Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aikuiset potilaat, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti (WIND-PSC)

keskiviikko 2. syyskuuta 2026 päivittänyt: PSC Partners Seeking a Cure

Maailmanlaajuinen monikeskuspotentiaalinen havainnointikohortti, joka tukee lääkekehitystä aikuispotilailla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti (WIND-PSC)

Kehitä asianmukainen reaalimaailman datavertailuryhmä tukemaan suunnittelua, toteutusta ja toimimaan ulkoisena kontrollina kliinisille interventiotutkimuksille PSC:ssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Globaali, monikeskustainen pitkittäinen havainnointikohorttitutkimus. Prospektiivisen kliinisen tiedon kerääminen sisältämään maksaan liittyvät kliiniset tulokset ja turvallisuustapahtumat, maksan ja sappien pahanlaatuiset kasvaimet, olennaiset keskeiset biomarkkerit, kuvantamisarvioinnit, PSC:hen liittyvät kliiniset oireet, potilaiden raportoimat tulokset ja lääkityksen käyttö aikuispotilailla, joilla on PSC.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

2000

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Monza (MB)
      • Milan, Monza (MB), Italia, 20900
        • Rekrytointi
        • University of Milano Bicocca
        • Päätutkija:
          • Laura Cristoferi, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
        • Rekrytointi
        • University of Alberta
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aldo Montano-Loza, MD, MSc, PhD, FAASLD, FACG
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • Rekrytointi
        • University Health Network
        • Päätutkija:
          • Gideon Hirschfield, FRCP,MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Rekrytointi
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
        • Päätutkija:
          • Julian Hercun, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saksa
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Saksa, 20246
        • Rekrytointi
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jan-Philipp Weltzsch, MD
          • Puhelinnumero: 4915222816718
          • Sähköposti: j.weltzsch@uke.de
        • Päätutkija:
          • Christoph Schramm, Prof. Dr.
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • Rekrytointi
        • Auckland University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Hannah Giles, MBChB, FRACP
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Rekrytointi
        • Oxford University Hospitals
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Emma Culver, BSc (Hons), MBChB, MRCP, DPhil
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Rekrytointi
        • UC Davis
        • Päätutkija:
          • Christopher Bowlus, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Michael Li, MD, MPH
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94109
        • Rekrytointi
        • California Pacific Medical Center
        • Päätutkija:
          • Kidist Yimam, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Rekrytointi
        • Yale University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marina Silveira, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
        • Päätutkija:
          • Cynthia Levy, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Indiana University
        • Päätutkija:
          • Craig Lammert, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
        • Päätutkija:
          • Daniel Pratt, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Rekrytointi
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Päätutkija:
          • Vilas Patwardhan, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55901
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Päätutkija:
          • John Eaton, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • UT Southwestern Medical Center
        • Päätutkija:
          • Marlyn Mayo, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Rekrytointi
        • Virginia Commonwealth University
        • Päätutkija:
          • Obi Aseem, MD
        • Alatutkija:
          • Velimir Luketic, MD
        • Alatutkija:
          • Amon Asgharpour, MD
        • Alatutkija:
          • Shadab Siddiqui, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

2000 aikuista osallistujaa, joilla on vahvistettu suuren kanavan PSC-diagnoosi

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuiset 18–75-vuotiaat (mukaan lukien) potilaat, jotka ymmärtävät ohjeet, noudattavat tutkimusmenettelyjä ja ovat valmiita allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen (ICF).
  2. Vahvistettu kliininen diagnoosi suuren kanavan PSC:stä nykyisten AASLD-ohjeiden (Bowlus 2023) perusteella.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti merkittävä akuutti tai krooninen maksasairaus, jonka etiologia on muu kuin PSC (jossa on AIH:n piirteitä tai ei).
  2. Pienikanavainen PSC.
  3. Kliinisesti diagnosoitu sekundaarinen tai IgG4:ään liittyvä sklerosoiva kolangiitti.
  4. Kliinisesti diagnosoitu akuutti kolangiitti ja parhaillaan hoidossa. Kroonisia suppressiivisia antibiootteja saavat potilaat voivat ilmoittautua.
  5. UDCA-annos >28 mg/kg

  6. Todisteet nykyisestä tai historiallisesta dekompensoituneesta kirroosista seuraavien kliinisten tapahtumien perusteella:

    • Askites > aste 2 ja vaatii hoitoa
    • Ruokatorven tai mahalaukun suonikohjuvuoto, joka vaatii sairaalahoitoa
    • Maksan enkefalopatia (määritelty West Havenin pistemäärällä ≥ 2)
    • Spontaani bakteeriperäinen peritoniitti määritellään askitekseksi absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi > 250/mm3 ilman vatsansisäistä infektiolähdettä
    • AKI-HRS AASLD-ohjeiden mukaisesti (Flamm 2021)
  7. Aikaisempi maksansiirto
  8. MELD-Na Pisteet >15. Antikoagulaatiolääkitystä saavien potilaiden INR:n perustason määrittämisessä MELD-pistemäärän laskemiseksi tulee ottaa tämä käyttö huomioon.
  9. Osallistujat, joilla on nykyinen kliininen tai laboratoriotodistus mistä tahansa vakavasta, etenevästä tai hallitsemattomasta sairaudesta, joka liittyy tai ei liity PSC:hen ja jonka odotettu eloonjäämisaika on tutkijan mielestä alle 48 viikkoa.
  10. Osallistujat, jotka ovat vammaisia, toimintakyvyttömiä tai kyvyttömiä suorittamaan tutkimukseen liittyviä arviointeja tai antamaan tietoisen suostumuksen.
  11. Vangit tai osallistujat, jotka on vangittu tahattomasti.
  12. Osallistujat, jotka osallistuvat tällä hetkellä interventiotutkimukseen.
  13. Tietojen puuttuminen lääketieteellisistä asiakirjoista sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerien arvioimiseksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Aikuiset potilaat, joilla on vahvistettu diagnoosi suuresta kanavan PSC: stä.
  1. 18–75 -vuotiaita aikuisia potilaita (mukaan lukien), jotka ymmärtävät ohjeita, noudattavat tutkimusmenettelyjä ja ovat valmiita allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen (ICF).
  2. Vahvistettu kliininen diagnoosi suuresta kanavan PSC: stä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kehitä asianmukainen reaalimaailman datan (RWD) vertailukohortti tukemaan suunnittelua, toteutusta ja toimimaan ulkoisena kontrollina PSC: n interventiokliinisiin tutkimuksiin.
Aikaikkuna: Neljännesvuosi viiden vuoden ajan ilmoittautumisesta
Maksaan liittyvien tietojen kerääminen, mukaan lukien PSC-oireet, sairaushistoria, haittavaikutukset ja tulokset ilmoittautumisessa sekä jokainen neljännesvuosittain ja vuosittainen vierailu.
Neljännesvuosi viiden vuoden ajan ilmoittautumisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kehitä suuri kliininen ja biomarkeritietojoukko tunnistaaksesi yksilölliset ja/tai komposiitti-korvikekorvikot päätepisteet, jotka todennäköisesti ennustavat kliinistä hyötyä käytettäväksi PSC: n interventiotutkimusten suunnittelussa.
Aikaikkuna: Neljännesvuosi viiden vuoden ajan ilmoittautumisesta
Biomarkkereiden kokoelma ilmoittautumisessa ja jokaisessa vuotuisessa vierailussa.
Neljännesvuosi viiden vuoden ajan ilmoittautumisesta
Kehitä suuri kliininen ja biomarkeritietojoukko tunnistaaksesi yksilölliset ja/tai komposiitti-korvikekorvikot päätepisteet, jotka todennäköisesti ennustavat kliinistä hyötyä käytettäväksi PSC: n interventiotutkimusten suunnittelussa.
Aikaikkuna: Neljännesvuosi viiden vuoden ajan ilmoittautumisesta
Kuvantamisen kokoelma ilmoittautumisessa ja jokaisessa vuotuisessa vierailussa.
Neljännesvuosi viiden vuoden ajan ilmoittautumisesta
Arvioi suorat osallistujien kokemukset standardisoiduilla työkaluilla muutoksien määrittämiseksi ajan myötä, yhteys kliinisiin tapahtumiin, biomarkkereihin ja taudin etenemiseen
Aikaikkuna: Neljännesvuosi viiden vuoden ajan ilmoittautumisesta
Potilaan ilmoittamat tulokset kerätään kaikilta osallistujilta ilmoittautumisessa ja jokainen neljännesvuosittain ja vuosittainen vierailu.
Neljännesvuosi viiden vuoden ajan ilmoittautumisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PSC Partners Seeking a Cure

Tutkijat

  • Päätutkija: Cynthia Levy, MD, University of Miami
  • Päätutkija: Stephen Rossi, PharmD, PSC Partners Seeking a Cure

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. tammikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WIND-PSC-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa