Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

SEAPORT 1-studien: Evaluering av sikkerheten og toleransen til INZ-701 hos voksne med nyresykdom i sluttstadiet som gjennomgår hemodialyse (SEAPORT 1)

20. august 2026 oppdatert av: Inozyme Pharma

SEAPORT 1-studien: En åpen utforskende studie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til INZ-701 hos studiedeltakere med nyresykdom i sluttstadiet som gjennomgår hemodialyse

Hensikten med denne studien er å finne ut om flere doser av INZ-701, gitt én gang per uke over 4 uker, er trygge og øker pyrofosfat (PPi) nivåer i hemodialyseavhengige (HD) sluttstadium nyresykdom (ESKD) studiedeltakere som har lave PPi-nivåer. I tillegg vil effekten av hemodialyse på PK av INZ-701 og PPi-nivåer bli evaluert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

INZ-701 er et ektonukleotid pyrofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1) rekombinant fusjonsprotein under utvikling for behandling av kalsifylakse. SEAPORT 1 (INZ701-401)-studien er en fase 1, åpen studie for å evaluere sikkerheten, PK og PD av flere doser av INZ-701 hos studiedeltakere i alderen >18 til <70 år med HD-avhengig ESKD. Forventet påmelding i studien er opptil 10 studiedeltakere. Hensikten med denne studien er å finne ut om INZ-701 øker PPi-nivåer, samt vurdere PK/PD-karakteristikkene til INZ-701 hos pasienter med klinisk lave PPi-nivåer.

Studien vil bestå av en screeningperiode på opptil 30 dager, en behandlings- og vurderingsperiode på 26 dager, et avsluttende studiebesøk (EOS) 30 dager etter siste dose av INZ-701, og om nødvendig et sikkerhetsbesøk 60 dager etter siste dose av INZ-701.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33071
        • South Florida Nephrology Research
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33024
        • Elixia Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Personer som oppfyller følgende inkluderingskriterier kan delta:

  1. Studiedeltakere må gi skriftlig eller elektronisk samtykke etter at studiens art er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer, per International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
  2. Har ESKD og får HD-behandling
  3. Er kompatibel med å motta 3 behandlinger av HD per uke med en fungerende arteriovenøs (AV) fistel, AV-graft eller sentralt venekateter
  4. PPi-nivå <700 nmol/L ved screening
  5. Må være villig og i stand til å overholde dietten som er foreskrevet av deres behandlende lege og/eller etterforskeren
  6. Mann eller kvinne i alderen >18 år til <70 år
  7. Kvinner i fertil alder (WOCBP) som definert i Clinical Trials Facilitation and Coordination Group (CTFG 2020) og gitt i vedlegg B, må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og innen 3 dager etter administrering av INZ-701
  8. WOCBP og partnere til fertile menn som er WOCBP må bruke eller samtykke i å bruke én svært effektiv form for prevensjon (i henhold til CTFG 2020) og en barrieremetode fra minst 1 måned før den første dosen av INZ-701 til 30 dager etter den siste dose (større enn 5 halveringstider av INZ-701). WOCBP og partnere til fertile menn som er WOCBP må også samtykke i å ikke donere egg fra tidspunktet for den første INZ-701-dosen til 30 dager etter siste dose.
  9. Menn som er seksuelt aktive må godta å bruke kondom fra tidspunktet for den første INZ-701-dosen til 30 dager etter siste dose. Menn må også godta å ikke donere sæd fra tidspunktet for den første INZ-701-dosen til 30 dager etter siste dose.
  10. Etter etterforskerens mening er studiedeltakerne i stand til og villige til å fullføre alle studieprosedyrer per protokoll.

Ekskluderingskriterier:

Personer som oppfyller noen av følgende ekskluderingskriterier kan ikke delta:

  1. Studiedeltakere som får andre typer dialyse enn HD (f.eks. peritonealdialyse, hemodiafiltrering)
  2. Studiedeltakere som er innlagt på sykehus
  3. Etter etterforskerens oppfatning, tilstedeværelse av enhver klinisk signifikant sykdom eller laboratorieavvik som kan påvirke studiedeltakelsen og/eller forvirre tolkningen av studieresultatene
  4. Malignitet i løpet av det siste året, bortsett fra ikke-melanom hudkreft eller cervical carcinoma in situ
  5. Avansert leversykdom som manifesterer seg som levercirrhose
  6. Hjerteinfarkt, hjerneslag eller kongestiv hjertesvikt som krever sykehusinnleggelse i løpet av de siste 6 månedene
  7. Kjent intoleranse overfor INZ-701 eller noen av dets hjelpestoffer
  8. Vekt >125 kg
  9. Samtidig deltakelse i en annen klinisk intervensjonsstudie og/eller mottak av andre nye undersøkelsesmedisiner innen 5 halveringstider etter siste dose av det andre undersøkelsesproduktet eller fra 4 uker før den første dosen av INZ-701, avhengig av hva som er lengst, eller bruk av et undersøkelsesutstyr, gjennom fullføring av deltakelse i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: INZ-701
Participants received INZ-701 1.8 mg/kg administered subcutaneously once weekly on Days 3, 10, 17, and 24.
Rekombinant fusjonsprotein som inneholder de ekstracellulære domenene til human ENPP1 koblet med et Fc-fragment fra et immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antistoff.
Andre navn:
  • (rhENPP1-Fc).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) Concentrations
Tidsramme: Baseline through Follow-up Period (up to 12 months)
Change from baseline in pre-hemodialysis plasma inorganic pyrophosphate concentrations throughout the study.
Baseline through Follow-up Period (up to 12 months)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder maksimal serumkonsentrasjon (Cmax) for INZ-701
Tidsramme: 26 dager (behandlingsperiode)
For hver deltaker vil den maksimale konsentrasjonen av INZ-701 i serumet bli målt via en serie blodprøver tatt gjennom hele studien, som sammenligner deltakerens grunnlinjeverdi over tid.
26 dager (behandlingsperiode)
Vurder arealet under konsentrasjon-tid-kurven over doseringsintervallet (AUCtau)
Tidsramme: 26 dager (behandlingsperiode)
For hver deltaker vil variasjon av konsentrasjonen av INZ-701 i serumet bli målt via en serie blodprøver innhentet gjennom hele studien, som sammenligner deltakerens grunnlinjeverdi over tid.
26 dager (behandlingsperiode)
Vurder clearance etter ekstravaskulær administrering av medikament (CL/F)
Tidsramme: 26 dager (behandlingsperiode)
For hver deltaker vil clearance av INZ-701 fra kroppen bli målt via en serie blodprøver innhentet gjennom hele studien, og sammenligner deltakerens grunnlinjeverdi over tid.
26 dager (behandlingsperiode)
Vurder ENPP1-aktivitet
Tidsramme: 26 dager (behandlingsperiode)
For hver deltaker er ENPP1-aktivitet en måling av INZ-701-aktivitet i humant serum ved bruk av en kromogentbasert metode.
26 dager (behandlingsperiode)
Serum INZ-701 Concentrations
Tidsramme: Day 1 to Day 26
Observed serum concentration-time profile of INZ-701.
Day 1 to Day 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Samarbeidspartnere

Etterforskere

  • Studieleder: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. februar 2024

Primær fullføring (Faktiske)

27. juli 2024

Studiet fullført (Faktiske)

13. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

28. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

The sponsor does not plan to share any data as this product is still in development

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere