Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Stoppen Sie das Fortschreiten der Kardiomyopathie bei Duchenne (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)

29. März 2024 aktualisiert von: Capricor Inc.

Offene Verlängerung der Studie „Halt Cardiomyopathy Progression in Duchenne“ (HOPE-Duchenne) (CAP-1002-DMD-03)

In dieser multizentrischen, offenen Verlängerungsstudie der Phase 2 wird CAP-1002 Teilnehmern zur Verfügung gestellt, die randomisiert der Behandlungsgruppe „Usual Care“ der HOPE-Duchenne-Studie (NCT02485938) zugeteilt wurden und eine 12-monatige Nachbeobachtung abgeschlossen haben.

In der Studie werden die Sicherheit und Wirksamkeit von zwei intravenösen Verabreichungen von CAP-1002 im Abstand von jeweils drei Monaten untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer mit dokumentierter Einschreibung in die Behandlungsgruppe „Usual Care“ der HOPE-Duchenne-Studie und Abschluss der Studiennachbeobachtung bis zum 12. Monat waren für diese Studie berechtigt.

Die Teilnehmer werden während eines 30-tägigen Screening-Zeitraums einem gezielten Screening unterzogen. Geeignete Probanden werden dann am ersten Tag vor ihrer ersten CAP-1002-Infusion grundlegenden Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen unterzogen.

Alle CAP-1002-Infusionen werden am ersten Tag und im dritten Monat am Untersuchungsort durchgeführt. Die Teilnehmer werden mindestens zwei Stunden nach der Infusion ambulant beobachtet und dann am selben Tag entlassen, wenn dies ärztlich genehmigt wurde der Website-Ermittler.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Dokumentierte Aufnahme in die Behandlungsgruppe „Usual Care“ der HOPE-Duchenne-Studie und Abschluss der Studiennachbeobachtung bis zum 12. Monat.
  2. Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie abzugeben, wenn das Alter mindestens (>=) 18 Jahre alt ist, und mit der Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten zuzustimmen, wenn das Alter unter (<) 18 Jahre alt ist.
  3. Angemessener venöser Zugang für intravenöse CAP-1002-Infusionen und routinemäßige Blutentnahmen nach Einschätzung des Prüfarztes.
  4. Vom Prüfer als bereit und in der Lage beurteilt, die Anforderungen des Prozesses zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  1. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 35 Prozent (%) innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening.
  2. Geplanter oder wahrscheinlicher größerer chirurgischer Eingriff in den nächsten 6 Monaten nach der geplanten ersten Infusion.
  3. Risiko einer kurzfristigen respiratorischen Dekompensation nach Einschätzung des Prüfarztes oder die Notwendigkeit der Einleitung einer nicht-invasiven Beatmungsunterstützung gemäß Definition durch Serumbikarbonat >= 29 Millimol pro Liter (mmol/L) beim Screening.
  4. Vorgeschichte einer nicht DMD-bedingten chronischen Atemwegserkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Asthma, Bronchitis und Tuberkulose.
  5. Akute Atemwegserkrankung innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
  6. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Dimethylsulfoxid (DMSO) oder Rinderprodukte.
  7. Behandlung mit Prüfpräparat <= 6 Monate vor der ersten Infusion.
  8. Vorgeschichte oder aktueller Konsum von Drogen oder Alkohol, die die Fähigkeit zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnten.
  9. Nach Einschätzung des Ermittlers ist es aus irgendeinem Grund nicht möglich, den Untersuchungsplan und den Zeitplan für Nachuntersuchungen einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Allogene aus der Kardiosphäre abgeleitete Zellen (CAP-1002)
Alle Teilnehmer, die in die Behandlungsgruppe „Übliche Pflege“ randomisiert wurden und eine 12-monatige Nachbeobachtung in der HOPE-Duchenne-Studie (NCT02485938) abgeschlossen haben, erhalten in der aktuellen Studie am ersten Tag und im dritten Monat eine intravenöse CAP-1002-Infusion.
Biologisch: Allogene aus der Kardiosphäre abgeleitete Zellen (CAP-1002)
Intravenöse Infusionsabgabe allogener aus der Kardiosphäre stammender Zellen (CAP-1002; 75 Millionen CDCs)
Andere Namen:
  • CAP-1002

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: Vom 1. Tag bis zum 6. Monat
Eine Überempfindlichkeitsreaktion ist definiert als ein klinisches Syndrom, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Fieber, Leukozytose oder Hautausschlag, der <= 2 Stunden nach der Infusion einsetzt und < 24 Stunden anhält, ohne dass klinische Anzeichen einer begleitenden Infektion vorliegen.
Vom 1. Tag bis zum 6. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit akuter respiratorischer Dekompensation
Zeitfenster: 2 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Monat 3
Akute respiratorische Dekompensation ist definiert als eine unerklärliche schnelle Verschlechterung des Zustands des Teilnehmers mit zunehmender Kurzatmigkeit, die eine Sauerstoffergänzung erfordert. Akute respiratorische Dekompensation innerhalb von 2 Stunden nach der Verabreichung des Prüfpräparats (IP) wird gemeldet.
2 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Monat 3
Gesamtmortalität
Zeitfenster: Vom 1. Tag bis zum 6. Monat
Die Anzahl der Todesfälle aus jeglicher Ursache wird gemeldet.
Vom 1. Tag bis zum 6. Monat
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) im Zusammenhang mit dem Prüfprodukt oder der Verabreichung und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Vom 1. Tag bis zum 6. Monat
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Verwendung eines Arzneimittels beim Menschen, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel handelt oder nicht. Als TEAEs gelten unerwünschte Ereignisse, die nach Beginn der intravenösen Katheterplatzierung für die anfängliche IP-Dosis auftreten. Für diese Ergebnismessung werden TEAEs im Zusammenhang mit dem Prüfpräparat oder der Verabreichung gemeldet. Ein SUE ist definiert als ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führt: Tod; lebensbedrohliches unerwünschtes Ereignis; Stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Behinderung oder erhebliche Beeinträchtigung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen; angeborene Anomalie/Geburtsfehler.
Vom 1. Tag bis zum 6. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit Immunsensibilisierungssyndrom
Zeitfenster: Vom 1. Tag bis zum 6. Monat
Das Immunsensibilisierungssyndrom ist definiert als: (a) klinische Anzeichen und Symptome im Zusammenhang mit einer systemischen Entzündung (z. B. Fieber, Leukozytose, Hautausschlag oder Arthralgie), die >= 24 Stunden nach der Infusion auftreten und keine klinischen Anzeichen einer begleitenden Infektion aufweisen, und (b) Erhöhung der Anti-Human-Leukozyten-Antigen (HLA)-Antikörper gegen die Spenderzellen (d. h. DSAs), nachgewiesen <= 30 Tage nach Ausbruch des Syndroms, um (i) >= 2000 mittlere Fluoreszenzintensität (MFI), wenn der Ausgangs-MFI vorliegt <= 1000 oder (ii) >= 2-fache Basislinie, andernfalls.
Vom 1. Tag bis zum 6. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Capricor Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Mark Awadalla, Capricor Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. März 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. März 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. März 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAP-1002-DMD-03

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie

Klinische Studien zur Allogene aus der Kardiosphäre abgeleitete Zellen (CAP-1002)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Kuwait

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren