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Interromper a progressão da cardiomiopatia em Duchenne (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)

29 de março de 2024 atualizado por: Capricor Inc.

Extensão aberta do estudo Halt Cardiomyopathy Progression in Duchenne (HOPE-Duchenne) (CAP-1002-DMD-03)

Este estudo de extensão aberto, multicêntrico e de Fase 2 fornecerá CAP-1002 aos participantes que foram randomizados para o grupo de tratamento Usual Care do estudo HOPE-Duchenne (NCT02485938) e completaram 12 meses de acompanhamento.

O ensaio avaliará a segurança e eficácia de duas administrações intravenosas de CAP-1002, cada uma separada por três meses.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Os participantes com inscrição documentada no grupo de tratamento Usual Care do estudo HOPE-Duchenne e conclusão do acompanhamento do estudo até o mês 12 foram elegíveis para este estudo.

Os participantes serão submetidos a uma triagem direcionada durante um período de triagem de 30 dias, os indivíduos elegíveis serão então submetidos a avaliações iniciais de segurança e eficácia no Dia 1 antes da primeira infusão de CAP-1002.

Todas as infusões de CAP-1002 serão conduzidas em ambiente ambulatorial no centro de investigação no Dia 1 e no Mês 3. Os participantes serão observados em ambiente ambulatorial por pelo menos duas horas após a infusão e depois terão alta no mesmo dia se liberados clinicamente por o investigador do site.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Inscrição documentada no Grupo de Tratamento de Cuidados Usuais do ensaio HOPE-Duchenne e conclusão do acompanhamento do ensaio até o 12º mês.
  2. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado para participar do estudo se for maior ou igual a (>=) 18 anos de idade, e consentimento com consentimento informado dos pais ou responsáveis ​​se tiver menos de (<) 18 anos de idade.
  3. Acesso venoso adequado para infusões intravenosas de CAP-1002 e coletas de sangue de rotina, a critério do Investigador.
  4. Avaliado pelo Investigador como disposto e capaz de cumprir os requisitos do ensaio.

Critério de exclusão:

  1. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) <35 por cento (%) dentro de 6 meses após a triagem.
  2. Cirurgia de grande porte planejada ou provável nos próximos 6 meses após a primeira infusão planejada.
  3. Risco de descompensação respiratória a curto prazo no julgamento do investigador, ou a necessidade de início de suporte ventilatório não invasivo, conforme definido por bicarbonato sérico >= 29 milimoles por litro (mmol/L) na triagem.
  4. História de doença respiratória crônica não relacionada à DMD, incluindo, mas não se limitando a, asma, bronquite e tuberculose.
  5. Doença respiratória aguda nos 30 dias anteriores à triagem.
  6. Hipersensibilidade conhecida ao dimetilsulfóxido (DMSO) ou produtos bovinos.
  7. Tratamento com produto sob investigação <= 6 meses antes da primeira infusão.
  8. História ou uso atual de drogas ou álcool que possa prejudicar a capacidade de cumprir a participação no estudo.
  9. Incapacidade de cumprir o plano de investigação e o cronograma de visitas de acompanhamento por qualquer motivo, a critério do investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Células Alogênicas Derivadas da Cardiosfera (CAP-1002)
Todos os participantes que foram randomizados para o Grupo de Tratamento de Cuidados Usuais e completaram 12 meses de acompanhamento no estudo HOPE-Duchenne (NCT02485938), receberão infusão intravenosa de CAP-1002 no Dia 1 e no Mês 3 no estudo atual.
Administração de infusão intravenosa de células alogênicas derivadas da cardiosfera (CAP-1002; 75 milhões de CDCs)
Outros nomes:
  • CAP-1002

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com reações de hipersensibilidade
Prazo: Do dia 1 ao mês 6
A reação de hipersensibilidade é definida como uma síndrome clínica incluindo, mas não se limitando a, febre, leucocitose ou erupção cutânea com início <= 2 horas após a infusão e duração <24 horas, na ausência de sinais clínicos de infecção concomitante.
Do dia 1 ao mês 6
Número de participantes que apresentam descompensação respiratória aguda
Prazo: 2 horas após a dose no Dia 1 e no Mês 3
A descompensação respiratória aguda é definida como uma rápida deterioração inexplicável da condição do participante com aumento da falta de ar que requer suplementação de oxigênio. A descompensação respiratória aguda dentro de 2 horas após a administração do produto sob investigação (IP) será relatada.
2 horas após a dose no Dia 1 e no Mês 3
Mortalidade por todas as causas
Prazo: Do dia 1 ao mês 6
O número de mortes por qualquer causa será relatado.
Do dia 1 ao mês 6
Número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relacionados ao produto ou administração sob investigação e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 ao mês 6
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento. TEAEs são definidos como EAs que ocorrem após o início da colocação do cateter IV para a dose inicial de IP. TEAEs relacionados ao produto experimental ou administração são relatados para esta medida de resultado. Um SAE é definido como um EA que resulta em qualquer um dos seguintes desfechos: Morte; evento adverso com risco de vida; Internação hospitalar ou prolongamento de internamento existente; incapacidade persistente ou significativa ou perturbação substancial da capacidade de conduzir funções normais da vida; anomalia congênita/defeito congênito.
Do dia 1 ao mês 6
Número de participantes com síndrome de sensibilização imunológica
Prazo: Do dia 1 ao mês 6
A síndrome de sensibilização imunológica será definida como: (a) sinais e sintomas clínicos consistentes com inflamação sistêmica (por exemplo, febre, leucocitose, erupção cutânea ou artralgia) com início >= 24 horas após a infusão e ausência de sinais clínicos de infecção concomitante, e (b) elevação de anticorpos anti-antígeno leucocitário humano (HLA) contra as células do doador (ou seja, DSAs), detectada <= 30 dias após o início da síndrome, de (i) >= 2000 intensidade fluorescente média (MFI) se MFI basal <= 1000, ou (ii) >= 2 vezes a linha de base, caso contrário.
Do dia 1 ao mês 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Diretor de estudo: Mark Awadalla, Capricor Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

6 de março de 2019

Conclusão do estudo (Real)

6 de março de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de março de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de março de 2024

Primeira postagem (Real)

12 de março de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Distrofia Muscular de Duchenne

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