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Pacientes adultos con colangitis esclerosante primaria (WIND-PSC)

2 de septiembre de 2026 actualizado por: PSC Partners Seeking a Cure

Una cohorte de observación prospectiva multicéntrica global para apoyar el desarrollo de fármacos en pacientes adultos con colangitis esclerosante primaria (WIND-PSC)

Desarrollar una cohorte de comparación de datos del mundo real adecuada para respaldar el diseño, la ejecución y servir como control externo para ensayos clínicos intervencionistas en CEP.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Estudio de cohorte observacional longitudinal multicéntrico, global. Recopilación de datos clínicos prospectivos para incluir resultados clínicos relacionados con el hígado y eventos de seguridad, neoplasias malignas hepatobiliares, biomarcadores clave relevantes, evaluaciones de imágenes, síntomas clínicos relacionados con la CEP, resultados informados por los pacientes y uso de medicamentos en pacientes adultos con CEP.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

2000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Alemania, 20246
        • Reclutamiento
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Contacto:
          • Jan-Philipp Weltzsch, MD
          • Número de teléfono: 4915222816718
          • Correo electrónico: j.weltzsch@uke.de
        • Investigador principal:
          • Christoph Schramm, Prof. Dr.
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2X8
        • Reclutamiento
        • University of Alberta
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aldo Montano-Loza, MD, MSc, PhD, FAASLD, FACG
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
        • Reclutamiento
        • University Health Network
        • Investigador principal:
          • Gideon Hirschfield, FRCP,MD
        • Contacto:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
        • Reclutamiento
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
        • Investigador principal:
          • Julian Hercun, MD
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • UC Davis
        • Investigador principal:
          • Christopher Bowlus, MD
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michael Li, MD, MPH
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
        • Reclutamiento
        • California Pacific Medical Center
        • Investigador principal:
          • Kidist Yimam, MD
        • Contacto:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Reclutamiento
        • Yale University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marina Silveira, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
        • Investigador principal:
          • Cynthia Levy, MD
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Indiana University
        • Investigador principal:
          • Craig Lammert, MD
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Daniel Pratt, MD
        • Contacto:
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Investigador principal:
          • Vilas Patwardhan, MD
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55901
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Investigador principal:
          • John Eaton, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • UT Southwestern Medical Center
        • Investigador principal:
          • Marlyn Mayo, MD
        • Contacto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Reclutamiento
        • Virginia Commonwealth University
        • Investigador principal:
          • Obi Aseem, MD
        • Sub-Investigador:
          • Velimir Luketic, MD
        • Sub-Investigador:
          • Amon Asgharpour, MD
        • Sub-Investigador:
          • Shadab Siddiqui, MD
        • Contacto:
  • Italia
    • Monza (MB)
      • Milan, Monza (MB), Italia, 20900
        • Reclutamiento
        • University of Milano Bicocca
        • Investigador principal:
          • Laura Cristoferi, MD, PhD
        • Contacto:
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Reclutamiento
        • Auckland University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hannah Giles, MBChB, FRACP
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Reclutamiento
        • Oxford University Hospitals
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Emma Culver, BSc (Hons), MBChB, MRCP, DPhil

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

2000 participantes adultos con diagnóstico confirmado de CEP de conductos grandes

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes adultos entre 18 y 75 años (inclusive) que puedan comprender instrucciones, seguir los procedimientos del estudio y estén dispuestos a firmar un Formulario de consentimiento informado (ICF).
  2. Diagnóstico clínico confirmado de CEP de conductos grandes según las pautas actuales de la AASLD (Bowlus 2023).

Criterio de exclusión:

  1. Enfermedad hepática aguda o crónica clínicamente significativa de etiología distinta a la CEP (con o sin presencia de características de HAI).
  2. PSC de conducto pequeño.
  3. Colangitis esclerosante secundaria o relacionada con IgG4 clínicamente diagnosticada.
  4. Colangitis aguda diagnosticada clínicamente y actualmente en tratamiento. Se permitirá la inscripción de pacientes que tomen antibióticos supresores crónicos.
  5. Dosis de AUDC >28 mg/kg

  6. Evidencia de cirrosis descompensada actual o histórica basada en los siguientes eventos clínicos:

    • Ascitis > Grado 2 y que requiere tratamiento
    • Sangrado por varices esofágicas o gástricas que requiere hospitalización
    • Encefalopatía hepática (definida por una puntuación de West Haven ≥ 2)
    • Peritonitis bacteriana espontánea definida como ascitis con recuento absoluto de neutrófilos >250/mm3 en ausencia de una fuente de infección intraabdominal
    • AKI-HRS según las directrices de la AASLD (Flamm 2021)
  7. Trasplante de hígado previo
  8. Puntuación MELD-Na >15. Para sujetos que toman medicación anticoagulante, la determinación inicial del INR para el cálculo de la puntuación MELD debe tener en cuenta este uso.
  9. Participantes con evidencia clínica o de laboratorio actual de cualquier enfermedad grave, progresiva o no controlada, relacionada o no con la CEP y que, en opinión del investigador, tenga una supervivencia esperada de menos de 48 semanas.
  10. Participantes que estén impedidos, incapacitados o incapaces de completar evaluaciones relacionadas con el estudio o dar consentimiento informado.
  11. Prisioneros o participantes que se encuentren encarcelados involuntariamente.
  12. Participantes que actualmente participan en un estudio clínico intervencionista.
  13. Ausencia de datos en las historias clínicas para evaluar criterios de inclusión y exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Pacientes adultos con diagnóstico confirmado de CEP de grandes conductos.
  1. Pacientes adultos entre 18 y 75 años (inclusive) que puedan comprender instrucciones, seguir los procedimientos del estudio y estén dispuestos a firmar un Formulario de consentimiento informado (ICF).
  2. Diagnóstico clínico confirmado de CEP de conductos grandes

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Desarrollar una cohorte de comparación de datos del mundo real (RWD) adecuada para respaldar el diseño, la ejecución y servir como control externo para ensayos clínicos intervencionistas en CEP.
Periodo de tiempo: Trimestralmente durante cinco años desde la inscripción
Recopilación de datos relacionados con el hígado, incluidos síntomas de CEP, historial médico, eventos adversos y resultados en el momento de la inscripción y en cada visita trimestral y anual.
Trimestralmente durante cinco años desde la inscripción

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Desarrollar un gran conjunto de datos clínicos y de biomarcadores para identificar criterios de valoración sustitutos individuales y/o compuestos que probablemente predigan el beneficio clínico para su uso en el diseño de estudios intervencionistas en CEP.
Periodo de tiempo: Trimestralmente durante cinco años desde la inscripción
Recolección de biomarcadores en el momento de la inscripción y en cada visita anual.
Trimestralmente durante cinco años desde la inscripción
Desarrollar un gran conjunto de datos clínicos y de biomarcadores para identificar criterios de valoración sustitutos individuales y/o compuestos que probablemente predigan el beneficio clínico para su uso en el diseño de estudios intervencionistas en CEP.
Periodo de tiempo: Trimestralmente durante cinco años desde la inscripción
Recolección de imágenes en el momento de la inscripción y en cada visita anual.
Trimestralmente durante cinco años desde la inscripción
Evaluar las experiencias directas de los participantes con herramientas estandarizadas para determinar los cambios a lo largo del tiempo, la asociación con eventos clínicos, biomarcadores y progresión de la enfermedad.
Periodo de tiempo: Trimestralmente durante cinco años desde la inscripción
Se recopilarán encuestas de resultados informados por los pacientes de todos los participantes en el momento de la inscripción y en cada visita trimestral y anual.
Trimestralmente durante cinco años desde la inscripción

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PSC Partners Seeking a Cure

Investigadores

  • Investigador principal: Cynthia Levy, MD, University of Miami
  • Investigador principal: Stephen Rossi, PharmD, PSC Partners Seeking a Cure

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de mayo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de enero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

7 de marzo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WIND-PSC-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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