Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SEAPORT 1 -tutkimus: INZ-701:n turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi aikuisilla, joilla on loppuvaiheen munuaissairaus hemodialyysissä

tiistai 30. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Inozyme Pharma

SEAPORT 1 -tutkimus: Avoin tutkiva tutkimus INZ-701:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi tutkimukseen osallistuneilla, joilla on loppuvaiheen munuaissairaus hemodialyysissä

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, ovatko INZ-701:n useat annokset kerran viikossa 4 viikon ajan turvallisia ja lisäävätkö pyrofosfaatti (PPi) tasoja hemodialyysistä riippuvaisen (HD) loppuvaiheen munuaissairaustutkimuksen (ESKD) tutkimukseen osallistuneilla. alhaiset PPi-tasot. Lisäksi arvioidaan hemodialyysin vaikutus INZ-701:n PK- ja PPi-tasoihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

INZ-701 on ektonukleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi 1 (ENPP1) -rekombinanttifuusioproteiini, jota kehitetään kalsifylaksian hoitoon. SEAPORT 1 (INZ701-401) -tutkimus on 1. vaiheen avoin tutkimus, jossa arvioidaan INZ-701:n useiden annosten turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja PD:tä yli 18–< 70-vuotiailla tutkimukseen osallistuneilla, joilla on HD-riippuvainen ESKD. Tutkimukseen otetaan mukaan enintään 10 osallistujaa. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, lisääkö INZ-701 PPi-tasoja, sekä arvioida INZ-701:n PK/PD-ominaisuudet potilailla, joilla on kliinisesti alhainen PPi-taso.

Tutkimus koostuu enintään 30 päivää kestävästä seulontajaksosta, 26 päivää kestävästä hoito- ja arviointijaksosta, tutkimuksen päättymiskäynnistä (EOS) 30 päivää viimeisen INZ-701-annoksen jälkeen ja tarvittaessa turvallisuuskäynnistä 60 päivää. päivää viimeisen INZ-701-annoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33071
        • Rekrytointi
        • South Florida Nephrology Research
        • Ottaa yhteyttä:
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33024
        • Rekrytointi
        • Elixia Health
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistua voivat henkilöt, jotka täyttävät seuraavat osallistumiskriteerit:

  1. Tutkimukseen osallistujien on annettava kirjallinen tai sähköinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty, ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä kansainvälisen harmonisointikonferenssin (ICH) hyvän kliinisen käytännön (GCP) mukaisesti.
  2. Sinulla on ESKD ja he saavat HD-hoitoa
  3. ovat yhteensopivat 3 HD-käsittelyn saamisen kanssa viikossa toimivan arteriovenoosin (AV) fistelin, AV-siirteen tai keskuslaskimokatetrin kanssa
  4. PPi-taso <700 nmol/L seulonnassa
  5. Heidän tulee olla halukkaita ja kyettävä noudattamaan hoitavan lääkärinsä ja/tai tutkijan määräämää ruokavaliota
  6. Mies tai nainen yli 18-vuotiaista <70-vuotiaista
  7. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP), jotka on määritelty kliinisten kokeiden edistämis- ja koordinointiryhmässä (CTFG 2020) ja jotka esitetään liitteessä B, on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja 3 päivän kuluessa INZ-701:n antamisesta
  8. WOCBP:n ja hedelmällisten miesten kumppanien, jotka ovat WOCBP:tä, on käytettävä tai suostuttava käyttämään yhtä erittäin tehokasta ehkäisyä (CTFG 2020:n mukaan) ja estemenetelmää vähintään 1 kuukausi ennen ensimmäistä INZ-701-annosta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen. annos (yli 5 INZ-701:n puoliintumisaikaa). WOCBP:n ja hedelmällisten miesten kumppanien, jotka ovat WOCBP:tä, on myös suostuttava olemaan luovuttamatta munasoluja ensimmäisestä INZ-701-annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen.
  9. Seksuaalisesti aktiivisten miesten on suostuttava käyttämään kondomia ensimmäisestä INZ-701-annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen. Miesten on myös suostuttava olemaan luovuttamatta siittiöitä ensimmäisestä INZ-701-annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen.
  10. Tutkijan mielestä tutkimukseen osallistujat pystyvät ja haluavat suorittaa kaikki tutkimustoimenpiteet protokollaa kohti.

Poissulkemiskriteerit:

Henkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista poissulkemisperusteista, eivät voi osallistua:

  1. Tutkimukseen osallistujat, jotka saavat muuntyyppistä dialyysiä kuin HD:tä (esim. peritoneaalidialyysi, hemodiafiltraatio)
  2. Tutkimuksen osallistujat, jotka ovat sairaalahoidossa
  3. Tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä sairaus tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi vaikuttaa tutkimukseen osallistumiseen ja/tai hämmentää tutkimustulosten tulkintaa
  4. Maligniteetti viimeisen vuoden aikana, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ
  5. Pitkälle edennyt maksasairaus, joka ilmenee maksakirroosina
  6. Sydäninfarkti, aivohalvaus tai sydämen vajaatoiminta, joka vaatii sairaalahoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana
  7. Tunnettu intoleranssi INZ-701:lle tai mille tahansa sen apuaineelle
  8. Paino > 125 kg
  9. Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen ja/tai minkä tahansa muun uuden tutkimuslääkkeen vastaanottaminen 5 puoliintumisajan sisällä toisen tutkimustuotteen viimeisestä annoksesta tai 4 viikkoa ennen ensimmäistä INZ-701-annosta sen mukaan, kumpi on pidempi, tai tutkimuslaitteen käyttö tutkimukseen osallistumisen kautta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: INZ-701
Tutkimus koostuu 26 päivän hoitojaksosta, jossa INZ-701:n annos on 1,8 mg/kg kerran viikossa. INZ-701 annetaan ihonalaisena injektiona kerran viikossa 4 viikon ajan päivinä 3, 10, 17 ja 24. Tutkimukseen osallistujan hemodialyysin jälkeistä ruumiinpainoa päivänä 1 käytetään annettavan annoksen laskemiseen.
Lääke: INZ-701
Rekombinanttifuusioproteiini, joka sisältää ihmisen ENPP1:n solunulkoiset domeenit yhdistettynä immunoglobuliini gamma-1 (IgG1) -vasta-aineen Fc-fragmenttiin.
Muut nimet:
  • (rhENPP1-Fc).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selvitä, lisääkö INZ-701 PPi-tasoja
Aikaikkuna: 26 päivää (hoitojakso)
Jokaisen osallistujan plasman PPi mitataan verinäytesarjalla, joka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla osallistujan perusarvoa ajan mittaan sen määrittämiseksi, onko tapahtunut muutos.
26 päivää (hoitojakso)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi aika maksimaaliseen seerumipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: 26 päivää (hoitojakso)
Jokaisen osallistujan osalta seerumin INZ-701:n maksimipitoisuus mitataan verinäytesarjalla, joka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla osallistujan perusarvoa ajan kuluessa.
26 päivää (hoitojakso)
Arvioi INZ-701:n seerumin enimmäispitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: 26 päivää (hoitojakso)
Jokaisen osallistujan osalta seerumin INZ-701:n maksimipitoisuus mitataan verinäytesarjalla, joka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla osallistujan perusarvoa ajan kuluessa.
26 päivää (hoitojakso)
Arvioi pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala annosteluvälillä (AUCtau)
Aikaikkuna: 26 päivää (hoitojakso)
Jokaisen osallistujan osalta seerumin INZ-701-pitoisuuden vaihtelu mitataan verinäytesarjalla, joka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla osallistujan perusarvoa ajan kuluessa.
26 päivää (hoitojakso)
Arvioi puhdistuma lääkkeen ekstravaskulaarisen annon jälkeen (CL/F)
Aikaikkuna: 26 päivää (hoitojakso)
Jokaisen osallistujan osalta INZ-701:n puhdistuma kehosta mitataan verinäytesarjalla, joka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla osallistujan perusarvoa ajan kuluessa.
26 päivää (hoitojakso)
Arvioi ENPP1-toiminta
Aikaikkuna: 26 päivää (hoitojakso)
Jokaisen osallistujan osalta ENPP1-aktiivisuus on INZ-701-aktiivisuuden mittaus ihmisen seerumissa kromogeeniseen menetelmään perustuvalla menetelmällä.
26 päivää (hoitojakso)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Inozyme Pharma

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 12. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • INZ701-401

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset INZ-701

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Djibouti

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa