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Studio SEAPORT 1: valutazione della sicurezza e della tollerabilità di INZ-701 negli adulti con malattia renale allo stadio terminale sottoposti a emodialisi

4 febbraio 2025 aggiornato da: Inozyme Pharma

Lo studio SEAPORT 1: uno studio esplorativo in aperto per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di INZ-701 nei partecipanti allo studio con malattia renale allo stadio terminale sottoposti a emodialisi

Lo scopo di questo studio è determinare se dosi multiple di INZ-701, somministrate una volta alla settimana per 4 settimane, sono sicure e aumentano i livelli di pirofosfato (PPi) nei partecipanti allo studio sulla malattia renale allo stadio terminale (ESKD) emodialisi-dipendente (HD) che hanno bassi livelli di PPi. Inoltre, verrà valutato l'effetto dell'emodialisi sulla farmacocinetica dei livelli di INZ-701 e PPi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

INZ-701 è una proteina di fusione ricombinante ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi 1 (ENPP1) in fase di sviluppo per il trattamento della calcifilassi. Lo studio SEAPORT 1 (INZ701-401) è uno studio di Fase 1, in aperto, volto a valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacocinetica di dosi multiple di INZ-701 in partecipanti allo studio di età compresa tra >18 e <70 anni con ESKD HD-dipendente. L'iscrizione prevista allo studio prevede un massimo di 10 partecipanti allo studio. Lo scopo di questo studio è determinare se INZ-701 aumenta i livelli di PPi, nonché valutare le caratteristiche PK/PD di INZ-701 in pazienti con livelli di PPi clinicamente bassi.

Lo studio consisterà in un periodo di screening della durata massima di 30 giorni, un periodo di trattamento e valutazione della durata di 26 giorni, una visita di fine studio (EOS) 30 giorni dopo l'ultima dose di INZ-701 e, se necessario, una visita di sicurezza60. giorni dopo l'ultima dose di INZ-701.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33071
        • South Florida Nephrology Research
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33024
        • Elixia Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Possono partecipare le persone che soddisfano i seguenti criteri di inclusione:

  1. I partecipanti allo studio devono fornire il consenso scritto o elettronico dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura relativa alla ricerca, secondo la Buona Pratica Clinica (GCP) della Conferenza Internazionale sull'Armonizzazione (ICH)
  2. Hanno ESKD e stanno ricevendo il trattamento per la MH
  3. Sono conformi a ricevere 3 trattamenti di HD a settimana con una fistola arterovenosa (AV) funzionante, un innesto AV o un catetere venoso centrale
  4. Livello PPi <700 nmol/L allo screening
  5. Deve essere disposto e in grado di rispettare la dieta prescritta dal medico curante e/o dallo sperimentatore
  6. Maschio o femmina di età compresa tra >18 anni e <70 anni
  7. Le donne in età fertile (WOCBP) come definite nel Clinical Trials Facilitation and Coordination Group (CTFG 2020) e fornite nell'Appendice B, devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening ed entro 3 giorni dalla somministrazione di INZ-701
  8. Le donne WOCBP e i partner di maschi fertili che sono WOCBP devono utilizzare o accettare di utilizzare una forma contraccettiva altamente efficace (secondo CTFG 2020) e un metodo di barriera da almeno 1 mese prima della prima dose di INZ-701 a 30 giorni dopo l'ultima dose (maggiore di 5 emivite di INZ-701). Le donne WOCBP e i partner di maschi fertili che sono WOCBP devono inoltre accettare di non donare ovuli dal momento della prima dose di INZ-701 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose.
  9. I maschi sessualmente attivi devono accettare di utilizzare il preservativo dal momento della prima dose di INZ-701 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose. Gli uomini devono inoltre accettare di non donare lo sperma dal momento della prima dose di INZ-701 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose.
  10. Secondo l'opinione dello sperimentatore, i partecipanti allo studio sono in grado e disposti a completare tutte le procedure dello studio secondo il protocollo.

Criteri di esclusione:

Non possono partecipare le persone che soddisfano uno dei seguenti criteri di esclusione:

  1. Partecipanti allo studio che ricevono altri tipi di dialisi oltre all'HD (ad esempio, dialisi peritoneale, emodiafiltrazione)
  2. Partecipanti allo studio ricoverati in ospedale
  3. A giudizio dello sperimentatore, presenza di qualsiasi malattia clinicamente significativa o anomalia di laboratorio che possa influire sulla partecipazione allo studio e/o confondere l'interpretazione dei risultati dello studio
  4. Tumori maligni nell'ultimo anno, ad eccezione dei tumori cutanei non melanoma o del carcinoma cervicale in situ
  5. Malattia epatica avanzata che si manifesta come cirrosi epatica
  6. Infarto miocardico, ictus o insufficienza cardiaca congestizia che ha richiesto il ricovero ospedaliero negli ultimi 6 mesi
  7. Intolleranza nota all'INZ-701 o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  8. Peso >125 kg
  9. Partecipazione concomitante a un altro studio clinico interventistico e/o assunzione di qualsiasi altro nuovo farmaco sperimentale entro 5 emivite dall'ultima dose dell'altro prodotto sperimentale o da 4 settimane prima della prima dose di INZ-701, a seconda di quale sia il periodo più lungo, o utilizzo di un dispositivo sperimentale, fino al completamento della partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: INZ-701
Lo studio consiste in un periodo di trattamento di 26 giorni in cui la dose di INZ-701 sarà di 1,8 mg/kg una volta alla settimana. INZ-701 verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana per 4 settimane nei giorni 3, 10, 17 e 24. Per calcolare la dose da somministrare verrà utilizzato il peso corporeo post-emodialisi del partecipante allo studio il giorno 1.
Droga: INZ-701
Proteina di fusione ricombinante che contiene i domini extracellulari dell'ENPP1 umano accoppiato con un frammento Fc di un anticorpo immunoglobulina gamma-1 (IgG1).
Altri nomi:
  • (rhENPP1-Fc).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determina se INZ-701 aumenta i livelli di PPi
Lasso di tempo: 26 giorni (periodo di trattamento)
Per ciascun partecipante, il PPi plasmatico verrà misurato tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo per determinare se si è verificato un cambiamento.
26 giorni (periodo di trattamento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare il tempo necessario per raggiungere la massima concentrazione sierica (Tmax)
Lasso di tempo: 26 giorni (periodo di trattamento)
Per ciascun partecipante, la concentrazione massima di INZ-701 nel siero sarà misurata tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo.
26 giorni (periodo di trattamento)
Valutare la concentrazione sierica massima (Cmax) di INZ-701
Lasso di tempo: 26 giorni (periodo di trattamento)
Per ciascun partecipante, la concentrazione massima di INZ-701 nel siero sarà misurata tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo.
26 giorni (periodo di trattamento)
Valutare l’area sotto la curva concentrazione-tempo nell’intervallo di dosaggio (AUCtau)
Lasso di tempo: 26 giorni (periodo di trattamento)
Per ciascun partecipante, la variazione della concentrazione di INZ-701 nel siero sarà misurata tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo.
26 giorni (periodo di trattamento)
Valutare la clearance dopo la somministrazione extravascolare del farmaco (CL/F)
Lasso di tempo: 26 giorni (periodo di trattamento)
Per ciascun partecipante, l'eliminazione di INZ-701 dall'organismo verrà misurata tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo.
26 giorni (periodo di trattamento)
Valutare l'attività ENPP1
Lasso di tempo: 26 giorni (periodo di trattamento)
Per ciascun partecipante, l'attività ENPP1 è una misurazione dell'attività INZ-701 nel siero umano utilizzando un metodo cromogenico.
26 giorni (periodo di trattamento)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Inozyme Pharma

Investigatori

  • Direttore dello studio: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 febbraio 2024

Completamento primario (Effettivo)

27 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

13 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

28 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INZ701-401

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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