Pysäytä kardiomyOpatian eteneminen Duchennessa (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)
perjantai 29. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Capricor Inc.
Kardiomyopatian pysäyttämisen etenemisen avoin laajennus Duchennessa (HOPE-Duchenne) -kokeessa (CAP-1002-DMD-03)
Tämä vaiheen 2, monikeskus, avoin jatkotutkimus tarjoaa CAP-1002:ta osallistujille, jotka satunnaistettiin HOPE-Duchenne-tutkimuksen (NCT02485938) Usual Care -hoitoryhmään ja jotka suorittivat 12 kuukauden seurannan.
Kokeessa arvioidaan kahden CAP-1002:n suonensisäisen annon turvallisuutta ja tehoa kolmen kuukauden välein.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujat, joilla oli dokumentoitu ilmoittautuminen HOPE-Duchenne-tutkimuksen Usual Care -hoitoryhmään ja tutkimuksen seuranta 12. kuukauden ajan, olivat kelvollisia tähän tutkimukseen.
Osallistujille tehdään kohdennettu seulonta 30 päivän seulontajakson aikana, minkä jälkeen kelpoisille koehenkilöille tehdään perustason turvallisuus- ja tehoarvioinnit päivänä 1 ennen ensimmäistä CAP-1002-infuusiota.
Kaikki CAP-1002-infuusiot suoritetaan avohoidossa tutkimuspaikalla päivänä 1 ja kuukautena 3. Osallistujia tarkkaillaan avohoidossa vähintään kahden tunnin ajan infuusion jälkeen ja kotiutetaan sitten samana päivänä, jos he ovat lääkinnällisesti selvillä. sivuston tutkija.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu ilmoittautuminen HOPE-Duchenne-tutkimuksen Usual Care Treatment -ryhmään ja tutkimuksen seurannan loppuun saattaminen 12. kuukauteen asti.
- Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen osallistuakseen tutkimukseen, jos hän on vähintään (>=) 18-vuotias, ja suostumuksensa vanhemman tai huoltajan tietoon perustuvalla suostumuksella, jos hän on alle (<) 18-vuotias.
- Riittävä laskimopääsy suonensisäisiä CAP-1002-infuusioita ja rutiiniverenottoa varten tutkijan arvion mukaan.
- Tutkija arvioi hänet halukkaaksi ja kykeneväksi noudattamaan kokeen vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) < 35 prosenttia (%) 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Suunniteltu tai todennäköinen suuri leikkaus seuraavan 6 kuukauden aikana suunnitellun ensimmäisen infuusion jälkeen.
- Lähiajan hengitysteiden vajaatoiminnan riski tutkijan arvion mukaan tai tarve aloittaa ei-invasiivinen ventilaattorituki, kuten seerumin bikarbonaattipitoisuus on >= 29 millimoolia litrassa (mmol/l) seulonnassa.
- Aiemmin DMD:hen liittymätön krooninen hengitystiesairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, astma, keuhkoputkentulehdus ja tuberkuloosi.
- Akuutti hengityssairaus 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Tunnettu yliherkkyys dimetyylisulfoksidille (DMSO) tai naudan tuotteille.
- Hoito tutkimusvalmisteella <= 6 kuukautta ennen ensimmäistä infuusiota.
- Sellaisten huumeiden tai alkoholin historia tai nykyinen käyttö, jotka voivat heikentää kykyä noudattaa tutkimukseen osallistumista.
- Tutkijan harkinnan mukaan kyvyttömyys noudattaa tutkimussuunnitelmaa ja seurantakäyntiaikataulua mistä tahansa syystä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Allogeeniset kardiosfääristä peräisin olevat solut (CAP-1002)
Kaikki osallistujat, jotka satunnaistettiin Usual Care -hoitoryhmään ja suorittivat 12 kuukauden seurannan HOPE-Duchennen tutkimuksessa (NCT02485938), saavat CAP-1002-laskimoinfuusion päivänä 1 ja kuukautena 3 tässä tutkimuksessa.
|
Allogeenisten kardiosfääristä peräisin olevien solujen (CAP-1002; 75 miljoonaa CDC:tä) suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on yliherkkyysreaktioita
Aikaikkuna: Päivästä 1 kuuteen 6 asti
|
Yliherkkyysreaktio määritellään kliiniseksi oireyhtymäksi, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, kuume, leukosytoosi tai ihottuma, joka alkaa <= 2 tuntia infuusion jälkeen ja kestää < 24 tuntia, ilman samanaikaisen infektion kliinisiä merkkejä.
|
Päivästä 1 kuuteen 6 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on akuutti hengitysteiden vajaatoiminta
Aikaikkuna: 2 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukaudella 3
|
Akuutti hengitysteiden dekompensaatio määritellään osallistujan tilan selittämättömäksi nopeaksi heikkenemiseksi lisääntyvän hengenahdistuksen myötä, joka vaatii happilisää.
Akuutti hengitysteiden vajaatoiminta 2 tunnin sisällä tutkimustuotteen (IP) antamisesta raportoidaan.
|
2 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukaudella 3
|
|
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: Päivästä 1 kuuteen 6 asti
|
Mistä tahansa syystä aiheutuneiden kuolemantapausten lukumäärä ilmoitetaan.
|
Päivästä 1 kuuteen 6 asti
|
|
Tutkimustuotteeseen tai -antoon liittyvien hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) määrä ja vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 kuuteen 6 asti
|
Haittatapahtumat (AE) ovat mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy lääkkeen käyttöön ihmisillä, riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi lääkkeeseen vai ei.
TEAE:t määritellään AE-tapauksiksi, jotka ilmenevät IV-katetrin asennuksen aloittamisen jälkeen IP-alkuannoksen ajaksi.
Tutkimustuotteeseen tai -antoon liittyvät TEAE-tapahtumat raportoidaan tälle tulosmittaukselle.
SAE määritellään AE:ksi, joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista: Kuolema; henkeä uhkaava haittatapahtuma; Sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkaminen; jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai huomattava häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio.
|
Päivästä 1 kuuteen 6 asti
|
|
Immuuniherkistysoireyhtymästä kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivästä 1 kuuteen 6 asti
|
Immuuniherkistysoireyhtymä määritellään seuraavasti: a) kliiniset merkit ja oireet, jotka vastaavat systeemistä tulehdusta (esim. kuume, leukosytoosi, ihottuma tai nivelsärky), jotka alkavat >= 24 tuntia infuusion jälkeen ja joilla ei ole kliinisiä merkkejä samanaikaisesta infektiosta, ja (b) ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) vasta-aineiden (eli DSA:t) lisääntyminen luovuttajasoluja vastaan, havaittu <= 30 päivää oireyhtymän alkamisen jälkeen, (i) >= 2000 keskimääräistä fluoresenssiintensiteettiä (MFI), jos lähtötason MFI <= 1000 tai (ii) >= 2 kertaa lähtötaso muuten.
|
Päivästä 1 kuuteen 6 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 21. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 12. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 24. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CAP-1002-DMD-03
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia
-
University Hospital, MontpellierRekrytointi
-
University Hospital, MontpellierLopetettuPrimary Disease Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD)Ranska
-
Novartis Gene TherapiesValmisGeeniterapia | SMA - Spinal Muscular AtrophyYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset Allogeeniset kardiosfääristä peräisin olevat solut (CAP-1002)
-
Capricor Inc.RekrytointiHermoston sairaudet | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Geneettiset sairaudet, X-Linked | Lihassairaudet | Neuromuskulaariset sairaudet | Lihasdystrofiat | Lihassairaudet, Atrofiset | Lihasdystrofia, DuchenneYhdysvallat