Ensaio clínico em PSC - Registro de Ensaios Clínicos

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

PSC

Descrição detalhada

Estudo de coorte observacional longitudinal multicêntrico global. Coleta de dados clínicos prospectivos para incluir resultados clínicos e eventos de segurança relacionados ao fígado, malignidades hepatobiliares, biomarcadores-chave relevantes, avaliações de imagem, sintomas clínicos relacionados à CEP, resultados relatados pelo paciente e uso de medicamentos em pacientes adultos com CEP.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

2000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: Stephen Rossi, PharmD
Número de telefone: 3037715227
E-mail: stephen@pscpartners.org

Estude backup de contato

Nome: Zuha Jeddy, MPH
E-mail: zuha@pscpartners.org

Locais de estudo

Alemanha
- Free and Hanseatic City of Hamburg
  - Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Alemanha, 20246
    - Recrutamento
    - University Medical Center Hamburg-Eppendorf
    - Contato:
      
      Jan-Philipp Weltzsch, MD
      
      Número de telefone: 4915222816718
      
      E-mail: j.weltzsch@uke.de
    - Investigador principal:
      
      Christoph Schramm, Prof. Dr.
Canadá
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2X8
    - Recrutamento
    - University of Alberta
    - Contato:
      
      Rebecca Miller
      
      E-mail: rebecca.gildr@ualberta.ca
    - Investigador principal:
      
      Aldo Montano-Loza, MD, MSc, PhD, FAASLD, FACG
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
    - Recrutamento
    - University Health Network
    - Investigador principal:
      
      Gideon Hirschfield, FRCP,MD
    - Contato:
      
      Claire Gage
      
      Número de telefone: 647-984-8146
      
      E-mail: claire.gage@uhn.ca
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
    - Recrutamento
    - Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
    - Investigador principal:
      
      Julian Hercun, MD
    - Contato:
      
      Anik Desormeaux
      
      E-mail: anik.desormeaux.chum@ssss.gouv.qc.ca
Estados Unidos
- California
  - Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
    - Recrutamento
    - UC Davis
    - Investigador principal:
      
      Christopher Bowlus, MD
    - Contato:
      
      Samrrah Raouf
      
      E-mail: saraouf@health.ucdavis.edu
  - San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
    - Recrutamento
    - University of California, San Francisco
    - Contato:
      
      Fawzy Barry
      
      E-mail: fawzy.barry@ucsf.edu
    - Investigador principal:
      
      Michael Li, MD, MPH
  - San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
    - Recrutamento
    - California Pacific Medical Center
    - Investigador principal:
      
      Kidist Yimam, MD
    - Contato:
      
      Stefanie Roberts, BS
      
      Número de telefone: 415-600-1107
      
      E-mail: stefanie.roberts@sutterhealth.org
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
    - Recrutamento
    - Yale University
    - Contato:
      
      Suzie Christopher
      
      E-mail: suzie.christopher@yale.edu
    - Investigador principal:
      
      Marina Silveira, MD
- Florida
  - Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
    - Recrutamento
    - Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
    - Investigador principal:
      
      Cynthia Levy, MD
    - Contato:
      
      Cynthia Levy, MD
      
      Número de telefone: 306.243.4615
      
      E-mail: clevy@med.miami.edu
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
    - Recrutamento
    - Indiana University
    - Investigador principal:
      
      Craig Lammert, MD
    - Contato:
      
      Rebecca Gerstorff
      
      E-mail: rebgerst@iu.edu
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    - Recrutamento
    - Massachusetts General Hospital
    - Investigador principal:
      
      Daniel Pratt, MD
    - Contato:
      
      Gary Zhang
      
      E-mail: gzhang18@mgb.org
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
    - Recrutamento
    - Beth Israel Deaconess Medical Center
    - Investigador principal:
      
      Vilas Patwardhan, MD
    - Contato:
      
      Julie Shea
      
      Número de telefone: 617-632-1129
      
      E-mail: jmshea@bidmc.harvard.edu
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55901
    - Recrutamento
    - Mayo Clinic
    - Investigador principal:
      
      John Eaton, MD
    - Contato:
      
      Paige Powrie
      
      E-mail: Powrie.Paige@mayo.edu
- Texas
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
    - Recrutamento
    - UT Southwestern Medical Center
    - Investigador principal:
      
      Marlyn Mayo, MD
    - Contato:
      
      Lakeisha Johnson
      
      Número de telefone: 214-648-2725
      
      E-mail: lakeisha.johnson@utsouthwestern.edu
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
    - Recrutamento
    - Virginia Commonwealth University
    - Investigador principal:
      
      Obi Aseem, MD
    - Subinvestigador:
      
      Velimir Luketic, MD
    - Subinvestigador:
      
      Amon Asgharpour, MD
    - Subinvestigador:
      
      Shadab Siddiqui, MD
    - Contato:
      
      Caitlin Hurst, BS
      
      Número de telefone: (804) 828-9405
      
      E-mail: caitlin.hurst@vcuhealth.org
Itália
- Monza (MB)
  - Milan, Monza (MB), Itália, 20900
    - Recrutamento
    - University of Milano Bicocca
    - Investigador principal:
      
      Laura Cristoferi, MD, PhD
    - Contato:
      
      Sarah Amato
      
      E-mail: sarah.amato@irccs-sangerardo.it
Nova Zelândia
- - Auckland, Nova Zelândia
    - Recrutamento
    - Auckland University
    - Contato:
      
      Yuliya Evdokimova
      
      E-mail: yuliya@adhb.govt.nz
    - Investigador principal:
      
      Hannah Giles, MBChB, FRACP
Reino Unido
- - Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
    - Recrutamento
    - Oxford University Hospitals
    - Contato:
      
      Loren Smith
      
      Número de telefone: 01865 221575
      
      E-mail: Loren.Smith@ouh.nhs.uk
    - Investigador principal:
      
      Emma Culver, BSc (Hons), MBChB, MRCP, DPhil

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

2.000 participantes adultos com diagnóstico confirmado de PSC de ducto grande

Descrição

Critério de inclusão:

Pacientes adultos entre 18 e 75 anos de idade (inclusive) que possam compreender as instruções, sigam os procedimentos do estudo e estejam dispostos a assinar um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE).
Diagnóstico clínico confirmado de PSC de ducto grande com base nas diretrizes atuais da AASLD (Bowlus 2023).

Critério de exclusão:

Doença hepática aguda ou crônica clinicamente significativa de etiologia diferente de CEP (com ou sem presença de características de HAI).
PSC para dutos pequenos.
Colangite esclerosante secundária ou relacionada a IgG4 clinicamente diagnosticada.
Colangite aguda clinicamente diagnosticada e atualmente em tratamento. Pacientes em uso de antibióticos supressivos crônicos poderão se inscrever.
Dose de UDCA >28 mg/kg
Evidência de cirrose descompensada atual ou histórica com base nos seguintes eventos clínicos:
- Ascite > Grau 2 e necessitando de tratamento
- Sangramento por varizes esofágicas ou gástricas que requerem hospitalização
- Encefalopatia hepática (conforme definido por uma pontuação de West Haven ≥ 2)
- Peritonite bacteriana espontânea definida como contagem absoluta de neutrófilos de ascite >250/mm3 na ausência de uma fonte intra-abdominal de infecção
- AKI-HRS de acordo com as Diretrizes AASLD (Flamm 2021)
Transplante de fígado prévio
Pontuação MELD-Na >15. Para indivíduos em uso de medicação anticoagulante, a determinação do INR basal para o cálculo da pontuação MELD deve levar esse uso em consideração.
Participantes com evidência clínica ou laboratorial atual de qualquer doença grave, progressiva ou não controlada, relacionada ou não à CEP e que, na opinião do investigador, tenha uma sobrevida esperada inferior a 48 semanas.
Participantes deficientes, incapacitados ou incapazes de concluir as avaliações relacionadas ao estudo ou de dar consentimento informado.
Presos ou participantes encarcerados involuntariamente.
Participantes que estão atualmente participando de um estudo clínico intervencionista.
Ausência de dados em prontuários para avaliar critérios de inclusão e exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

1

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Pacientes adultos com diagnóstico confirmado de CEP de grandes ductos. Pacientes adultos entre 18 e 75 anos de idade (inclusive) que possam compreender as instruções, sigam os procedimentos do estudo e estejam dispostos a assinar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE). Diagnóstico clínico confirmado de PSC de ducto grande

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Desenvolver uma coorte de comparação de dados do mundo real (RWD) apropriada para apoiar o desenho, a execução e servir como um controle externo para ensaios clínicos intervencionistas em PSC. Prazo: Trimestralmente durante cinco anos a partir da inscrição	Coleta de dados relacionados ao fígado, incluindo sintomas de CEP, histórico médico, eventos adversos e resultados no momento da inscrição e em cada visita trimestral e anual.	Trimestralmente durante cinco anos a partir da inscrição

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Desenvolver um grande conjunto de dados clínicos e de biomarcadores para identificar desfechos substitutos individuais e/ou compostos que possam prever o benefício clínico para uso no desenho de estudos intervencionistas em PSC. Prazo: Trimestralmente durante cinco anos a partir da inscrição	Coleta de biomarcadores na inscrição e em cada visita anual.	Trimestralmente durante cinco anos a partir da inscrição
Desenvolver um grande conjunto de dados clínicos e de biomarcadores para identificar desfechos substitutos individuais e/ou compostos que possam prever o benefício clínico para uso no desenho de estudos intervencionistas em PSC. Prazo: Trimestralmente durante cinco anos a partir da inscrição	Coleta de imagens na inscrição e em cada visita anual.	Trimestralmente durante cinco anos a partir da inscrição
Avalie as experiências diretas dos participantes com ferramentas padronizadas para determinar mudanças ao longo do tempo, a associação com eventos clínicos, biomarcadores e progressão da doença Prazo: Trimestralmente durante cinco anos a partir da inscrição	As pesquisas de resultados relatados pelo paciente serão coletadas de todos os participantes no momento da inscrição e em cada visita trimestral e anual.	Trimestralmente durante cinco anos a partir da inscrição

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PSC Partners Seeking a Cure

Investigadores

Investigador principal: Cynthia Levy, MD, University of Miami
Investigador principal: Stephen Rossi, PharmD, PSC Partners Seeking a Cure

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de maio de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

7 de março de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

WIND-PSC-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Pacientes adultos com colangite esclerosante primária (WIND-PSC)

Uma coorte observacional prospectiva multicêntrica global para apoiar o desenvolvimento de medicamentos em pacientes adultos com colangite esclerosante primária (WIND-PSC)