A kardiomiopátia progressziójának leállítása Duchenne-ben (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)
2024. március 29. frissítette: Capricor Inc.
A Cardiomyopathia megállításának progressziójának nyílt kiterjesztése Duchenne-ben (HOPE-Duchenne) próba (CAP-1002-DMD-03)
Ez a 2. fázisú, többközpontú, nyílt kiterjesztésű vizsgálat biztosítja a CAP-1002-t azoknak a résztvevőknek, akiket véletlenszerűen besoroltak a HOPE-Duchenne-vizsgálat (NCT02485938) szokásos gondozási csoportjába, és 12 hónapos utánkövetést végeztek.
A vizsgálat a CAP-1002 két intravénás beadásának biztonságosságát és hatásosságát fogja értékelni, mindegyiket három hónappal elválasztva.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Azok a résztvevők, akik dokumentáltan beiratkoztak a HOPE-Duchenne vizsgálat szokásos gondozási csoportjába, és a 12. hónapig a vizsgálatot követték, jogosultak voltak ebbe a vizsgálatba.
A résztvevők egy 30 napos szűrési időszak során célzott szűrésen esnek át, majd a jogosult alanyok alapérték biztonsági és hatékonysági értékelésen esnek át az első CAP-1002 infúziót megelőző 1. napon.
Minden CAP-1002 infúziót járóbeteg-körülmények között adnak le a vizsgálati helyen az 1. napon és a 3. hónapban. A résztvevőket az infúzió után legalább két órán keresztül ambuláns körülmények között megfigyelik, majd még aznap elbocsátják, ha orvosilag engedélyezték az oldal Nyomozója.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
8
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Dokumentált beiratkozás a HOPE-Duchenne-próba szokásos ápolási csoportjába, és a 12. hónapig tartó vizsgálati nyomon követés.
- Hajlandó és képes tájékoztatáson alapuló beleegyezést adni a vizsgálatban való részvételhez, ha legalább (>=) 18 éves, és szülői vagy gondviselői beleegyező nyilatkozattal, ha nem töltötte be (<) 18 éves kort.
- Megfelelő vénás hozzáférés az intravénás CAP-1002 infúziókhoz és a rutin vérvételekhez a vizsgáló megítélése szerint.
- A nyomozó úgy értékelte, hogy hajlandó és képes megfelelni a tárgyalás követelményeinek.
Kizárási kritériumok:
- A bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) < 35 százalék (%) a szűrést követő 6 hónapon belül.
- Tervezett vagy valószínű nagy műtét a tervezett első infúziót követő 6 hónapban.
- A vizsgáló megítélése szerint a rövid távú légzési dekompenzáció kockázata, vagy a nem invazív lélegeztetőgép-támogatás megkezdésének szükségessége a szűréskor a szérum-bikarbonát >= 29 millimol/liter (mmol/L) szerint.
- Nem DMD-vel összefüggő krónikus légzőszervi betegség a kórtörténetben, beleértve, de nem kizárólagosan, az asztmát, a hörghurutot és a tuberkulózist.
- Akut légúti megbetegedés a szűrést megelőző 30 napon belül.
- Dimetil-szulfoxiddal (DMSO) vagy szarvasmarha-termékekkel szembeni ismert túlérzékenység.
- Kezelés vizsgálati készítménnyel <= 6 hónappal az első infúzió előtt.
- Olyan kábítószerek vagy alkohol előzményei vagy jelenlegi használata, amelyek ronthatják a kísérletben való részvételt.
- A vizsgálati tervnek és a nyomon követési látogatási ütemtervnek a vizsgáló megítélése szerint bármilyen okból történő betartásának hiánya.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Allogén kardioszférából származó sejtek (CAP-1002)
Minden résztvevő, akit véletlenszerűen besoroltak az Usual Care kezelési csoportba, és 12 hónapos utánkövetést végeztek a HOPE-Duchenne vizsgálatban (NCT02485938), CAP-1002 intravénás infúziót kapnak a jelenlegi vizsgálat első napján és a 3. hónapban.
|
Allogén kardioszférából származó sejtek intravénás infúziója (CAP-1002; 75 millió CDC)
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A túlérzékenységi reakciókkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az 1. naptól a 6. hónapig
|
A túlérzékenységi reakciót klinikai szindrómaként határozzák meg, beleértve, de nem kizárólagosan, lázat, leukocitózist vagy bőrkiütést, amelyek az infúzió beadása után < 2 órával jelentkeznek, és < 24 órán át tartanak, az egyidejű fertőzés klinikai tüneteinek hiányában.
|
Az 1. naptól a 6. hónapig
|
|
Az akut légúti dekompenzációt tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: 2 órával az adagolás után az 1. napon és a 3. hónapban
|
Az akut légzési dekompenzációt a résztvevő állapotának megmagyarázhatatlan gyors romlásaként definiálják növekvő légszomjjal, amely oxigénpótlást igényel.
A vizsgálati termék (IP) beadását követő 2 órán belül akut légúti dekompenzációt jelentenek.
|
2 órával az adagolás után az 1. napon és a 3. hónapban
|
|
Minden ok miatti halálozás
Időkeret: Az 1. naptól a 6. hónapig
|
A bármilyen okból bekövetkezett halálesetek számát jelenteni fogják.
|
Az 1. naptól a 6. hónapig
|
|
A vizsgálati termékkel vagy beadással kapcsolatos kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos mellékhatások (SAE) száma
Időkeret: Az 1. naptól a 6. hónapig
|
A nemkívánatos események (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy kábítószer emberben történő használatával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem.
A TEAE-k a kezdeti IP dózis IV katéterbehelyezése után jelentkező nemkívánatos események.
A vizsgálati készítményhez vagy a beadással kapcsolatos TEAE-ket jelentenek ehhez az eredménymérőhöz.
A SAE olyan AE-ként definiálható, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezi: Halál; életveszélyes nemkívánatos esemény; Fekvőbeteg-hospitálás vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós vagy jelentős mozgásképtelenség vagy a normális életfunkciók végzésére való képesség jelentős zavara; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség.
|
Az 1. naptól a 6. hónapig
|
|
Az immunszenzitizációs szindrómában szenvedők száma
Időkeret: Az 1. naptól a 6. hónapig
|
Az immunszenzibilizációs szindróma a következőképpen definiálható: a) szisztémás gyulladással (pl. láz, leukocitózis, bőrkiütés vagy ízületi fájdalom) összefüggő klinikai jelek és tünetek, amelyek az infúzió beadása után több mint 24 órával jelentkeznek, és az egyidejű fertőzés klinikai jelei hiányoznak, és (b) a donorsejtek (azaz DSA-k) elleni anti-humán leukocita antigén (HLA) antitestek (azaz a DSA-k) szintjének emelkedése, amelyet a szindróma kialakulása után <= 30 nappal észleltek, (i) >= 2000 átlagos fluoreszcens intenzitás (MFI), ha a kiindulási MFI <= 1000, vagy (ii) >= az alapvonal 2-szerese egyébként.
|
Az 1. naptól a 6. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. június 21.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. március 6.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. március 6.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. március 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 5.
Első közzététel (Tényleges)
2024. március 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 29.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CAP-1002-DMD-03
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .