阻止 Duchenne 心肌病进展 (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)
2024年3月29日 更新者：Capricor Inc.
Duchenne (HOPE-Duchenne) 试验中停止心肌病进展的开放标签扩展 (CAP-1002-DMD-03)
这项 2 期、多中心、开放标签扩展试验将为随机分配到 HOPE-Duchenne 研究 (NCT02485938) 的常规护理治疗组并完成 12 个月随访的参与者提供 CAP-1002。
该试验将评估两次静脉注射 CAP-1002 的安全性和有效性，每次间隔三个月。
研究概览
详细说明
记录参加 HOPE-Duchenne 研究的常规护理治疗组并完成第 12 个月的研究随访的参与者有资格参加本研究。
参与者将在 30 天的筛选期内接受有针对性的筛选，符合条件的受试者将在首次输注 CAP-1002 之前的第一天接受基线安全性和有效性评估。
所有 CAP-1002 输注将在第 1 天和第 3 个月在研究地点的门诊环境中进行。输注后，参与者将在门诊环境中观察至少两个小时，如果经医疗机构批准，则在当天出院。现场调查员。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida
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-
Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Medical Center
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 记录 HOPE-Duchenne 试验常规护理治疗组的入组情况以及试验随访至第 12 个月的完成情况。
- 如果年龄大于或等于 (>=) 18 岁，则愿意并能够提供参与试验的知情同意书；如果年龄小于 (<) 18 岁，则需征得父母或监护人的知情同意书。
- 根据研究者的判断，有足够的静脉通路用于静脉 CAP-1002 输注和常规血液采集。
- 经研究者评估为愿意且能够遵守试验的要求。
排除标准：
- 筛查后 6 个月内左心室射血分数 (LVEF) < 35% (%)。
- 计划首次输注后的未来 6 个月内计划或可能进行重大手术。
- 根据研究者的判断，存在近期呼吸代偿失调的风险，或者需要启动无创呼吸机支持（根据筛查时血清碳酸氢盐≥29毫摩尔/升（mmol/L）的定义）。
- 非 DMD 相关慢性呼吸道疾病史，包括但不限于哮喘、支气管炎和肺结核。
- 筛查前 30 天内患有急性呼吸道疾病。
- 已知对二甲基亚砜 (DMSO) 或牛产品过敏。
- 首次输注前 6 个月内使用研究产品进行治疗。
- 历史或当前使用药物或酒精可能会损害参加试验的能力。
- 根据研究者的判断，因任何原因无法遵守研究计划和随访时间表。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：同种异体心脏球衍生细胞 (CAP-1002)
所有被随机分配到常规护理治疗组并在 HOPE-Duchenne 试验 (NCT02485938) 中完成 12 个月随访的参与者将在本研究的第 1 天和第 3 个月接受 CAP-1002 静脉输注。
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静脉输注同种异体心脏球衍生细胞（CAP-1002；7500 万个 CDC）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现过敏反应的参与者人数
大体时间：从第 1 天到第 6 个月
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超敏反应被定义为临床综合征，包括但不限于发热、白细胞增多或输注后<=2小时内发病且持续<24小时的皮疹，且没有伴随感染的临床症状。
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从第 1 天到第 6 个月
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经历急性呼吸失代偿的参与者人数
大体时间：第 1 天和第 3 个月服药后 2 小时
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急性呼吸代偿失调被定义为参与者病情无法解释的快速恶化，并且呼吸急促加剧，需要补充氧气。
将报告研究产品 (IP) 给药后 2 小时内出现的急性呼吸代偿失调。
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第 1 天和第 3 个月服药后 2 小时
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全因死亡率
大体时间：从第 1 天到第 6 个月
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将报告因任何原因造成的死亡人数。
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从第 1 天到第 6 个月
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与研究产品或给药相关的治疗中出现的不良事件 (TEAE) 以及严重不良事件 (SAE) 的数量
大体时间：从第 1 天到第 6 个月
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不良事件 (AE) 是指与人类使用药物相关的任何不良医疗事件，无论是否被视为与药物相关。
TEAE 被定义为在开始放置初始 IP 剂量的 IV 导管后发生的 AE。
该结果指标报告了与研究产品或给药相关的 TEAE。
SAE 被定义为导致以下任何结果的 AE： 死亡；危及生命的不良事件；住院或延长现有住院时间；进行正常生活功能的能力持续或严重丧失或严重受损；先天性异常/出生缺陷。
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从第 1 天到第 6 个月
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患有免疫敏化综合症的参与者人数
大体时间：从第 1 天到第 6 个月
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免疫敏化综合征应定义为： (a) 与全身炎症一致的临床体征和症状（例如发热、白细胞增多、皮疹或关节痛），且在输注后 24 小时以上发病且无伴随感染的临床体征，并且(b) 综合征发作后 30 天以内检测到的针对供体细胞（即 DSA）的抗人白细胞抗原 (HLA) 抗体升高， (i) 如果基线 MFI ≥ 2000 平均荧光强度 (MFI) <= 1000，或 (ii) >= 2 倍基线，否则。
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从第 1 天到第 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Mark Awadalla、Capricor Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年6月21日
初级完成 (实际的)
2019年3月6日
研究完成 (实际的)
2019年3月6日
研究注册日期
首次提交
2024年3月5日
首先提交符合 QC 标准的
2024年3月5日
首次发布 (实际的)
2024年3月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月29日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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