Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Volwassen patiënten met primaire scleroserende cholangitis (WIND-PSC)

2 september 2026 bijgewerkt door: PSC Partners Seeking a Cure

Een mondiaal multicenter prospectief observationeel cohort ter ondersteuning van de ontwikkeling van geneesmiddelen bij volwassen patiënten met primaire scleroserende cholangitis (WIND-PSC)

Ontwikkel een geschikt real-world datavergelijkercohort ter ondersteuning van het ontwerp, de uitvoering en als externe controle voor interventionele klinische onderzoeken bij PSC.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Mondiaal, multicenter longitudinaal observationeel cohortonderzoek. Verzameling van prospectieve klinische gegevens, waaronder levergerelateerde klinische uitkomsten en veiligheidsgebeurtenissen, hepatobiliaire maligniteiten, relevante belangrijke biomarkers, beeldvormingsbeoordelingen, PSC-gerelateerde klinische symptomen, door de patiënt gerapporteerde uitkomsten en medicatiegebruik bij volwassen patiënten met PSC.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

2000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
        • Werving
        • University of Alberta
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aldo Montano-Loza, MD, MSc, PhD, FAASLD, FACG
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • Werving
        • University Health Network
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gideon Hirschfield, FRCP,MD
        • Contact:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Werving
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Julian Hercun, MD
        • Contact:
  • Duitsland
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Duitsland, 20246
        • Werving
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christoph Schramm, Prof. Dr.
  • Italië
    • Monza (MB)
      • Milan, Monza (MB), Italië, 20900
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Werving
        • Auckland University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hannah Giles, MBChB, FRACP
  • Verenigd Koninkrijk
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Werving
        • Oxford University Hospitals
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Emma Culver, BSc (Hons), MBChB, MRCP, DPhil
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California, San Francisco
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Li, MD, MPH
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94109
        • Werving
        • California Pacific Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kidist Yimam, MD
        • Contact:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cynthia Levy, MD
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Indiana University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Craig Lammert, MD
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel Pratt, MD
        • Contact:
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Werving
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vilas Patwardhan, MD
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55901
        • Werving
        • Mayo Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Eaton, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Werving
        • Virginia Commonwealth University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Obi Aseem, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Velimir Luketic, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Amon Asgharpour, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Shadab Siddiqui, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

2000 volwassen deelnemers met bevestigde diagnose van PSC met grote kanalen

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen patiënten tussen 18 en 75 jaar (inclusief) die de instructies kunnen begrijpen, de onderzoeksprocedures kunnen volgen en bereid zijn een geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) te ondertekenen.
  2. Bevestigde klinische diagnose van PSC met grote kanalen op basis van de huidige AASLD-richtlijnen (Bowlus 2023).

Uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch significante acute of chronische leverziekte met een andere etiologie dan PSC (met of zonder aanwezigheid van kenmerken van AIH).
  2. PSC met klein kanaal.
  3. Klinisch gediagnosticeerde secundaire of IgG4-gerelateerde scleroserende cholangitis.
  4. Klinisch gediagnosticeerde acute cholangitis en wordt momenteel behandeld. Patiënten die chronische onderdrukkende antibiotica gebruiken, mogen zich inschrijven.
  5. UDCA-dosis >28 mg/kg

  6. Bewijs van huidige of historische gedecompenseerde cirrose op basis van de volgende klinische gebeurtenissen:

    • Ascites > graad 2 en behandeling vereisend
    • Variceale bloedingen in de slokdarm of de maag waarvoor ziekenhuisopname nodig is
    • Hepatische encefalopathie (zoals gedefinieerd door een West Haven-score ≥ 2)
    • Spontane bacteriële peritonitis gedefinieerd als ascites absoluut aantal neutrofielen >250/mm3 bij afwezigheid van een intra-abdominale infectiebron
    • AKI-HRS volgens AASLD-richtlijnen (Flamm 2021)
  7. Eerdere levertransplantatie
  8. MELD-Na-score >15. Voor proefpersonen die antistollingsmedicijnen gebruiken, moet bij het bepalen van de uitgangswaarde van de INR voor de berekening van de MELD-score rekening worden gehouden met dit gebruik.
  9. Deelnemers met huidig ​​klinisch of laboratoriumbewijs van een ernstige, progressieve of ongecontroleerde ziekte, al dan niet gerelateerd aan PSC en die, naar de mening van de onderzoeker, een verwachte overleving van minder dan 48 weken heeft.
  10. Deelnemers die een beperking hebben, arbeidsongeschikt zijn of niet in staat zijn om studiegerelateerde beoordelingen af ​​te ronden of geïnformeerde toestemming te geven.
  11. Gevangenen of deelnemers die onvrijwillig worden opgesloten.
  12. Deelnemers die momenteel deelnemen aan een interventioneel klinisch onderzoek.
  13. Ontbreken van gegevens in medische dossiers om inclusie- en exclusiecriteria te beoordelen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Volwassen patiënten met een bevestigde diagnose van PSC met grote kanalen.
  1. Volwassen patiënten tussen 18 en 75 jaar (inclusief) die de instructies kunnen begrijpen, de onderzoeksprocedures kunnen volgen en bereid zijn een geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) te ondertekenen.
  2. Bevestigde klinische diagnose van PSC met groot kanaal

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ontwikkel een geschikt real-world data (RWD) comparatorcohort ter ondersteuning van het ontwerp, de uitvoering en als externe controle voor interventionele klinische onderzoeken bij PSC.
Tijdsspanne: Driemaandelijks gedurende vijf jaar vanaf inschrijving
Verzameling van levergerelateerde gegevens, waaronder PSC-symptomen, medische geschiedenis, bijwerkingen en uitkomsten bij inschrijving en elk kwartaal- en jaarlijks bezoek.
Driemaandelijks gedurende vijf jaar vanaf inschrijving

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ontwikkel een grote reeks klinische gegevens en biomarkergegevens om individuele en/of samengestelde surrogaateindpunten te identificeren die waarschijnlijk klinisch voordeel kunnen voorspellen voor gebruik bij het ontwerp van interventionele onderzoeken bij PSC.
Tijdsspanne: Driemaandelijks gedurende vijf jaar vanaf inschrijving
Verzameling van biomarkers bij inschrijving en bij elk jaarlijks bezoek.
Driemaandelijks gedurende vijf jaar vanaf inschrijving
Ontwikkel een grote reeks klinische gegevens en biomarkergegevens om individuele en/of samengestelde surrogaateindpunten te identificeren die waarschijnlijk klinisch voordeel kunnen voorspellen voor gebruik bij het ontwerp van interventionele onderzoeken bij PSC.
Tijdsspanne: Driemaandelijks gedurende vijf jaar vanaf inschrijving
Verzameling van beeldvorming bij inschrijving en elk jaarlijks bezoek.
Driemaandelijks gedurende vijf jaar vanaf inschrijving
Evalueer directe ervaringen van deelnemers met gestandaardiseerde hulpmiddelen om veranderingen in de loop van de tijd, de associatie met klinische gebeurtenissen, biomarkers en ziekteprogressie te bepalen
Tijdsspanne: Driemaandelijks gedurende vijf jaar vanaf inschrijving
Bij inschrijving en bij elk kwartaal- en jaarlijks bezoek worden onder alle deelnemers enquêtes over patiëntgerapporteerde resultaten verzameld.
Driemaandelijks gedurende vijf jaar vanaf inschrijving

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PSC Partners Seeking a Cure

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Cynthia Levy, MD, University of Miami
  • Hoofdonderzoeker: Stephen Rossi, PharmD, PSC Partners Seeking a Cure

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WIND-PSC-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren