Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a předběžná účinnost HMPL-523 u dospělých pacientů s imunitní trombocytopenií (ITP)

10. září 2025 aktualizováno: Hutchmed

Multicentrická studie fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a předběžné účinnosti HMPL-523, inhibitoru Syk, u dospělých jedinců s imunitní trombocytopenií

Toto je otevřená, multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti HMPL-523 u dospělých pacientů s ITP.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je fáze 1b, otevřená, multicentrická, jednoramenná studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti HMPL-523 u dospělých subjektů s primární ITP diagnostikovanou alespoň 3 měsíce před zařazením nebo randomizací.

Ve fázi eskalace dávky (část 1) budou subjekty dostávat jednu ze 3 úrovní dávky HMPL-523, aby se určila doporučená dávka HMPL-523 pro fázi optimalizace randomizované dávky (část 2).

Na konci části 1 budou vybrány 2 úrovně dávky, které se použijí ve fázi optimalizace dávky (část 2) studie. V části 2 studie budou subjekty randomizovány v poměru 1:1 mezi 2 úrovněmi dávek, aby lépe porozuměly vztahu expozice/účinnost/toxicita.

Na konci části 2 bude doporučená dávka 3. fáze (RP3D) HMPL-523 stanovena na základě údajů o bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetických údajích.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
        • Royal Adelaide Hospital
      • Canberra, Austrálie
        • Canberra Hospital
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Austrálie
        • Peninsula Private Hospital
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Austrálie
        • The Perth Blood Institute (PBI) Hollywood Specialist Centre
  • Norsko
      • Grålum, Norsko, 1714
        • Sykehuset Ostfold Kalnes (fosta) / Osfold Hospital Trust (MSL)
      • Oslo, Norsko
        • Oslo University Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charite University
      • Düsseldorf, Německo, 40479
        • Marien Hospital Dusseldorf
      • Göttingen, Německo
        • UMG Gottingen Hämatologie
      • Lübeck, Německo
        • University Hospital of Schleswig-Holstein, Department of Haematology and Oncology
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92868
        • Childrens Hospital of California
    • Delaware
      • Georgetown, Delaware, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Medical Center - Georgetown Lombardi Comprehensive Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Center for Cancer and Blood Disorders
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Mexico
      • Farmington, New Mexico, Spojené státy, 87401
        • San Juan Oncology Associates
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University, Brody School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Taussig Cancer Institute
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74146
        • Oklahoma Cancer Specialists and Research Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
        • Texas Oncology San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington (UW) Medical Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 08003
        • Hospital del Mar Barcelona
      • Burgos, Španělsko, 09001
        • University de Burgos
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz
      • Madrid, Španělsko, 28031
        • Hospital Infanta Leonor
      • Madrid, Španělsko, 28027
        • Clínica Universidad de Navarra
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón Madrid
      • Murcia, Španělsko, 30008
        • Hospital Morales Meseguer

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty mohou být do této studie zapsány pouze tehdy, pokud splňují všechna následující kritéria:

  1. Dospělí muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let
  2. Diagnóza ITP s trváním onemocnění alespoň 3 měsíce před randomizací nebo zařazením
  3. Intolerance nebo nedostatečná odpověď nebo recidiva po alespoň 1 předchozí léčbě ITP (kromě splenektomie)
  4. Odpověď (definovaná jako dosažený počet krevních destiček ≥50 × 109/l) na alespoň 1 předchozí terapii ITP (včetně splenektomie)
  5. Přiměřená hematologická, jaterní a renální funkce

Kritéria vyloučení:

Subjekty nejsou způsobilé k zápisu do této studie, pokud je splněno jedno z následujících kritérií:

  1. Důkaz o přítomnosti sekundárních příčin ITP
  2. Klinicky závažné krvácení vyžadující okamžitou úpravu krevních destiček
  3. Známá historie transplantace životně důležitých orgánů nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk nebo terapie chimérickými antigenními receptory T-buněk (CAR-T)
  4. Splenektomie do 12 týdnů před zařazením
  5. Přítomnost aktivní malignity, pokud není považována za vyléčená adekvátní léčbou.
  6. Anamnéza závažného kardiovaskulárního onemocnění korigovaného QT intervalu (QTcF) ≥450 ms
  7. Nekontrolovaná hypertenze
  8. Podle názoru výzkumníků není vhodný k účasti v této studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eskalace dávky
Část 1 se bude skládat z následujících 3 úrovní dávek: 300, 400 a 500 mg jednou denně (QD).
Lék: HMPL-523
Syk inhibitor
Ostatní jména:
  • sovleplenib
Experimentální: Fáze optimalizace dávky
V části 2 budou subjekty randomizovány v poměru 1:1 mezi 2 úrovněmi dávky vybranými na konci části 1.
Lék: HMPL-523
Syk inhibitor
Ostatní jména:
  • sovleplenib

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost HMPL-523 u dospělých jedinců s primární ITP
Časové okno: týden 1 - týden 24
Vypočteno jako počet a procentuální výskyt účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky (AE).
týden 1 - týden 24
Toxicita omezující dávku
Časové okno: týden 1 - týden 4
Definováno jako nežádoucí příhoda AE, která splňuje kritéria Toxicity limitující dávku (DLT) definovaná protokolem během okna hodnocení DLT (prvních 28 dnů), pokud jasně nesouvisí s léky ITP.
týden 1 - týden 4

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cmax (maximální koncentrace léčiva v plazmě)
Časové okno: týden 1 a týden 3
Od všech pacientů budou odebrány vzorky krve, aby se stanovila maximální koncentrace léčiva v plazmě HMPL-523 a metabolitu M
týden 1 a týden 3
AUCtau (plocha pod křivkou koncentrace-čas během dávkovacího intervalu)
Časové okno: týden 1 a týden 3
Od všech pacientů budou odebrány vzorky krve, aby se určila plocha pod křivkou koncentrace a času v periodických dávkovacích intervalech pro HMPL-523 a metabolit M1
týden 1 a týden 3
Tmax (čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace léčiva)
Časové okno: týden 1 a týden 3
Od všech pacientů budou odebrány vzorky krve, aby se určil čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace HMPL-523 a metabolitu M1
týden 1 a týden 3
Cmin (minimální plazmatická koncentrace léčiva)
Časové okno: týden 1 - týden 20
Od všech pacientů budou odebrány vzorky krve pro stanovení minimální plazmatické koncentrace HMPL-523 a metabolitu M1
týden 1 - týden 20

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hutchmed

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: William Schelman, MD, PhD, Hutchmed

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

4. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2022-523-GLOB1

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HMPL-523

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit