- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06283589
SEAPORT 1-studien: Evaluering av sikkerheten og toleransen til INZ-701 hos voksne med nyresykdom i sluttstadiet som gjennomgår hemodialyse (SEAPORT 1)
SEAPORT 1-studien: En åpen utforskende studie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til INZ-701 hos studiedeltakere med nyresykdom i sluttstadiet som gjennomgår hemodialyse
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
INZ-701 er et ektonukleotid pyrofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1) rekombinant fusjonsprotein under utvikling for behandling av kalsifylakse. SEAPORT 1 (INZ701-401)-studien er en fase 1, åpen studie for å evaluere sikkerheten, PK og PD av flere doser av INZ-701 hos studiedeltakere i alderen >18 til <70 år med HD-avhengig ESKD. Forventet påmelding i studien er opptil 10 studiedeltakere. Hensikten med denne studien er å finne ut om INZ-701 øker PPi-nivåer, samt vurdere PK/PD-karakteristikkene til INZ-701 hos pasienter med klinisk lave PPi-nivåer.
Studien vil bestå av en screeningperiode på opptil 30 dager, en behandlings- og vurderingsperiode på 26 dager, et avsluttende studiebesøk (EOS) 30 dager etter siste dose av INZ-701, og om nødvendig et sikkerhetsbesøk 60 dager etter siste dose av INZ-701.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Forente stater, 33071
- South Florida Nephrology Research
-
Hollywood, Florida, Forente stater, 33024
- Elixia Health
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Personer som oppfyller følgende inkluderingskriterier kan delta:
- Studiedeltakere må gi skriftlig eller elektronisk samtykke etter at studiens art er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer, per International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
- Har ESKD og får HD-behandling
- Er kompatibel med å motta 3 behandlinger av HD per uke med en fungerende arteriovenøs (AV) fistel, AV-graft eller sentralt venekateter
- PPi-nivå <700 nmol/L ved screening
- Må være villig og i stand til å overholde dietten som er foreskrevet av deres behandlende lege og/eller etterforskeren
- Mann eller kvinne i alderen >18 år til <70 år
- Kvinner i fertil alder (WOCBP) som definert i Clinical Trials Facilitation and Coordination Group (CTFG 2020) og gitt i vedlegg B, må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og innen 3 dager etter administrering av INZ-701
- WOCBP og partnere til fertile menn som er WOCBP må bruke eller samtykke i å bruke én svært effektiv form for prevensjon (i henhold til CTFG 2020) og en barrieremetode fra minst 1 måned før den første dosen av INZ-701 til 30 dager etter den siste dose (større enn 5 halveringstider av INZ-701). WOCBP og partnere til fertile menn som er WOCBP må også samtykke i å ikke donere egg fra tidspunktet for den første INZ-701-dosen til 30 dager etter siste dose.
- Menn som er seksuelt aktive må godta å bruke kondom fra tidspunktet for den første INZ-701-dosen til 30 dager etter siste dose. Menn må også godta å ikke donere sæd fra tidspunktet for den første INZ-701-dosen til 30 dager etter siste dose.
- Etter etterforskerens mening er studiedeltakerne i stand til og villige til å fullføre alle studieprosedyrer per protokoll.
Ekskluderingskriterier:
Personer som oppfyller noen av følgende ekskluderingskriterier kan ikke delta:
- Studiedeltakere som får andre typer dialyse enn HD (f.eks. peritonealdialyse, hemodiafiltrering)
- Studiedeltakere som er innlagt på sykehus
- Etter etterforskerens oppfatning, tilstedeværelse av enhver klinisk signifikant sykdom eller laboratorieavvik som kan påvirke studiedeltakelsen og/eller forvirre tolkningen av studieresultatene
- Malignitet i løpet av det siste året, bortsett fra ikke-melanom hudkreft eller cervical carcinoma in situ
- Avansert leversykdom som manifesterer seg som levercirrhose
- Hjerteinfarkt, hjerneslag eller kongestiv hjertesvikt som krever sykehusinnleggelse i løpet av de siste 6 månedene
- Kjent intoleranse overfor INZ-701 eller noen av dets hjelpestoffer
- Vekt >125 kg
- Samtidig deltakelse i en annen klinisk intervensjonsstudie og/eller mottak av andre nye undersøkelsesmedisiner innen 5 halveringstider etter siste dose av det andre undersøkelsesproduktet eller fra 4 uker før den første dosen av INZ-701, avhengig av hva som er lengst, eller bruk av et undersøkelsesutstyr, gjennom fullføring av deltakelse i studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: INZ-701
Participants received INZ-701 1.8 mg/kg administered subcutaneously once weekly on Days 3, 10, 17, and 24.
|
Rekombinant fusjonsprotein som inneholder de ekstracellulære domenene til human ENPP1 koblet med et Fc-fragment fra et immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antistoff.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) Concentrations
Tidsramme: Baseline through Follow-up Period (up to 12 months)
|
Change from baseline in pre-hemodialysis plasma inorganic pyrophosphate concentrations throughout the study.
|
Baseline through Follow-up Period (up to 12 months)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder maksimal serumkonsentrasjon (Cmax) for INZ-701
Tidsramme: 26 dager (behandlingsperiode)
|
For hver deltaker vil den maksimale konsentrasjonen av INZ-701 i serumet bli målt via en serie blodprøver tatt gjennom hele studien, som sammenligner deltakerens grunnlinjeverdi over tid.
|
26 dager (behandlingsperiode)
|
|
Vurder arealet under konsentrasjon-tid-kurven over doseringsintervallet (AUCtau)
Tidsramme: 26 dager (behandlingsperiode)
|
For hver deltaker vil variasjon av konsentrasjonen av INZ-701 i serumet bli målt via en serie blodprøver innhentet gjennom hele studien, som sammenligner deltakerens grunnlinjeverdi over tid.
|
26 dager (behandlingsperiode)
|
|
Vurder clearance etter ekstravaskulær administrering av medikament (CL/F)
Tidsramme: 26 dager (behandlingsperiode)
|
For hver deltaker vil clearance av INZ-701 fra kroppen bli målt via en serie blodprøver innhentet gjennom hele studien, og sammenligner deltakerens grunnlinjeverdi over tid.
|
26 dager (behandlingsperiode)
|
|
Vurder ENPP1-aktivitet
Tidsramme: 26 dager (behandlingsperiode)
|
For hver deltaker er ENPP1-aktivitet en måling av INZ-701-aktivitet i humant serum ved bruk av en kromogentbasert metode.
|
26 dager (behandlingsperiode)
|
|
Serum INZ-701 Concentrations
Tidsramme: Day 1 to Day 26
|
Observed serum concentration-time profile of INZ-701.
|
Day 1 to Day 26
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sykdommer
- Patologiske prosesser
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Kronisk sykdom
- Sykdomsattributter
- Metabolske sykdommer
- Hudsykdommer
- Nyreinsuffisiens
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- Calcinosis Cutis
- Nyresvikt, kronisk
- Nyresvikt, kronisk
- Kalsinose
- Vaskulær forkalkning
- Kalsifylakse
- Forstyrrelser i kalsiummetabolisme
Andre studie-ID-numre
- INZ701-401
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .