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Arrestare la progressione della cardiomiopatia a Duchenne (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)

29 marzo 2024 aggiornato da: Capricor Inc.

Estensione in aperto dello studio Halt Cardiomyopathy Progression in Duchenne (HOPE-Duchenne) (CAP-1002-DMD-03)

Questo studio di estensione di Fase 2, multicentrico e in aperto fornirà il CAP-1002 ai partecipanti che sono stati randomizzati al gruppo di trattamento Usual Care dello studio HOPE-Duchenne (NCT02485938) e hanno completato 12 mesi di follow-up.

Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di due somministrazioni endovenose di CAP-1002, ciascuna separata da tre mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti con iscrizione documentata al gruppo di trattamento Usual Care dello studio HOPE-Duchenne e completamento del follow-up dello studio fino al mese 12 erano idonei per questo studio.

I partecipanti saranno sottoposti a uno screening mirato durante un periodo di screening di 30 giorni, i soggetti idonei verranno quindi sottoposti a valutazioni di sicurezza ed efficacia di base il giorno 1 prima della loro prima infusione di CAP-1002.

Tutte le infusioni di CAP-1002 saranno condotte in ambiente ambulatoriale presso il sito investigativo il giorno 1 e il mese 3. I partecipanti saranno osservati in ambiente ambulatoriale per almeno due ore dopo l'infusione e quindi dimessi lo stesso giorno se autorizzati dal punto di vista medico da l'investigatore del sito.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Iscrizione documentata al gruppo di trattamento abituale dello studio HOPE-Duchenne e completamento del follow-up dello studio fino al mese 12.
  2. Disposto e in grado di fornire il consenso informato per partecipare alla sperimentazione se maggiore o uguale a (>=) 18 anni e assenso con il consenso informato dei genitori o del tutore se inferiore a (<) 18 anni.
  3. Accesso venoso adeguato per infusioni endovenose di CAP-1002 e prelievi di sangue di routine a giudizio dello sperimentatore.
  4. Valutato dall'investigatore come disposto e in grado di soddisfare i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) < 35% (%) entro 6 mesi dallo screening.
  2. Intervento chirurgico maggiore pianificato o probabile nei successivi 6 mesi dopo la prima infusione pianificata.
  3. Rischio di scompenso respiratorio a breve termine a giudizio dello sperimentatore o necessità di iniziare un supporto ventilatorio non invasivo come definito da bicarbonato sierico >= 29 millimoli per litro (mmol/L) allo screening.
  4. Storia di malattie respiratorie croniche non correlate alla DMD incluse, ma non limitate a, asma, bronchite e tubercolosi.
  5. Malattia respiratoria acuta nei 30 giorni precedenti lo screening.
  6. Ipersensibilità nota al dimetilsolfossido (DMSO) o ai prodotti bovini.
  7. Trattamento con il prodotto sperimentale <= 6 mesi prima della prima infusione.
  8. Storia, o uso attuale, di droghe o alcol che potrebbero compromettere la capacità di conformarsi alla partecipazione allo studio.
  9. Impossibilità di rispettare il piano investigativo e il programma delle visite di follow-up per qualsiasi motivo, a giudizio dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera (CAP-1002)
Tutti i partecipanti che sono stati randomizzati al Usual Care Treatment Group e hanno completato 12 mesi di follow-up nello studio HOPE-Duchenne (NCT02485938), riceveranno l'infusione endovenosa di CAP-1002 il giorno 1 e il mese 3 nello studio attuale.
Biologico: Cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera (CAP-1002)
Somministrazione per infusione endovenosa di cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera (CAP-1002; 75 milioni di CDC)
Altri nomi:
  • CAP-1002

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con reazioni di ipersensibilità
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6
La reazione di ipersensibilità è definita come una sindrome clinica comprendente, ma non limitata a, febbre, leucocitosi o eruzione cutanea con insorgenza <= 2 ore dopo l'infusione e durata <= 24 ore, in assenza di segni clinici di infezione concomitante.
Dal giorno 1 al mese 6
Numero di partecipanti che soffrono di scompenso respiratorio acuto
Lasso di tempo: 2 ore dopo la dose il Giorno 1 e il Mese 3
Lo scompenso respiratorio acuto è definito come un rapido deterioramento inspiegabile delle condizioni del partecipante con crescente mancanza di respiro che richiede l'integrazione di ossigeno. Verrà segnalato lo scompenso respiratorio acuto entro 2 ore dalla somministrazione del prodotto sperimentale (IP).
2 ore dopo la dose il Giorno 1 e il Mese 3
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6
Verrà riportato il numero di decessi per qualsiasi causa.
Dal giorno 1 al mese 6
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) correlati al prodotto o alla somministrazione in studio ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco. I TEAE sono definiti come eventi avversi che si verificano dopo l'inizio del posizionamento del catetere IV per la dose iniziale di IP. Per questa misura di esito vengono riportati i TEAE relativi al prodotto o alla somministrazione in studio. Un SAE è definito come un evento avverso che provoca uno dei seguenti risultati: Morte; evento avverso pericoloso per la vita; Ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; incapacità persistente o significativa o interruzione sostanziale della capacità di svolgere le normali funzioni della vita; anomalia congenita/difetto congenito.
Dal giorno 1 al mese 6
Numero di partecipanti con sindrome da sensibilizzazione immunitaria
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6
La sindrome da sensibilizzazione immunitaria deve essere definita come: (a) segni e sintomi clinici compatibili con infiammazione sistemica (ad esempio febbre, leucocitosi, eruzione cutanea o artralgia) con insorgenza >= 24 ore dopo l'infusione e assenza di segni clinici di infezione concomitante, e (b) aumento degli anticorpi anti-antigene leucocitario umano (HLA) contro le cellule del donatore (cioè DSA), rilevato <= 30 giorni dopo l'insorgenza della sindrome, di (i) >= 2000 intensità di fluorescenza media (MFI) se MFI al basale <= 1000, o (ii) >= 2 volte il basale altrimenti.
Dal giorno 1 al mese 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Capricor Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mark Awadalla, Capricor Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

6 marzo 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

6 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAP-1002-DMD-03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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