HMPL-523 在成人免疫性血小板减少症 (ITP) 受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效
2025年9月10日 更新者：Hutchmed
一项多中心 1b 期研究，旨在评估 HMPL-523（一种 Syk 抑制剂）在患有免疫性血小板减少症的成年受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效
这是一项开放标签、多中心研究，旨在评估 HMPL-523 在成人 ITP 受试者中的安全性、耐受性和有效性。
研究概览
地位
撤销
条件
干预/治疗
详细说明
本研究是一项 1b 期、开放标签、多中心、单臂研究，旨在评估 HMPL-523 在入组或随机分组前至少 3 个月诊断出原发性 ITP 的成人受试者中的安全性、耐受性和初步疗效。
在剂量递增阶段（第 1 部分），受试者将接受 HMPL-523 3 个剂量水平之一，以确定随机剂量优化阶段（第 2 部分）的 HMPL-523 推荐剂量。
第 1 部分结束时，将选择 2 个剂量水平用于研究的剂量优化阶段（第 2 部分）。 在研究的第 2 部分中，受试者将以 1:1 的比例随机分配到 2 个剂量水平，以更好地了解暴露/功效/毒性关系。
在第 2 部分结束时，将根据安全性、有效性和 PK 数据确定 HMPL-523 的推荐 3 期剂量 (RP3D)。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国、10117
- Charite University
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Düsseldorf、德国、40479
- Marien Hospital Düsseldorf
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Göttingen、德国
- UMG Gottingen Hämatologie
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Lübeck、德国
- University Hospital of Schleswig-Holstein, Department of Haematology and Oncology
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Grålum、挪威、1714
- Sykehuset Ostfold Kalnes (fosta) / Osfold Hospital Trust (MSL)
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Oslo、挪威
- Oslo University Hospital
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Adelaide、澳大利亚
- Royal Adelaide Hospital
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Canberra、澳大利亚
- Canberra Hospital
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Victoria
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Frankston、Victoria、澳大利亚
- Peninsula Private Hospital
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Western Australia
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West Perth、Western Australia、澳大利亚
- The Perth Blood Institute (PBI) Hollywood Specialist Centre
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California
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Irvine、California、美国、92868
- Childrens Hospital of California
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Delaware
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Georgetown、Delaware、美国、20007
- Georgetown University Medical Center - Georgetown Lombardi Comprehensive Cancer Center
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20817
- Center for Cancer and Blood Disorders
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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New Mexico
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Farmington、New Mexico、美国、87401
- San Juan Oncology Associates
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、美国、27834
- East Carolina University, Brody School of Medicine
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Taussig Cancer Institute
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、美国、74146
- Oklahoma Cancer Specialists and Research Institute
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Texas
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San Antonio、Texas、美国、78240
- Texas Oncology San Antonio Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington (UW) Medical Center
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona、西班牙、08003
- Hospital del Mar Barcelona
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Burgos、西班牙、09001
- University de Burgos
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Madrid、西班牙、28040
- Fundación Jiménez Díaz
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Madrid、西班牙、28031
- Hospital Infanta Leonor
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Madrid、西班牙、28027
- Clinica Universidad de Navarra
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Madrid、西班牙、28007
- Hospital Gregorio Marañón Madrid
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Murcia、西班牙、30008
- Hospital Morales Meseguer
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
只有满足以下所有标准的受试者才可以参加本研究：
- 年龄≥18岁的成年男性或女性受试者
- 诊断为 ITP，且在随机分组或入组前病程至少为 3 个月
- 至少 1 次既往 ITP 治疗（不包括脾切除术）后出现不耐受或反应不足或复发
- 对至少 1 次既往 ITP 治疗（包括脾切除术）有反应（定义为血小板计数≥50 × 109/L）
- 足够的血液、肝和肾功能
排除标准：
如果满足以下任何一项标准，受试者没有资格参加本研究：
- ITP 继发性病因存在的证据
- 临床严重出血需要立即调整血小板
- 已知重要器官移植或造血干细胞移植或嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 治疗史
- 入组前 12 周内进行脾切除术
- 存在活动性恶性肿瘤，除非通过充分治疗认为已治愈。
- 严重心血管疾病史校正 QT 间期 (QTcF) ≥450 ms
- 未控制的高血压
- 研究者认为不适合参加本研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：剂量递增
第 1 部分将包含以下 3 个剂量水平：300、400 和 500 mg，每日一次 (QD)。
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Syk抑制剂
其他名称：
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实验性的：剂量优化阶段
在第 2 部分中，受试者将按照第 1 部分结束时选择的 2 个剂量水平以 1:1 的比例进行随机分配。
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Syk抑制剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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HMPL-523 在患有原发性 ITP 的成人受试者中的安全性和耐受性
大体时间：第 1 周 - 第 24 周
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计算为经历不良事件 (AE) 的参与者的数量和发生率百分比。
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第 1 周 - 第 24 周
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剂量限制毒性
大体时间：第 1 周 - 第 4 周
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定义为在 DLT 评估窗口（前 28 天）内符合方案定义的剂量限制毒性 (DLT) 标准的不良事件 AE，除非明显与 ITP 药物无关。
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第 1 周 - 第 4 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Cmax（最大血浆药物浓度）
大体时间：第 1 周和第 3 周
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将从所有患者采集血样以确定 HMPL-523 和代谢物 M 的最大血浆药物浓度
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第 1 周和第 3 周
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AUCtau（剂量间隔内浓度-时间曲线下的面积）
大体时间：第 1 周和第 3 周
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将从所有患者采集血样，以确定 HMPL-523 和代谢物 M1 在定期给药间隔内的浓度时间曲线下面积
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第 1 周和第 3 周
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Tmax（达到最大血浆药物浓度的时间）
大体时间：第 1 周和第 3 周
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将从所有患者采集血样，以确定 HMPL-523 和代谢物 M1 达到最大血浆浓度的时间
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第 1 周和第 3 周
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Cmin（最低血浆药物浓度）
大体时间：第 1 周 - 第 20 周
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将从所有患者采集血样以确定 HMPL-523 和代谢物 M1 的最低血浆浓度
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第 1 周 - 第 20 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：William Schelman, MD, PhD、Hutchmed
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年4月2日
初级完成 (估计的)
2026年4月1日
研究完成 (估计的)
2026年11月1日
研究注册日期
首次提交
2024年2月13日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月29日
首次发布 (实际的)
2024年3月4日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月10日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
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