Dospělí pacienti s primární sklerotizující cholangitidou (WIND-PSC)
4. května 2026 aktualizováno: PSC Partners Seeking a Cure
Globální multicentrická prospektivní observační kohorta na podporu vývoje léků u dospělých pacientů s primární sklerotizující cholangitidou (WIND-PSC)
Vytvořte vhodnou kohortu komparátorů reálných dat, která bude podporovat návrh, provedení a sloužit jako externí kontrola pro intervenční klinické studie v PSC.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Globální, multicentrická longitudinální observační kohortová studie.
Sběr prospektivních klinických dat zahrnujících klinické výsledky a bezpečnostní události související s játry, hepatobiliární malignity, relevantní klíčové biomarkery, zobrazovací vyšetření, klinické příznaky související s PSC, výsledky hlášené pacienty a užívání léků u dospělých pacientů s PSC.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
2000
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Stephen Rossi, PharmD
- Telefonní číslo: 3037715227
- E-mail: stephen@pscpartners.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Priya Kannusamy
- Telefonní číslo: 3037715227
- E-mail: priya@pscpartners.org
Studijní místa
-
-
Monza (MB)
-
Milan, Monza (MB), Itálie, 20900
- Nábor
- University of Milano Bicocca
-
Kontakt:
- Eugenia Nofit
- E-mail: eugenia.nofit@irccs-sangerardo.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Laura Cristoferi, MD, PhD
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
- Nábor
- University of Alberta
-
Kontakt:
- Rebecca Miller
- E-mail: rebecca.gildr@ualberta.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Aldo Montano-Loza, MD, MSc, PhD, FAASLD, FACG
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- Nábor
- University Health Network
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Gideon Hirschfield, FRCP,MD
-
Kontakt:
- Claire Gage
- Telefonní číslo: 647-984-8146
- E-mail: claire.gage@uhn.ca
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Nábor
- Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Julian Hercun, MD
-
Kontakt:
- Anik Desormeaux
- E-mail: anik.desormeaux.chum@ssss.gouv.qc.ca
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland
- Nábor
- Auckland University
-
Kontakt:
- Yuliya Evdokimova
- E-mail: yuliya@adhb.govt.nz
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hannah Giles, MBChB, FRACP
-
-
-
-
Free and Hanseatic City of Hamburg
-
Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Německo, 20246
- Nábor
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
Kontakt:
- Jan-Philipp Weltzsch, MD
- Telefonní číslo: 4915222816718
- E-mail: j.weltzsch@uke.de
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Christoph Schramm, Prof. Dr.
-
-
-
-
-
Oxford, Spojené království, OX3 9DU
- Nábor
- Oxford University Hospitals
-
Kontakt:
- Loren Smith
- Telefonní číslo: 01865 221575
- E-mail: Loren.Smith@ouh.nhs.uk
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Emma Culver, BSc (Hons), MBChB, MRCP, DPhil
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Nábor
- UC Davis
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Christopher Bowlus, MD
-
Kontakt:
- Richard Dean
- E-mail: rjdean@ucdavis.edu
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Nábor
- University of California, San Francisco
-
Kontakt:
- Fawzy Barry
- E-mail: fawzy.barry@ucsf.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Michael Li, MD, MPH
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94109
- Nábor
- California Pacific Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kidist Yimam, MD
-
Kontakt:
- Stefanie Roberts, BS
- Telefonní číslo: 415-600-1107
- E-mail: stefanie.roberts@sutterhealth.org
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Nábor
- Yale University
-
Kontakt:
- Suzie Christopher
- E-mail: suzie.christopher@yale.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marina Silveira, MD
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Nábor
- Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cynthia Levy, MD
-
Kontakt:
- Cynthia Levy, MD
- Telefonní číslo: 306.243.4615
- E-mail: clevy@med.miami.edu
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Nábor
- Indiana University
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Craig Lammert, MD
-
Kontakt:
- Rebecca Gerstorff
- E-mail: rebgerst@iu.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Massachusetts General Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Daniel Pratt, MD
-
Kontakt:
- Shruti Patel
- Telefonní číslo: (516) 508-2213
- E-mail: spatel172@mgb.org
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Nábor
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Vilas Patwardhan, MD
-
Kontakt:
- Julie Shea
- Telefonní číslo: 617-632-1129
- E-mail: jmshea@bidmc.harvard.edu
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55901
- Nábor
- Mayo Clinic
-
Vrchní vyšetřovatel:
- John Eaton, MD
-
Kontakt:
- Paige Powrie
- E-mail: Powrie.Paige@mayo.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Nábor
- UT Southwestern Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marlyn Mayo, MD
-
Kontakt:
- Lakeisha Johnson
- Telefonní číslo: 214-648-2725
- E-mail: lakeisha.johnson@utsouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Nábor
- Virginia Commonwealth University
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Obi Aseem, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Velimir Luketic, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Amon Asgharpour, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Shadab Siddiqui, MD
-
Kontakt:
- Caitlin Hurst, BS
- Telefonní číslo: (804) 828-9405
- E-mail: caitlin.hurst@vcuhealth.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
2000 dospělých účastníků s potvrzenou diagnózou PSC velkých kanálků
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí pacienti ve věku 18 až 75 let (včetně), kteří dokážou porozumět pokynům, dodržovat postupy studie a jsou ochotni podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF).
- Potvrzená klinická diagnóza PSC velkých kanálků na základě aktuálních pokynů AASLD (Bowlus 2023).
Kritéria vyloučení:
- Klinicky významné akutní nebo chronické onemocnění jater jiné etiologie než PSC (s nebo bez přítomnosti znaků AIH).
- Malokanálový PSC.
- Klinicky diagnostikovaná sekundární sklerotizující cholangitida nebo sklerotizující cholangitida související s IgG4.
- Klinicky diagnostikovaná akutní cholangitida a v současné době se léčí. Pacienti s chronickými supresivními antibiotiky se budou moci zapsat.
- Dávka UDCA >28 mg/kg
Důkazy o současné nebo historické dekompenzované cirhóze založené na následujících klinických příhodách:
- Ascites > stupeň 2 a vyžadující léčbu
- Krvácení z jícnových nebo žaludečních varixů vyžadující hospitalizaci
- Jaterní encefalopatie (definovaná podle West Haven skóre ≥ 2)
- Spontánní bakteriální peritonitida definovaná jako absolutní počet neutrofilů v ascitu > 250/mm3 při absenci intraabdominálního zdroje infekce
- AKI-HRS podle pokynů AASLD (Flamm 2021)
- Předchozí transplantace jater
- MELD-Na skóre >15. U subjektů užívajících antikoagulační léčbu by výchozí INR pro výpočet skóre MELD mělo brát toto použití v úvahu.
- Účastníci se současnými klinickými nebo laboratorními důkazy jakéhokoli závažného, progresivního nebo nekontrolovaného onemocnění souvisejícího nebo nesouvisejícího s PSC, které má podle názoru zkoušejícího očekávané přežití méně než 48 týdnů.
- Účastníci, kteří jsou oslabení, nezpůsobilí nebo neschopní dokončit hodnocení související se studií nebo dát informovaný souhlas.
- Vězni nebo účastníci, kteří jsou nedobrovolně uvězněni.
- Účastníci, kteří se v současné době účastní intervenční klinické studie.
- Absence údajů ve zdravotní dokumentaci pro posouzení kritérií pro zařazení a vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Dospělí pacienti s potvrzenou diagnózou velkého potrubí PSC.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vypracovat příslušnou kohortu komparátoru v reálném světě (RWD) na podporu návrhu, provedení a sloužit jako vnější kontrola pro intervenční klinické studie v PSC.
Časové okno: Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
|
Shromažďování údajů souvisejících s jatery včetně symptomů PSC, anamnézy, nežádoucích účinků a výsledků při zápisu a každé čtvrtletní a každoroční návštěvě.
|
Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vypracovat velké údaje o klinických a biomarkerech pro identifikaci individuálních a/nebo složených náhradních koncových bodů, které pravděpodobně předpovídají klinický přínos pro použití při navrhování intervenčních studií v PSC.
Časové okno: Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
|
Sbírka biomarkerů při zápisu a každé každoroční návštěvě.
|
Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
|
|
Vypracovat velké údaje o klinických a biomarkerech pro identifikaci individuálních a/nebo složených náhradních koncových bodů, které pravděpodobně předpovídají klinický přínos pro použití při navrhování intervenčních studií v PSC.
Časové okno: Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
|
Sbírka zobrazování při zápisu a každé každoroční návštěvě.
|
Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
|
|
Vyhodnoťte přímé zkušenosti účastníka se standardizovanými nástroji k určení změn v průběhu času, asociace s klinickými událostmi, biomarkery a progresí onemocnění
Časové okno: Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
|
Průzkumy výsledků pacienta budou shromažďovány od všech účastníků při zápisu a každé čtvrtletní a každoroční návštěvě.
|
Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Cynthia Levy, MD, University of Miami
- Vrchní vyšetřovatel: Stephen Rossi, PharmD, PSC Partners Seeking a Cure
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. května 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. ledna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. února 2024
První zveřejněno (Aktuální)
7. března 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. května 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- WIND-PSC-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .