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原发性硬化性胆管炎成年患者 (WIND-PSC)

2026年9月2日 更新者：PSC Partners Seeking a Cure

支持原发性硬化性胆管炎成人患者药物开发的全球多中心前瞻性观察队列 (WIND-PSC)

开发适当的真实世界数据比较队列来支持 PSC 介入临床试验的设计、执行并作为外部对照。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

全球、多中心纵向观察队列研究。 收集前瞻性临床数据，包括肝脏相关的临床结果和安全事件、肝胆恶性肿瘤、相关关键生物标志物、影像学评估、PSC 相关临床症状、患者报告的结果以及成年 PSC 患者的药物使用情况。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

2000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2X8
        • 招聘中
        • University of Alberta
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Aldo Montano-Loza, MD, MSc, PhD, FAASLD, FACG
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G2C4
        • 招聘中
        • University Health Network
        • 首席研究员：
          • Gideon Hirschfield, FRCP,MD
        • 接触：
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2X 0A9
        • 招聘中
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
        • 首席研究员：
          • Julian Hercun, MD
        • 接触：
  • 德国
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg、Free and Hanseatic City of Hamburg、德国、20246
        • 招聘中
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Christoph Schramm, Prof. Dr.
  • 意大利
    • Monza (MB)
      • Milan、Monza (MB)、意大利、20900
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰
        • 招聘中
        • Auckland University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Hannah Giles, MBChB, FRACP
  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
      • San Francisco、California、美国、94143
        • 招聘中
        • University of California, San Francisco
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Michael Li, MD, MPH
      • San Francisco、California、美国、94109
        • 招聘中
        • California Pacific Medical Center
        • 首席研究员：
          • Kidist Yimam, MD
        • 接触：
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • 招聘中
        • Yale University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Marina Silveira, MD
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
        • 首席研究员：
          • Cynthia Levy, MD
        • 接触：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Indiana University
        • 首席研究员：
          • Craig Lammert, MD
        • 接触：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital
        • 首席研究员：
          • Daniel Pratt, MD
        • 接触：
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • 招聘中
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • 首席研究员：
          • Vilas Patwardhan, MD
        • 接触：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55901
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
        • 首席研究员：
          • John Eaton, MD
        • 接触：
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 招聘中
        • UT Southwestern Medical Center
        • 首席研究员：
          • Marlyn Mayo, MD
        • 接触：
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • 招聘中
        • Virginia Commonwealth University
        • 首席研究员：
          • Obi Aseem, MD
        • 副研究员：
          • Velimir Luketic, MD
        • 副研究员：
          • Amon Asgharpour, MD
        • 副研究员：
          • Shadab Siddiqui, MD
        • 接触：
  • 英国
      • Oxford、英国、OX3 9DU
        • 招聘中
        • Oxford University Hospitals
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Emma Culver, BSc (Hons), MBChB, MRCP, DPhil

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

2000 名确诊为大导管 PSC 的成年参与者

描述

纳入标准：

  1. 年龄在18岁至75岁（含）之间，能够理解说明书、遵循研究程序并愿意签署知情同意书（ICF）的成年患者。
  2. 根据现行 AASLD 指南 (Bowlus 2023) 确认大导管 PSC 的临床诊断。

排除标准：

  1. 具有 PSC 以外病因的具有临床意义的急性或慢性肝病（伴或不伴 AIH 特征）。
  2. 小管 PSC。
  3. 临床诊断为继发性或 IgG4 相关的硬化性胆管炎。
  4. 临床诊断为急性胆管炎，目前正在接受治疗。 服用慢性抑制性抗生素的患者将被允许参加。
  5. UDCA剂量>28 mg/kg

  6. 基于以下临床事件的当前或历史失代偿性肝硬化的证据：

    • 腹水 > 2 级并需要治疗
    • 食管或胃静脉曲张出血需要住院治疗
    • 肝性脑病（根据 West Haven 评分 ≥ 2 定义）
    • 自发性细菌性腹膜炎定义为腹水绝对中性粒细胞计数>250/mm3，且腹腔内不存在感染源
    • AKI-HRS 根据 AASLD 指南 (Flamm 2021)
  7. 既往肝移植
  8. MELD-Na 评分 >15。 对于接受抗凝药物治疗的受试者，MELD 评分计算的基线 INR 测定应考虑到这种用途。
  9. 参与者当前有任何严重、进行性或不受控制的疾病的临床或实验室证据，与 PSC 相关或无关，并且研究者认为其预期生存期少于 48 周。
  10. 受损、无行为能力或无法完成研究相关评估或给予知情同意的参与者。
  11. 被非自愿监禁的囚犯或参与者。
  12. 目前正在参加介入性临床研究的参与者。
  13. 病历中缺乏评估纳入和排除标准的数据。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
确诊为大导管 PSC 的成年患者。
  1. 年龄在18岁至75岁（含）之间，能够理解说明书、遵循研究程序并愿意签署知情同意书（ICF）的成年患者。
  2. 大导管 PSC 的临床诊断确诊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
开发适当的真实世界数据 (RWD) 比较队列来支持 PSC 介入临床试验的设计、执行并作为外部对照。
大体时间：自注册起五年内每季度一次
收集肝脏相关数据，包括 PSC 症状、病史、不良事件和入组时以及每次季度和年度访视的结果。
自注册起五年内每季度一次

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
开发大型临床和生物标志物数据集，以确定可能预测临床获益的个体和/或复合替代终点，用于设计 PSC 介入研究。
大体时间：自注册起五年内每季度一次
在入组和每次年度访视时收集生物标志物。
自注册起五年内每季度一次
开发大型临床和生物标志物数据集，以确定可能预测临床获益的个体和/或复合替代终点，用于设计 PSC 介入研究。
大体时间：自注册起五年内每季度一次
在入组和每次年度访视时收集影像。
自注册起五年内每季度一次
使用标准化工具评估直接参与者的体验，以确定随时间的变化以及与临床事件、生物标志物和疾病进展的关联
大体时间：自注册起五年内每季度一次
患者报告结果调查将在登记时以及每次季度和年度就诊时从所有参与者收集。
自注册起五年内每季度一次

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

PSC Partners Seeking a Cure

调查人员

  • 首席研究员：Cynthia Levy, MD、University of Miami
  • 首席研究员：Stephen Rossi, PharmD、PSC Partners Seeking a Cure

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年5月6日

初级完成 (估计的)

2029年1月1日

研究完成 (估计的)

2031年1月1日

研究注册日期

首次提交

2024年1月29日

首先提交符合 QC 标准的

2024年2月29日

首次发布 (实际的)

2024年3月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月2日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WIND-PSC-01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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