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Patients adultes atteints de cholangite sclérosante primitive (WIND-PSC)

2 septembre 2026 mis à jour par: PSC Partners Seeking a Cure

Une cohorte observationnelle prospective multicentrique mondiale pour soutenir le développement de médicaments chez les patients adultes atteints de cholangite sclérosante primitive (WIND-PSC)

Développer une cohorte de comparaison de données réelles appropriée pour soutenir la conception, l'exécution et servir de contrôle externe pour les essais cliniques interventionnels dans la CSP.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Étude de cohorte observationnelle longitudinale mondiale et multicentrique. Collecte de données cliniques prospectives pour inclure les résultats cliniques et les événements de sécurité liés au foie, les tumeurs malignes hépatobiliaires, les biomarqueurs clés pertinents, les évaluations par imagerie, les symptômes cliniques liés à la CSP, les résultats rapportés par les patients et l'utilisation de médicaments chez les patients adultes atteints de CSP.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

2000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Allemagne, 20246
        • Recrutement
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Contact:
          • Jan-Philipp Weltzsch, MD
          • Numéro de téléphone: 4915222816718
          • E-mail: j.weltzsch@uke.de
        • Chercheur principal:
          • Christoph Schramm, Prof. Dr.
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
        • Recrutement
        • University of Alberta
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Aldo Montano-Loza, MD, MSc, PhD, FAASLD, FACG
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • Recrutement
        • University Health Network
        • Chercheur principal:
          • Gideon Hirschfield, FRCP,MD
        • Contact:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Recrutement
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
        • Chercheur principal:
          • Julian Hercun, MD
        • Contact:
  • Italie
    • Monza (MB)
      • Milan, Monza (MB), Italie, 20900
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Recrutement
        • Auckland University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Hannah Giles, MBChB, FRACP
  • Royaume-Uni
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Recrutement
        • Oxford University Hospitals
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Emma Culver, BSc (Hons), MBChB, MRCP, DPhil
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California, San Francisco
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael Li, MD, MPH
      • San Francisco, California, États-Unis, 94109
        • Recrutement
        • California Pacific Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Kidist Yimam, MD
        • Contact:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Recrutement
        • Yale University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marina Silveira, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
        • Chercheur principal:
          • Cynthia Levy, MD
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Indiana University
        • Chercheur principal:
          • Craig Lammert, MD
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Chercheur principal:
          • Daniel Pratt, MD
        • Contact:
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Vilas Patwardhan, MD
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55901
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Chercheur principal:
          • John Eaton, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • UT Southwestern Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Marlyn Mayo, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Recrutement
        • Virginia Commonwealth University
        • Chercheur principal:
          • Obi Aseem, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Velimir Luketic, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Amon Asgharpour, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Shadab Siddiqui, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

2 000 participants adultes avec un diagnostic confirmé de CSP à gros conduits

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients adultes âgés de 18 à 75 ans (inclus) qui peuvent comprendre les instructions, suivre les procédures de l'étude et sont prêts à signer un formulaire de consentement éclairé (ICF).
  2. Diagnostic clinique confirmé de CSP à gros conduit basé sur les lignes directrices actuelles de l'AASLD (Bowlus 2023).

Critère d'exclusion:

  1. Maladie hépatique aiguë ou chronique cliniquement significative d'une étiologie autre que la CSP (avec ou sans présence de caractéristiques d'AIH).
  2. CFP à petits conduits.
  3. Cholangite sclérosante secondaire ou liée aux IgG4 diagnostiquée cliniquement.
  4. Cholangite aiguë cliniquement diagnostiquée et actuellement sous traitement. Les patients sous antibiotiques suppresseurs chroniques seront autorisés à s'inscrire.
  5. Dose d'UDCA > 28 mg/kg

  6. Preuve de cirrhose décompensée actuelle ou historique basée sur les événements cliniques suivants :

    • Ascite > Grade 2 et nécessitant un traitement
    • Saignement variqueux œsophagien ou gastrique nécessitant une hospitalisation
    • Encéphalopathie hépatique (telle que définie par un score de West Haven ≥ 2)
    • Péritonite bactérienne spontanée définie par un nombre absolu de neutrophiles dans l'ascite > 250/mm3 en l'absence de source d'infection intra-abdominale
    • AKI-HRS selon les directives AASLD (Flamm 2021)
  7. Transplantation hépatique antérieure
  8. Score MELD-Na> 15. Pour les sujets sous traitement anticoagulant, la détermination de l'INR de base pour le calcul du score MELD doit prendre en compte cette utilisation.
  9. Participants présentant des preuves cliniques ou de laboratoire actuelles d'une maladie grave, évolutive ou incontrôlée, liée ou non à la CSP et qui, de l'avis de l'investigateur, a une survie attendue inférieure à 48 semaines.
  10. Les participants qui sont handicapés, incapables ou incapables de terminer les évaluations liées à l'étude ou de donner leur consentement éclairé.
  11. Prisonniers ou participants incarcérés involontairement.
  12. Les participants qui participent actuellement à une étude clinique interventionnelle.
  13. Absence de données dans les dossiers médicaux pour évaluer les critères d'inclusion et d'exclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients adultes avec un diagnostic confirmé de CFP des gros canaux.
  1. Patients adultes âgés de 18 à 75 ans (inclus) qui peuvent comprendre les instructions, suivre les procédures de l'étude et sont prêts à signer un formulaire de consentement éclairé (ICF).
  2. Diagnostic clinique confirmé de CFP à gros conduits

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Développer une cohorte de comparaison de données réelles (RWD) appropriée pour soutenir la conception, l'exécution et servir de contrôle externe pour les essais cliniques interventionnels dans la CSP.
Délai: Trimestriel pendant cinq ans à compter de l'inscription
Collecte de données liées au foie, y compris les symptômes de la CSP, les antécédents médicaux, les événements indésirables et les résultats lors de l'inscription et à chaque visite trimestrielle et annuelle.
Trimestriel pendant cinq ans à compter de l'inscription

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Développer un vaste ensemble de données cliniques et de biomarqueurs pour identifier des paramètres de substitution individuels et/ou composites susceptibles de prédire le bénéfice clinique à utiliser dans la conception d'études interventionnelles dans la CSP.
Délai: Trimestriel pendant cinq ans à compter de l'inscription
Collecte de biomarqueurs lors de l'inscription et à chaque visite annuelle.
Trimestriel pendant cinq ans à compter de l'inscription
Développer un vaste ensemble de données cliniques et de biomarqueurs pour identifier des paramètres de substitution individuels et/ou composites susceptibles de prédire le bénéfice clinique à utiliser dans la conception d'études interventionnelles dans la CSP.
Délai: Trimestriel pendant cinq ans à compter de l'inscription
Collecte d'imagerie lors de l'inscription et à chaque visite annuelle.
Trimestriel pendant cinq ans à compter de l'inscription
Évaluez les expériences directes des participants avec des outils standardisés pour déterminer les changements au fil du temps, l'association avec les événements cliniques, les biomarqueurs et la progression de la maladie.
Délai: Trimestriel pendant cinq ans à compter de l'inscription
Des enquêtes sur les résultats rapportés par les patients seront collectées auprès de tous les participants lors de l'inscription et à chaque visite trimestrielle et annuelle.
Trimestriel pendant cinq ans à compter de l'inscription

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PSC Partners Seeking a Cure

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Cynthia Levy, MD, University of Miami
  • Chercheur principal: Stephen Rossi, PharmD, PSC Partners Seeking a Cure

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 février 2024

Première publication (Réel)

7 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WIND-PSC-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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