- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06304064
Interromper a progressão da cardiomiopatia em Duchenne (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)
Extensão aberta do estudo Halt Cardiomyopathy Progression in Duchenne (HOPE-Duchenne) (CAP-1002-DMD-03)
Este estudo de extensão aberto, multicêntrico e de Fase 2 fornecerá CAP-1002 aos participantes que foram randomizados para o grupo de tratamento Usual Care do estudo HOPE-Duchenne (NCT02485938) e completaram 12 meses de acompanhamento.
O ensaio avaliará a segurança e eficácia de duas administrações intravenosas de CAP-1002, cada uma separada por três meses.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes com inscrição documentada no grupo de tratamento Usual Care do estudo HOPE-Duchenne e conclusão do acompanhamento do estudo até o mês 12 foram elegíveis para este estudo.
Os participantes serão submetidos a uma triagem direcionada durante um período de triagem de 30 dias, os indivíduos elegíveis serão então submetidos a avaliações iniciais de segurança e eficácia no Dia 1 antes da primeira infusão de CAP-1002.
Todas as infusões de CAP-1002 serão conduzidas em ambiente ambulatorial no centro de investigação no Dia 1 e no Mês 3. Os participantes serão observados em ambiente ambulatorial por pelo menos duas horas após a infusão e depois terão alta no mesmo dia se liberados clinicamente por o investigador do site.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Medical Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Inscrição documentada no Grupo de Tratamento de Cuidados Usuais do ensaio HOPE-Duchenne e conclusão do acompanhamento do ensaio até o 12º mês.
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado para participar do estudo se for maior ou igual a (>=) 18 anos de idade, e consentimento com consentimento informado dos pais ou responsáveis se tiver menos de (<) 18 anos de idade.
- Acesso venoso adequado para infusões intravenosas de CAP-1002 e coletas de sangue de rotina, a critério do Investigador.
- Avaliado pelo Investigador como disposto e capaz de cumprir os requisitos do ensaio.
Critério de exclusão:
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) <35 por cento (%) dentro de 6 meses após a triagem.
- Cirurgia de grande porte planejada ou provável nos próximos 6 meses após a primeira infusão planejada.
- Risco de descompensação respiratória a curto prazo no julgamento do investigador, ou a necessidade de início de suporte ventilatório não invasivo, conforme definido por bicarbonato sérico >= 29 milimoles por litro (mmol/L) na triagem.
- História de doença respiratória crônica não relacionada à DMD, incluindo, mas não se limitando a, asma, bronquite e tuberculose.
- Doença respiratória aguda nos 30 dias anteriores à triagem.
- Hipersensibilidade conhecida ao dimetilsulfóxido (DMSO) ou produtos bovinos.
- Tratamento com produto sob investigação <= 6 meses antes da primeira infusão.
- História ou uso atual de drogas ou álcool que possa prejudicar a capacidade de cumprir a participação no estudo.
- Incapacidade de cumprir o plano de investigação e o cronograma de visitas de acompanhamento por qualquer motivo, a critério do investigador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Células Alogênicas Derivadas da Cardiosfera (CAP-1002)
Todos os participantes que foram randomizados para o Grupo de Tratamento de Cuidados Usuais e completaram 12 meses de acompanhamento no estudo HOPE-Duchenne (NCT02485938), receberão infusão intravenosa de CAP-1002 no Dia 1 e no Mês 3 no estudo atual.
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Administração de infusão intravenosa de células alogênicas derivadas da cardiosfera (CAP-1002; 75 milhões de CDCs)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com reações de hipersensibilidade
Prazo: Do dia 1 ao mês 6
|
A reação de hipersensibilidade é definida como uma síndrome clínica incluindo, mas não se limitando a, febre, leucocitose ou erupção cutânea com início <= 2 horas após a infusão e duração <24 horas, na ausência de sinais clínicos de infecção concomitante.
|
Do dia 1 ao mês 6
|
Número de participantes que apresentam descompensação respiratória aguda
Prazo: 2 horas após a dose no Dia 1 e no Mês 3
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A descompensação respiratória aguda é definida como uma rápida deterioração inexplicável da condição do participante com aumento da falta de ar que requer suplementação de oxigênio.
A descompensação respiratória aguda dentro de 2 horas após a administração do produto sob investigação (IP) será relatada.
|
2 horas após a dose no Dia 1 e no Mês 3
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Mortalidade por todas as causas
Prazo: Do dia 1 ao mês 6
|
O número de mortes por qualquer causa será relatado.
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Do dia 1 ao mês 6
|
Número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relacionados ao produto ou administração sob investigação e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 ao mês 6
|
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento.
TEAEs são definidos como EAs que ocorrem após o início da colocação do cateter IV para a dose inicial de IP.
TEAEs relacionados ao produto experimental ou administração são relatados para esta medida de resultado.
Um SAE é definido como um EA que resulta em qualquer um dos seguintes desfechos: Morte; evento adverso com risco de vida; Internação hospitalar ou prolongamento de internamento existente; incapacidade persistente ou significativa ou perturbação substancial da capacidade de conduzir funções normais da vida; anomalia congênita/defeito congênito.
|
Do dia 1 ao mês 6
|
Número de participantes com síndrome de sensibilização imunológica
Prazo: Do dia 1 ao mês 6
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A síndrome de sensibilização imunológica será definida como: (a) sinais e sintomas clínicos consistentes com inflamação sistêmica (por exemplo, febre, leucocitose, erupção cutânea ou artralgia) com início >= 24 horas após a infusão e ausência de sinais clínicos de infecção concomitante, e (b) elevação de anticorpos anti-antígeno leucocitário humano (HLA) contra as células do doador (ou seja, DSAs), detectada <= 30 dias após o início da síndrome, de (i) >= 2000 intensidade fluorescente média (MFI) se MFI basal <= 1000, ou (ii) >= 2 vezes a linha de base, caso contrário.
|
Do dia 1 ao mês 6
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardíacas
- Doenças cardiovasculares
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Cardiomiopatias
- Distrofia Muscular, Duchenne
Outros números de identificação do estudo
- CAP-1002-DMD-03
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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