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Pazienti adulti con colangite sclerosante primitiva (WIND-PSC)

9 giugno 2026 aggiornato da: PSC Partners Seeking a Cure

Una coorte osservativa prospettica multicentrica globale per supportare lo sviluppo di farmaci in pazienti adulti affetti da colangite sclerosante primitiva (WIND-PSC)

Sviluppare un'adeguata coorte di comparatori di dati del mondo reale per supportare la progettazione, l'esecuzione e fungere da controllo esterno per gli studi clinici interventistici nella PSC.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Studio di coorte osservazionale longitudinale globale e multicentrico. Raccolta di dati clinici prospettici per includere esiti clinici correlati al fegato ed eventi di sicurezza, neoplasie epatobiliari, biomarcatori chiave rilevanti, valutazioni di imaging, sintomi clinici correlati alla PSC, esiti riferiti dai pazienti e uso di farmaci in pazienti adulti con PSC.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

2000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
        • Reclutamento
        • University of Alberta
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aldo Montano-Loza, MD, MSc, PhD, FAASLD, FACG
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • Reclutamento
        • University Health Network
        • Investigatore principale:
          • Gideon Hirschfield, FRCP,MD
        • Contatto:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Reclutamento
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
        • Investigatore principale:
          • Julian Hercun, MD
        • Contatto:
  • Germania
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Germania, 20246
        • Reclutamento
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Contatto:
          • Jan-Philipp Weltzsch, MD
          • Numero di telefono: 4915222816718
          • Email: j.weltzsch@uke.de
        • Investigatore principale:
          • Christoph Schramm, Prof. Dr.
  • Italia
    • Monza (MB)
      • Milan, Monza (MB), Italia, 20900
        • Reclutamento
        • University of Milano Bicocca
        • Investigatore principale:
          • Laura Cristoferi, MD, PhD
        • Contatto:
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Auckland University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hannah Giles, MBChB, FRACP
  • Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Reclutamento
        • Oxford University Hospitals
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emma Culver, BSc (Hons), MBChB, MRCP, DPhil
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • UC Davis
        • Investigatore principale:
          • Christopher Bowlus, MD
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Li, MD, MPH
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94109
        • Reclutamento
        • California Pacific Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Kidist Yimam, MD
        • Contatto:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Reclutamento
        • Yale University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marina Silveira, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
        • Investigatore principale:
          • Cynthia Levy, MD
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University
        • Investigatore principale:
          • Craig Lammert, MD
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Daniel Pratt, MD
        • Contatto:
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Vilas Patwardhan, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55901
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigatore principale:
          • John Eaton, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Marlyn Mayo, MD
        • Contatto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
        • Investigatore principale:
          • Obi Aseem, MD
        • Sub-investigatore:
          • Velimir Luketic, MD
        • Sub-investigatore:
          • Amon Asgharpour, MD
        • Sub-investigatore:
          • Shadab Siddiqui, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

2000 partecipanti adulti con diagnosi confermata di PSC dei grandi dotti

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti adulti di età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi) in grado di comprendere le istruzioni, seguire le procedure dello studio e essere disposti a firmare un modulo di consenso informato (ICF).
  2. Diagnosi clinica confermata di PSC dei grandi dotti sulla base delle attuali linee guida AASLD (Bowlus 2023).

Criteri di esclusione:

  1. Malattia epatica acuta o cronica clinicamente significativa di eziologia diversa dalla PSC (con o senza presenza delle caratteristiche dell'AIH).
  2. PSC per condotti piccoli.
  3. Colangite sclerosante secondaria o correlata a IgG4 diagnosticata clinicamente.
  4. Colangite acuta diagnosticata clinicamente e attualmente in cura. I pazienti che assumono antibiotici soppressivi cronici potranno arruolarsi.
  5. Dose di UDCA >28 mg/kg

  6. Evidenza di cirrosi scompensata attuale o storica basata sui seguenti eventi clinici:

    • Ascite > Grado 2 e richiede trattamento
    • Sanguinamento da varici esofagee o gastriche che richiedono il ricovero ospedaliero
    • Encefalopatia epatica (definita da un punteggio West Haven ≥ 2)
    • Peritonite batterica spontanea definita come ascite conta assoluta dei neutrofili >250/mm3 in assenza di una fonte di infezione intra-addominale
    • AKI-HRS secondo le Linee Guida AASLD (Flamm 2021)
  7. Precedente trapianto di fegato
  8. MELD-Na Punteggio >15. Per i soggetti in terapia anticoagulante, la determinazione dell'INR basale per il calcolo del punteggio MELD dovrebbe tenere conto di questo utilizzo.
  9. Partecipanti con evidenza clinica o di laboratorio attuale di qualsiasi malattia grave, progressiva o non controllata, correlata o meno alla PSC e che, a giudizio dello sperimentatore, ha una sopravvivenza prevista inferiore a 48 settimane.
  10. Partecipanti compromessi, incapaci o incapaci di completare le valutazioni relative allo studio o di fornire il consenso informato.
  11. Prigionieri o partecipanti incarcerati involontariamente.
  12. Partecipanti che stanno attualmente partecipando a uno studio clinico interventistico.
  13. Assenza di dati in cartella clinica per valutare criteri di inclusione ed esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti adulti con diagnosi confermata di PSC dei grandi dotti.
  1. Pazienti adulti di età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi) in grado di comprendere le istruzioni, seguire le procedure dello studio e essere disposti a firmare un modulo di consenso informato (ICF).
  2. Diagnosi clinica confermata di PSC dei grandi dotti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppare un'appropriata coorte di comparatori di dati del mondo reale (RWD) per supportare la progettazione, l'esecuzione e fungere da controllo esterno per gli studi clinici interventistici nella PSC.
Lasso di tempo: Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione
Raccolta di dati relativi al fegato inclusi sintomi di PSC, storia medica, eventi avversi ed esiti al momento dell'arruolamento e di ogni visita trimestrale e annuale.
Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppare un ampio set di dati clinici e di biomarcatori per identificare endpoint surrogati individuali e/o compositi che potrebbero predire il beneficio clinico da utilizzare nella progettazione di studi interventistici nella PSC.
Lasso di tempo: Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione
Raccolta dei biomarcatori al momento dell'arruolamento e ad ogni visita annuale.
Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione
Sviluppare un ampio set di dati clinici e di biomarcatori per identificare endpoint surrogati individuali e/o compositi che potrebbero predire il beneficio clinico da utilizzare nella progettazione di studi interventistici nella PSC.
Lasso di tempo: Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione
Raccolta delle immagini al momento dell'iscrizione e ad ogni visita annuale.
Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione
Valutare le esperienze dirette dei partecipanti con strumenti standardizzati per determinare i cambiamenti nel tempo, l'associazione con eventi clinici, biomarcatori e progressione della malattia
Lasso di tempo: Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione
I sondaggi sui risultati riportati dai pazienti verranno raccolti da tutti i partecipanti al momento dell'arruolamento e di ogni visita trimestrale e annuale.
Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PSC Partners Seeking a Cure

Investigatori

  • Investigatore principale: Cynthia Levy, MD, University of Miami
  • Investigatore principale: Stephen Rossi, PharmD, PSC Partners Seeking a Cure

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

7 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 giugno 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WIND-PSC-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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