A segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia preliminar de HMPL-523 em indivíduos adultos com trombocitopenia imune (PTI)
10 de setembro de 2025 atualizado por: Hutchmed
Um estudo multicêntrico de fase 1b para avaliar segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia preliminar de HMPL-523, um inibidor de Syk, em indivíduos adultos com trombocitopenia imune
Este é um estudo multicêntrico aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de HMPL-523 em adultos com PTI.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica
- Manifestações de pele
- Trombocitopenia
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Trombocitopenia Imune
- Distúrbio da Coagulação Sanguínea
- Trombocitopenia Imune Primária
- Distúrbio das plaquetas sanguíneas
- PTI - Trombocitopenia Imune
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo de Fase 1b, aberto, multicêntrico e de braço único para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de HMPL-523 em indivíduos adultos com PTI primária diagnosticada pelo menos 3 meses antes da inscrição ou randomização.
No estágio de escalonamento de dose (Parte 1), os indivíduos receberão um dos 3 níveis de dose de HMPL-523 para determinar a dose recomendada de HMPL-523 para o estágio de otimização de dose aleatória (Parte 2).
Ao final da Parte 1, 2 níveis de dose serão selecionados para serem usados na fase de otimização da dose (Parte 2) do estudo. Na Parte 2 do estudo, os indivíduos serão randomizados em uma proporção de 1:1 entre os 2 níveis de dose para melhor compreender a relação exposição/eficácia/toxicidade.
No final da Parte 2, a dose recomendada da Fase 3 (RP3D) de HMPL-523 será determinada com base nos dados de segurança, eficácia e farmacocinética.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Charite University
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Düsseldorf, Alemanha, 40479
- Marien Hospital Düsseldorf
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Göttingen, Alemanha
- UMG Gottingen Hämatologie
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Lübeck, Alemanha
- University Hospital of Schleswig-Holstein, Department of Haematology and Oncology
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Adelaide, Austrália
- Royal Adelaide Hospital
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Canberra, Austrália
- Canberra Hospital
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Victoria
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Frankston, Victoria, Austrália
- Peninsula Private Hospital
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Western Australia
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West Perth, Western Australia, Austrália
- The Perth Blood Institute (PBI) Hollywood Specialist Centre
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha, 08003
- Hospital del Mar Barcelona
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Burgos, Espanha, 09001
- University de Burgos
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Madrid, Espanha, 28040
- Fundación Jiménez Díaz
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Madrid, Espanha, 28031
- Hospital Infanta Leonor
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Madrid, Espanha, 28027
- Clinica Universidad de Navarra
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Madrid, Espanha, 28007
- Hospital Gregorio Marañón Madrid
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Murcia, Espanha, 30008
- Hospital Morales Meseguer
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92868
- Childrens Hospital of California
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Delaware
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Georgetown, Delaware, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Medical Center - Georgetown Lombardi Comprehensive Cancer Center
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Center for Cancer and Blood Disorders
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New Mexico
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Farmington, New Mexico, Estados Unidos, 87401
- San Juan Oncology Associates
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University, Brody School of Medicine
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Taussig Cancer Institute
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74146
- Oklahoma Cancer Specialists and Research Institute
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
- Texas Oncology San Antonio Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington (UW) Medical Center
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Grålum, Noruega, 1714
- Sykehuset Ostfold Kalnes (fosta) / Osfold Hospital Trust (MSL)
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Oslo, Noruega
- Oslo University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Os indivíduos podem ser inscritos neste estudo somente se satisfizerem todos os seguintes critérios:
- Indivíduos adultos do sexo masculino ou feminino ≥18 anos de idade
- Diagnóstico de PTI, com duração da doença de pelo menos 3 meses antes da randomização ou inscrição
- Intolerância ou resposta insuficiente ou recorrência após pelo menos 1 tratamento prévio de PTI (excluindo esplenectomia)
- Resposta (definida como contagem de plaquetas alcançada ≥50 × 109/L) a pelo menos 1 terapia prévia de PTI (incluindo esplenectomia)
- Função hematológica, hepática e renal adequada
Critério de exclusão:
Os indivíduos não são elegíveis para inscrição neste estudo se qualquer um dos seguintes critérios for atendido:
- Evidência da presença de causas secundárias de PTI
- Hemorragia clinicamente grave que requer ajuste imediato das plaquetas
- História conhecida de transplante de órgãos vitais ou transplante de células-tronco hematopoéticas ou terapia com células T receptoras de antígenos quiméricos (CAR-T)
- Esplenectomia dentro de 12 semanas antes da inscrição
- Presença de malignidade ativa, a menos que seja considerada curada por tratamento adequado.
- História de intervalo QT corrigido para doença cardiovascular grave (QTcF) ≥450 ms
- Hipertensão não controlada
- Ser inadequado para participar deste estudo conforme considerado pelos investigadores
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Escalonamento de dose
A Parte 1 consistirá nos seguintes 3 níveis de dose: 300, 400 e 500 mg uma vez ao dia (QD).
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Inibidor de Syk
Outros nomes:
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Experimental: Estágio de otimização de dose
Na parte 2, os indivíduos serão randomizados em uma proporção de 1:1 entre os 2 níveis de dose selecionados no final da parte 1.
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Inibidor de Syk
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade do HMPL-523 em indivíduos adultos com PTI primária
Prazo: semana 1 - semana 24
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Calculado como o número e a incidência percentual de participantes que apresentam eventos adversos (EA).
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semana 1 - semana 24
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Toxicidades limitantes de dose
Prazo: semana 1 - semana 4
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Definido como um evento adverso EA que atende aos critérios de toxicidade limitante de dose (DLT) definidos pelo protocolo durante a janela de avaliação DLT (primeiros 28 dias), a menos que claramente não tenha relação com medicamentos PTI.
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semana 1 - semana 4
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Cmax (concentração plasmática máxima do medicamento)
Prazo: semana 1 e semana 3
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Amostras de sangue serão obtidas de todos os pacientes para determinar a concentração plasmática máxima do medicamento HMPL-523 e metabólito M
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semana 1 e semana 3
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AUCtau (área sob a curva concentração-tempo durante um intervalo de dosagem)
Prazo: semana 1 e semana 3
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Amostras de sangue serão obtidas de todos os pacientes para determinar a área sob a curva de concentração-tempo em intervalos periódicos de dosagem para HMPL-523 e metabólito M1
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semana 1 e semana 3
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Tmax (tempo para atingir a concentração plasmática máxima do medicamento)
Prazo: semana 1 e semana 3
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Amostras de sangue serão obtidas de todos os pacientes para determinar o tempo para atingir a concentração plasmática máxima de HMPL-523 e metabólito M1
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semana 1 e semana 3
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Cmin (concentração plasmática mínima do medicamento)
Prazo: semana 1 - semana 20
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Amostras de sangue serão obtidas de todos os pacientes para determinar a concentração plasmática mínima de HMPL-523 e metabólito M1
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semana 1 - semana 20
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: William Schelman, MD, PhD, Hutchmed
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de abril de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de abril de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de fevereiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de fevereiro de 2024
Primeira postagem (Real)
4 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
16 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Trombocitopenia
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Púrpura Trombocitopênica
- Doenças autoimunes
- Processos Patológicos
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Doenças do sistema imunológico
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Microangiopatias Trombóticas
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Distúrbios hemorrágicos
- Manifestações de pele
Outros números de identificação do estudo
- 2022-523-GLOB1
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .