Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zatrzymaj postęp kardiomiopatii w Duchenne (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)

29 marca 2024 zaktualizowane przez: Capricor Inc.

Otwarte rozszerzenie badania dotyczącego zatrzymania postępu kardiomiopatii w Duchenne (HOPE-Duchenne) (CAP-1002-DMD-03)

To wieloośrodkowe, otwarte badanie stanowiące kontynuację fazy 2 zapewni CAP-1002 uczestnikom, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy leczonej zwykłą opieką w badaniu HOPE-Duchenne (NCT02485938) i ukończyli 12-miesięczną obserwację.

W badaniu zostanie ocenione bezpieczeństwo i skuteczność dwóch dożylnych podań CAP-1002, każde w odstępie trzech miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do badania kwalifikowali się uczestnicy, którzy udokumentowali włączenie do grupy leczonej zwykłą opieką w badaniu HOPE-Duchenne i ukończyli okres obserwacji trwający do 12 miesięcy.

Uczestnicy zostaną poddani ukierunkowanym badaniom przesiewowym w ciągu 30-dniowego okresu przesiewowego, a kwalifikujący się uczestnicy zostaną następnie poddani podstawowej ocenie bezpieczeństwa i skuteczności w dniu 1 przed pierwszym wlewem CAP-1002.

Wszystkie infuzje CAP-1002 będą przeprowadzane w warunkach ambulatoryjnych w ośrodku badawczym w dniu 1 i w miesiącu 3. Uczestnicy będą obserwowani w warunkach ambulatoryjnych przez co najmniej dwie godziny po infuzji, a następnie wypisani tego samego dnia, jeśli uzyskają zgodę lekarza badacz witryny.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Udokumentowane włączenie do grupy leczenia zwykłej opieki w badaniu HOPE-Duchenne i zakończenie obserwacji trwającej do 12 miesiąca.
  2. Osoba chcąca i będąca w stanie wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu, jeśli ma więcej niż (>=) 18 lat oraz zgodę za świadomą zgodą rodziców lub opiekunów, jeśli ma mniej niż (<) 18 lat.
  3. W ocenie Badacza odpowiedni dostęp żylny do wlewów dożylnych CAP-1002 i rutynowego pobierania krwi.
  4. Oceniony przez Badacza jako chętny i zdolny do spełnienia wymagań badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) < 35 procent (%) w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
  2. Planowana lub prawdopodobna poważna operacja w ciągu najbliższych 6 miesięcy od planowanej pierwszej infuzji.
  3. Ryzyko krótkotrwałej dekompensacji oddechowej w ocenie badacza lub konieczność rozpoczęcia nieinwazyjnego wspomagania wentylacji, jak określono na podstawie stężenia wodorowęglanów w surowicy >= 29 milimoli na litr (mmol/l) podczas badania przesiewowego.
  4. Historia przewlekłych chorób układu oddechowego niezwiązanych z DMD, w tym między innymi astmy, zapalenia oskrzeli i gruźlicy.
  5. Ostra choroba układu oddechowego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  6. Znana nadwrażliwość na sulfotlenek dimetylu (DMSO) lub produkty pochodzenia bydlęcego.
  7. Leczenie badanym produktem <= 6 miesięcy przed pierwszą infuzją.
  8. Historia lub obecne zażywanie narkotyków lub alkoholu, które mogłoby mieć wpływ na zdolność do udziału w badaniu.
  9. Niemożność dotrzymania planu badania i harmonogramu wizyt kontrolnych z jakiegokolwiek powodu, w ocenie badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Allogeniczne komórki pochodzące z kardiosfery (CAP-1002)
Wszyscy uczestnicy, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy leczenia Usual Care i ukończyli 12-miesięczną obserwację w badaniu HOPE-Duchenne (NCT02485938), otrzymają wlew dożylny CAP-1002 w dniu 1 i w miesiącu 3 bieżącego badania.
Biologiczny: Allogeniczne komórki pochodzące z kardiosfery (CAP-1002)
Podawanie w infuzji dożylnej allogenicznych komórek pochodzących z kardiosfery (CAP-1002; 75 milionów CDC)
Inne nazwy:
  • CAP-1002

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z reakcjami nadwrażliwości
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 6 miesiąca
Reakcję nadwrażliwości definiuje się jako zespół kliniczny obejmujący między innymi gorączkę, leukocytozę lub wysypkę rozpoczynającą się <= 2 godziny po wlewie i trwającą < 24 godziny, przy braku klinicznych objawów współistniejącego zakażenia.
Od dnia 1 do 6 miesiąca
Liczba uczestników doświadczających ostrej dekompensacji układu oddechowego
Ramy czasowe: 2 godziny po podaniu dawki w Dniu 1. i Miesiącu 3
Ostra dekompensacja oddechowa jest definiowana jako niewyjaśnione, szybkie pogorszenie stanu pacjenta wraz z narastającą dusznością, wymagającą uzupełnienia tlenu. Zgłoszona zostanie ostra dekompensacja oddechowa w ciągu 2 godzin po podaniu badanego produktu (IP).
2 godziny po podaniu dawki w Dniu 1. i Miesiącu 3
Śmiertelność ze wszystkich przyczyn
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 6 miesiąca
Liczba zgonów z dowolnej przyczyny zostanie podana.
Od dnia 1 do 6 miesiąca
Liczba zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia (TEAE) związanych z badanym produktem lub podawaniem oraz poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 6 miesiąca
Zdarzenia niepożądane (AE) to wszelkie nieprzewidziane zdarzenia medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy są uważane za związane z lekiem, czy nie. TEAE definiuje się jako AE występujące po rozpoczęciu umieszczania cewnika dożylnego dla początkowej dawki IP. TEAE związane z badanym produktem lub podaniem są zgłaszane dla tego pomiaru wyniku. SAE definiuje się jako AE, którego skutkiem jest którykolwiek z następujących skutków: śmierć; zagrażające życiu zdarzenie niepożądane; Hospitalizacja szpitalna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; trwała lub znaczna niezdolność lub istotne zakłócenie możliwości wykonywania normalnych funkcji życiowych; wada wrodzona/wada wrodzona.
Od dnia 1 do 6 miesiąca
Liczba uczestników z zespołem uczulenia immunologicznego
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 6 miesiąca
Zespół uczulenia immunologicznego definiuje się jako: a) oznaki i objawy kliniczne odpowiadające ogólnoustrojowemu zapaleniu (np. gorączka, leukocytoza, wysypka lub ból stawów) pojawiające się >= 24 godziny po wlewie i brak klinicznych objawów współistniejącego zakażenia oraz b) podwyższenie poziomu przeciwciał przeciwko ludzkiemu antygenowi leukocytowemu (HLA) przeciwko komórkom dawcy (tj. DSA), wykryte <= 30 dni po wystąpieniu zespołu, wynoszące (i) >= 2000 średniej intensywności fluorescencji (MFI), jeśli wyjściowe MFI <= 1000 lub (ii) >= 2 razy wartość bazowa w przeciwnym razie.
Od dnia 1 do 6 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Capricor Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mark Awadalla, Capricor Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 marca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAP-1002-DMD-03

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Korea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj