Stoppe kardiomyopatiprogresjonen i Duchenne (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)

Inklusjonskriterier:

1. Dokumentert påmelding i Usual Care Treatment Group av HOPE-Duchenne-studien og fullføring av prøveoppfølging til og med måned 12.
2. Villig og i stand til å gi informert samtykke til å delta i rettssaken hvis den er større enn eller lik (>=) 18 år, og samtykke med informert samtykke fra foreldre eller foresatte dersom mindre enn (<) 18 år.
3. Tilstrekkelig venøs tilgang for intravenøse CAP-1002-infusjoner og rutinemessige blodprøvetakinger etter etterforskerens vurdering.
4. Vurdert av etterforskeren som villig og i stand til å etterkomme kravene i rettssaken.

Ekskluderingskriterier:

1. Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) < 35 prosent (%) innen 6 måneder etter screening.
2. Planlagt eller sannsynlig større operasjon i løpet av de neste 6 månedene etter planlagt første infusjon.
3. Risiko for kortvarig respirasjonsdekompensasjon etter etterforskerens vurdering, eller behov for initiering av ikke-invasiv ventilatorstøtte som definert av serumbikarbonat >= 29 millimol per liter (mmol/L) ved screening.
4. Anamnese med ikke-DMD-relatert kronisk luftveissykdom inkludert, men ikke begrenset til, astma, bronkitt og tuberkulose.
5. Akutt luftveissykdom innen 30 dager før screening.
6. Kjent overfølsomhet overfor dimetylsulfoksid (DMSO) eller bovine produkter.
7. Behandling med undersøkelsespreparat <= 6 måneder før første infusjon.
8. Historie, eller nåværende bruk, av narkotika eller alkohol som kan svekke evnen til å etterkomme deltakelse i rettssaken.
9. Manglende evne til å overholde undersøkelsesplanen og oppfølgingsplanen for besøk av en eller annen grunn, etter etterforskerens vurdering.