La seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia preliminar de HMPL-523 en sujetos adultos con trombocitopenia inmunitaria (PTI)
10 de septiembre de 2025 actualizado por: Hutchmed
Un estudio multicéntrico de fase 1b para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia preliminar de HMPL-523, un inhibidor de Syk, en sujetos adultos con trombocitopenia inmunitaria
Este es un estudio multicéntrico de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de HMPL-523 en sujetos adultos con PTI.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica
- Manifestaciones de la piel
- Trombocitopenia
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia inmune
- Trastorno de la coagulación de la sangre
- Trombocitopenia inmune primaria
- Trastorno de plaquetas en la sangre
- PTI - Trombocitopenia Inmune
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un estudio de fase 1b, abierto, multicéntrico y de un solo brazo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de HMPL-523 en sujetos adultos con PTI primaria diagnosticada al menos 3 meses antes de la inscripción o aleatorización.
En la etapa de aumento de dosis (Parte 1), los sujetos recibirán uno de los 3 niveles de dosis de HMPL-523 para determinar la dosis recomendada de HMPL-523 para la etapa de optimización de dosis aleatoria (Parte 2).
Al final de la Parte 1, se seleccionarán 2 niveles de dosis para utilizarlos en la etapa de optimización de dosis (Parte 2) del estudio. En la Parte 2 del estudio, los sujetos serán asignados al azar en una proporción de 1:1 entre los 2 niveles de dosis para comprender mejor la relación exposición/eficacia/toxicidad.
Al final de la Parte 2, la dosis recomendada de la Fase 3 (RP3D) de HMPL-523 se determinará en función de los datos de seguridad, eficacia y farmacocinética.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Charite University
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Düsseldorf, Alemania, 40479
- Marien Hospital Düsseldorf
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Göttingen, Alemania
- UMG Gottingen Hämatologie
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Lübeck, Alemania
- University Hospital of Schleswig-Holstein, Department of Haematology and Oncology
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Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
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Canberra, Australia
- Canberra Hospital
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Victoria
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Frankston, Victoria, Australia
- Peninsula Private Hospital
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Western Australia
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West Perth, Western Australia, Australia
- The Perth Blood Institute (PBI) Hollywood Specialist Centre
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Barcelona, España
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, España, 08003
- Hospital del Mar Barcelona
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Burgos, España, 09001
- University de Burgos
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Madrid, España, 28040
- Fundación Jiménez Díaz
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Madrid, España, 28031
- Hospital Infanta Leonor
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Madrid, España, 28027
- Clínica Universidad de Navarra
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Madrid, España, 28007
- Hospital Gregorio Marañón Madrid
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Murcia, España, 30008
- Hospital Morales Meseguer
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92868
- Childrens Hospital of California
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Delaware
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Georgetown, Delaware, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Medical Center - Georgetown Lombardi Comprehensive Cancer Center
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Center for Cancer and Blood Disorders
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New Mexico
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Farmington, New Mexico, Estados Unidos, 87401
- San Juan Oncology Associates
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University, Brody School of Medicine
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Taussig Cancer Institute
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74146
- Oklahoma Cancer Specialists and Research Institute
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
- Texas Oncology San Antonio Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington (UW) Medical Center
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Grålum, Noruega, 1714
- Sykehuset Ostfold Kalnes (fosta) / Osfold Hospital Trust (MSL)
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Oslo, Noruega
- Oslo University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Los sujetos pueden inscribirse en este estudio solo si cumplen con todos los criterios siguientes:
- Sujetos adultos masculinos o femeninos ≥18 años de edad
- Diagnóstico de PTI, con una duración de la enfermedad de al menos 3 meses antes de la aleatorización o la inscripción.
- Intolerancia o respuesta insuficiente o recurrencia después de al menos 1 tratamiento previo para la PTI (excluyendo la esplenectomía)
- Respuesta (definida como un recuento de plaquetas alcanzado ≥50 × 109/L) a al menos 1 tratamiento previo para la PTI (incluida la esplenectomía)
- Función hematológica, hepática y renal adecuada.
Criterio de exclusión:
Los sujetos no son elegibles para inscribirse en este estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios:
- Evidencia de la presencia de causas secundarias de PTI.
- Hemorragia clínicamente grave que requiere ajuste inmediato de plaquetas.
- Historia conocida de trasplante de órganos vitales o trasplante de células madre hematopoyéticas o terapia con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T)
- Esplenectomía dentro de las 12 semanas anteriores a la inscripción
- Presencia de malignidad activa a menos que se considere curada con un tratamiento adecuado.
- Historia de enfermedad cardiovascular grave Intervalo QT corregido (QTcF) ≥450 ms
- Hipertensión no controlada
- No ser apto para participar en este estudio según lo considerado por los investigadores.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Aumento de dosis
La parte 1 constará de los siguientes 3 niveles de dosis: 300, 400 y 500 mg una vez al día (QD).
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Inhibidor de syk
Otros nombres:
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Experimental: Etapa de optimización de dosis.
En la parte 2, los sujetos serán asignados al azar en una proporción de 1:1 entre los 2 niveles de dosis seleccionados al final de la parte 1.
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Inhibidor de syk
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad de HMPL-523 en sujetos adultos con PTI primaria
Periodo de tiempo: semana 1 - semana 24
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Calculado como el número y porcentaje de incidencia de participantes que experimentaron eventos adversos (EA).
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semana 1 - semana 24
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Toxicidad limitante de dosis
Periodo de tiempo: semana 1 - semana 4
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Definido como un evento adverso EA que cumple con los criterios de toxicidad limitante de dosis (DLT) definidos en el protocolo durante la ventana de evaluación DLT (primeros 28 días), a menos que claramente no esté relacionado con los medicamentos para la PTI.
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semana 1 - semana 4
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cmax (concentración plasmática máxima del fármaco)
Periodo de tiempo: semana 1 y semana 3
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Se obtendrán muestras de sangre de todos los pacientes para determinar la concentración plasmática máxima del fármaco de HMPL-523 y el metabolito M.
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semana 1 y semana 3
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AUCtau (área bajo la curva concentración-tiempo durante un intervalo de dosificación)
Periodo de tiempo: semana 1 y semana 3
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Se obtendrán muestras de sangre de todos los pacientes para determinar el área bajo la curva de concentración-tiempo en intervalos de dosificación periódicos para HMPL-523 y el metabolito M1.
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semana 1 y semana 3
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Tmax (tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima del fármaco)
Periodo de tiempo: semana 1 y semana 3
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Se obtendrán muestras de sangre de todos los pacientes para determinar el tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima de HMPL-523 y el metabolito M1.
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semana 1 y semana 3
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Cmin (concentración plasmática mínima del fármaco)
Periodo de tiempo: semana 1 - semana 20
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Se obtendrán muestras de sangre de todos los pacientes para determinar la concentración plasmática mínima de HMPL-523 y el metabolito M1.
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semana 1 - semana 20
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: William Schelman, MD, PhD, Hutchmed
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de febrero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
4 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
16 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Trombocitopenia
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Púrpura Trombocitopénica
- Enfermedades autoinmunes
- Procesos Patológicos
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Microangiopatías trombóticas
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trastornos hemorrágicos
- Manifestaciones de la piel
Otros números de identificación del estudio
- 2022-523-GLOB1
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .