Klinisk prövning på PSC - Kliniska prövningsregister

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

PSC

Detaljerad beskrivning

Global, multicenter longitudinell observationskohortstudie. Insamling av prospektiva kliniska data för att inkludera leverrelaterade kliniska utfall och säkerhetshändelser, maligniteter i lever och gallvägar, relevanta nyckelbiomarkörer, avbildningsbedömningar, PSC-relaterade kliniska symtom, patientrapporterade utfall och läkemedelsanvändning hos vuxna patienter med PSC.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

2000

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Stephen Rossi, PharmD
Telefonnummer: 3037715227
E-post: stephen@pscpartners.org

Studera Kontakt Backup

Namn: Zuha Jeddy, MPH
E-post: zuha@pscpartners.org

Studieorter

Förenta staterna
- California
  - Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
    - Rekrytering
    - UC Davis
    - Huvudutredare:
      
      Christopher Bowlus, MD
    - Kontakt:
      
      Samrrah Raouf
      
      E-post: saraouf@health.ucdavis.edu
  - San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
    - Rekrytering
    - University of California, San Francisco
    - Kontakt:
      
      Fawzy Barry
      
      E-post: fawzy.barry@ucsf.edu
    - Huvudutredare:
      
      Michael Li, MD, MPH
  - San Francisco, California, Förenta staterna, 94109
    - Rekrytering
    - California Pacific Medical Center
    - Huvudutredare:
      
      Kidist Yimam, MD
    - Kontakt:
      
      Stefanie Roberts, BS
      
      Telefonnummer: 415-600-1107
      
      E-post: stefanie.roberts@sutterhealth.org
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
    - Rekrytering
    - Yale University
    - Kontakt:
      
      Suzie Christopher
      
      E-post: suzie.christopher@yale.edu
    - Huvudutredare:
      
      Marina Silveira, MD
- Florida
  - Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
    - Rekrytering
    - Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
    - Huvudutredare:
      
      Cynthia Levy, MD
    - Kontakt:
      
      Cynthia Levy, MD
      
      Telefonnummer: 306.243.4615
      
      E-post: clevy@med.miami.edu
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
    - Rekrytering
    - Indiana University
    - Huvudutredare:
      
      Craig Lammert, MD
    - Kontakt:
      
      Rebecca Gerstorff
      
      E-post: rebgerst@iu.edu
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
    - Rekrytering
    - Massachusetts General Hospital
    - Huvudutredare:
      
      Daniel Pratt, MD
    - Kontakt:
      
      Gary Zhang
      
      E-post: gzhang18@mgb.org
  - Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
    - Rekrytering
    - Beth Israel Deaconess Medical Center
    - Huvudutredare:
      
      Vilas Patwardhan, MD
    - Kontakt:
      
      Julie Shea
      
      Telefonnummer: 617-632-1129
      
      E-post: jmshea@bidmc.harvard.edu
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55901
    - Rekrytering
    - Mayo Clinic
    - Huvudutredare:
      
      John Eaton, MD
    - Kontakt:
      
      Paige Powrie
      
      E-post: Powrie.Paige@mayo.edu
- Texas
  - Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
    - Rekrytering
    - UT Southwestern Medical Center
    - Huvudutredare:
      
      Marlyn Mayo, MD
    - Kontakt:
      
      Lakeisha Johnson
      
      Telefonnummer: 214-648-2725
      
      E-post: lakeisha.johnson@utsouthwestern.edu
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
    - Rekrytering
    - Virginia Commonwealth University
    - Huvudutredare:
      
      Obi Aseem, MD
    - Underutredare:
      
      Velimir Luketic, MD
    - Underutredare:
      
      Amon Asgharpour, MD
    - Underutredare:
      
      Shadab Siddiqui, MD
    - Kontakt:
      
      Caitlin Hurst, BS
      
      Telefonnummer: (804) 828-9405
      
      E-post: caitlin.hurst@vcuhealth.org
Italien
- Monza (MB)
  - Milan, Monza (MB), Italien, 20900
    - Rekrytering
    - University of Milano Bicocca
    - Huvudutredare:
      
      Laura Cristoferi, MD, PhD
    - Kontakt:
      
      Sarah Amato
      
      E-post: sarah.amato@irccs-sangerardo.it
Kanada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
    - Rekrytering
    - University of Alberta
    - Kontakt:
      
      Rebecca Miller
      
      E-post: rebecca.gildr@ualberta.ca
    - Huvudutredare:
      
      Aldo Montano-Loza, MD, MSc, PhD, FAASLD, FACG
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
    - Rekrytering
    - University Health Network
    - Huvudutredare:
      
      Gideon Hirschfield, FRCP,MD
    - Kontakt:
      
      Claire Gage
      
      Telefonnummer: 647-984-8146
      
      E-post: claire.gage@uhn.ca
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
    - Rekrytering
    - Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
    - Huvudutredare:
      
      Julian Hercun, MD
    - Kontakt:
      
      Anik Desormeaux
      
      E-post: anik.desormeaux.chum@ssss.gouv.qc.ca
Nya Zeeland
- - Auckland, Nya Zeeland
    - Rekrytering
    - Auckland University
    - Kontakt:
      
      Yuliya Evdokimova
      
      E-post: yuliya@adhb.govt.nz
    - Huvudutredare:
      
      Hannah Giles, MBChB, FRACP
Storbritannien
- - Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
    - Rekrytering
    - Oxford University Hospitals
    - Kontakt:
      
      Loren Smith
      
      Telefonnummer: 01865 221575
      
      E-post: Loren.Smith@ouh.nhs.uk
    - Huvudutredare:
      
      Emma Culver, BSc (Hons), MBChB, MRCP, DPhil
Tyskland
- Free and Hanseatic City of Hamburg
  - Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Tyskland, 20246
    - Rekrytering
    - University Medical Center Hamburg-Eppendorf
    - Kontakt:
      
      Jan-Philipp Weltzsch, MD
      
      Telefonnummer: 4915222816718
      
      E-post: j.weltzsch@uke.de
    - Huvudutredare:
      
      Christoph Schramm, Prof. Dr.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

2000 vuxna deltagare med bekräftad diagnos av storkanalig PSC

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Vuxna patienter mellan 18 och 75 år (inklusive) som kan förstå instruktioner, följa studieprocedurerna och är villiga att underteckna ett Informed Consent Form (ICF).
Bekräftad klinisk diagnos av PSC med stor kanal baserad på gällande AASLD-riktlinjer (Bowlus 2023).

Exklusions kriterier:

Kliniskt signifikant akut eller kronisk leversjukdom av en annan etiologi än PSC (med eller utan närvaro av kännetecken av AIH).
Småkanal-PSC.
Kliniskt diagnostiserad sekundär eller IgG4-relaterad skleroserande kolangit.
Kliniskt diagnostiserad akut kolangit och behandlas för närvarande. Patienter på kroniskt suppressiva antibiotika kommer att tillåtas anmäla sig.
UDCA-dos >28 mg/kg
Bevis på aktuell eller historisk dekompenserad cirros baserat på följande kliniska händelser:
- Ascites > Grad 2 och behandlingskrävande
- Blödning i matstrupen eller magsäcken som kräver sjukhusvistelse
- Hepatisk encefalopati (enligt definitionen av en West Haven-poäng ≥ 2)
- Spontan bakteriell peritonit definierad som ascites absolut neutrofilantal >250/mm3 i frånvaro av en intraabdominal infektionskälla
- AKI-HRS enligt AASLD-riktlinjer (Flamm 2021)
Tidigare levertransplantation
MELD-Na Poäng >15. För försökspersoner på antikoagulationsmedicin bör baslinjebestämningen av INR för MELD-poängberäkning ta hänsyn till denna användning.
Deltagare med aktuella kliniska eller laboratoriebevis för någon allvarlig, progressiv eller okontrollerad sjukdom, relaterad eller orelaterade till PSC och som, enligt utredarens åsikt, har en förväntad överlevnad på mindre än 48 veckor.
Deltagare som är funktionshindrade, oförmögna eller oförmögna att genomföra studierelaterade bedömningar eller ge informerat samtycke.
Fångar eller deltagare som är ofrivilligt fängslade.
Deltagare som för närvarande deltar i en interventionell klinisk studie.
Avsaknad av data i journaler för att bedöma inklusions- och exkluderingskriterier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Antal grupper/kohorter

1

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Vuxna patienter med en bekräftad diagnos av stor kanal PSC. Vuxna patienter mellan 18 och 75 år (inkluderande) som kan förstå instruktioner, följa studieprocedurerna och är villiga att underteckna ett informerat samtyckesformulär (ICF). Bekräftad klinisk diagnos av stor kanal PSC

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Utveckla en lämplig COMPARATOR-kohort i verkligheten i verkligheten (RWD) för att stödja design, exekvering och fungera som en extern kontroll för interventionella kliniska prövningar i PSC. Tidsram: Kvartalsvis i fem år från anmälan	Insamling av leverrelaterade data inklusive PSC-symtom, medicinsk historia, biverkningar och resultat vid anmälan och varje kvartalsvis och årligt besök.	Kvartalsvis i fem år från anmälan

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Utveckla en stor klinisk och biomarkördatauppsättning för att identifiera individuella och/eller sammansatta surrogatändpunkter som sannolikt förutsäger klinisk fördel för användning vid utformningen av interventionsstudier i PSC. Tidsram: Kvartalsvis i fem år från anmälan	Insamling av biomarkörer vid anmälan och varje årligt besök.	Kvartalsvis i fem år från anmälan
Utveckla en stor klinisk och biomarkördatauppsättning för att identifiera individuella och/eller sammansatta surrogatändpunkter som sannolikt förutsäger klinisk fördel för användning vid utformningen av interventionsstudier i PSC. Tidsram: Kvartalsvis i fem år från anmälan	Insamling av avbildning vid inskrivningen och varje årligt besök.	Kvartalsvis i fem år från anmälan
Utvärdera direkta deltagarupplevelser med standardiserade verktyg för att bestämma förändringar över tid, föreningen med kliniska händelser, biomarkörer och sjukdomsprogression Tidsram: Kvartalsvis i fem år från anmälan	Patientrapporterade resultatundersökningar kommer att samlas in från alla deltagare vid anmälan och varje kvartalsvis och årligt besök.	Kvartalsvis i fem år från anmälan

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PSC Partners Seeking a Cure

Utredare

Huvudutredare: Cynthia Levy, MD, University of Miami
Huvudutredare: Stephen Rossi, PharmD, PSC Partners Seeking a Cure

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 maj 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 januari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 februari 2024

Första postat (Faktisk)

7 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

WIND-PSC-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Vuxna patienter med primär skleroserande kolangit (WIND-PSC)

En global multicenter prospektiv observationskohort för att stödja läkemedelsutveckling hos vuxna patienter med primär skleroserande kolangit (WIND-PSC)