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