Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Voksne pasienter med primær skleroserende kolangitt (WIND-PSC)

2. september 2026 oppdatert av: PSC Partners Seeking a Cure

En global multisenter prospektiv observasjonskohort for å støtte medikamentutvikling hos voksne pasienter med primær skleroserende kolangitt (WIND-PSC)

Utvikle en passende datakomparatorkohort fra den virkelige verden for å støtte design, utførelse og tjene som en ekstern kontroll for intervensjonelle kliniske studier i PSC.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Global, multisenter longitudinell observasjonskohortstudie. Innsamling av prospektive kliniske data for å inkludere leverrelaterte kliniske utfall og sikkerhetshendelser, hepatobiliære maligniteter, relevante nøkkelbiomarkører, bildevurderinger, PSC-relaterte kliniske symptomer, pasientrapporterte utfall og medisinbruk hos voksne pasienter med PSC.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

2000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
        • Rekruttering
        • University of Alberta
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Aldo Montano-Loza, MD, MSc, PhD, FAASLD, FACG
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • Rekruttering
        • University Health Network
        • Hovedetterforsker:
          • Gideon Hirschfield, FRCP,MD
        • Ta kontakt med:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Rekruttering
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
        • Hovedetterforsker:
          • Julian Hercun, MD
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Rekruttering
        • UC Davis
        • Hovedetterforsker:
          • Christopher Bowlus, MD
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Li, MD, MPH
      • San Francisco, California, Forente stater, 94109
        • Rekruttering
        • California Pacific Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Kidist Yimam, MD
        • Ta kontakt med:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Rekruttering
        • Yale University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marina Silveira, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
        • Hovedetterforsker:
          • Cynthia Levy, MD
        • Ta kontakt med:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University
        • Hovedetterforsker:
          • Craig Lammert, MD
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel Pratt, MD
        • Ta kontakt med:
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Vilas Patwardhan, MD
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55901
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • John Eaton, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Marlyn Mayo, MD
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University
        • Hovedetterforsker:
          • Obi Aseem, MD
        • Underetterforsker:
          • Velimir Luketic, MD
        • Underetterforsker:
          • Amon Asgharpour, MD
        • Underetterforsker:
          • Shadab Siddiqui, MD
        • Ta kontakt med:
  • Italia
    • Monza (MB)
      • Milan, Monza (MB), Italia, 20900
        • Rekruttering
        • University of Milano Bicocca
        • Hovedetterforsker:
          • Laura Cristoferi, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Rekruttering
        • Auckland University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Hannah Giles, MBChB, FRACP
  • Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford University Hospitals
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Emma Culver, BSc (Hons), MBChB, MRCP, DPhil
  • Tyskland
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Tyskland, 20246
        • Rekruttering
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christoph Schramm, Prof. Dr.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

2000 voksne deltakere med bekreftet diagnose av storkanal-PSC

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksne pasienter mellom 18 og 75 år (inklusive) som kan forstå instruksjoner, følger studieprosedyrene og er villige til å signere et Informed Consent Form (ICF).
  2. Bekreftet klinisk diagnose av PSC med stor kanal basert på gjeldende AASLD-retningslinjer (Bowlus 2023).

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikant akutt eller kronisk leversykdom av en annen etiologi enn PSC (med eller uten tilstedeværelse av trekk ved AIH).
  2. Småkanal-PSC.
  3. Klinisk diagnostisert sekundær eller IgG4-relatert skleroserende kolangitt.
  4. Klinisk diagnostisert akutt kolangitt og mottar for tiden behandling. Pasienter på kronisk undertrykkende antibiotika vil få lov til å registrere seg.
  5. UDCA dose >28 mg/kg

  6. Bevis på nåværende eller historisk dekompensert cirrhose basert på følgende kliniske hendelser:

    • Ascites > Grad 2 og behandlingskrevende
    • Esofagus eller gastrisk variceal blødning som krever sykehusinnleggelse
    • Hepatisk encefalopati (som definert av en West Haven-score ≥ 2)
    • Spontan bakteriell peritonitt definert som ascites absolutt nøytrofiltall >250/mm3 i fravær av en intraabdominal infeksjonskilde
    • AKI-HRS i henhold til AASLD-retningslinjer (Flamm 2021)
  7. Tidligere levertransplantasjon
  8. MELD-Na Score >15. For forsøkspersoner på antikoagulasjonsmedisin, bør baseline INR-bestemmelse for MELD-poengsberegning ta hensyn til denne bruken.
  9. Deltakere med aktuelle kliniske eller laboratoriemessige bevis på alvorlig, progressiv eller ukontrollert sykdom, relatert eller urelatert til PSC og som, etter utforskerens oppfatning, har en forventet overlevelse på mindre enn 48 uker.
  10. Deltakere som er svekket, ufør eller ute av stand til å gjennomføre studierelaterte vurderinger eller gi informert samtykke.
  11. Innsatte eller deltakere som er ufrivillig fengslet.
  12. Deltakere som for tiden deltar i en intervensjonell klinisk studie.
  13. Fravær av data i journaler for å vurdere inklusjons- og eksklusjonskriterier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Voksne pasienter med en bekreftet diagnose av stor kanal PSC.
  1. Voksne pasienter mellom 18 og 75 år (inkluderende) som kan forstå instruksjoner, følge studieprosedyrene og er villige til å signere et informert samtykkeskjema (ICF).
  2. Bekreftet klinisk diagnose av PSC med stor kanal

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utvikle en passende komparatorkohort fra den virkelige verden (RWD) for å støtte design, utførelse og tjene som en ekstern kontroll for intervensjonelle kliniske studier i PSC.
Tidsramme: Kvartalsvis i fem år fra påmelding
Innsamling av leverrelaterte data inkludert PSC-symptomer, sykehistorie, bivirkninger og utfall ved påmelding og hvert kvartalsvis og årlig besøk.
Kvartalsvis i fem år fra påmelding

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utvikle et stort klinisk og biomarkørdatasett for å identifisere individuelle og/eller sammensatte surrogatendepunkter som sannsynligvis vil forutsi klinisk fordel for bruk i utformingen av intervensjonelle studier i PSC.
Tidsramme: Kvartalsvis i fem år fra påmelding
Innsamling av biomarkører ved påmelding og hvert årlig besøk.
Kvartalsvis i fem år fra påmelding
Utvikle et stort klinisk og biomarkørdatasett for å identifisere individuelle og/eller sammensatte surrogatendepunkter som sannsynligvis vil forutsi klinisk fordel for bruk i utformingen av intervensjonelle studier i PSC.
Tidsramme: Kvartalsvis i fem år fra påmelding
Innsamling av avbildning ved påmelding og hvert årlig besøk.
Kvartalsvis i fem år fra påmelding
Evaluer direkte deltakeropplevelser med standardiserte verktøy for å bestemme endringer over tid, assosiasjonen til kliniske hendelser, biomarkører og sykdomsprogresjon
Tidsramme: Kvartalsvis i fem år fra påmelding
Pasient rapporterte resultatundersøkelser vil bli samlet inn fra alle deltakere ved påmelding og hvert kvartalsvis og årlig besøk.
Kvartalsvis i fem år fra påmelding

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PSC Partners Seeking a Cure

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Cynthia Levy, MD, University of Miami
  • Hovedetterforsker: Stephen Rossi, PharmD, PSC Partners Seeking a Cure

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

7. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WIND-PSC-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere