Stoppa kardiomyopatiprogressionen i Duchenne (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)
29 mars 2024 uppdaterad av: Capricor Inc.
Open-Label Extension of the Stop Cardiomyopathy Progression in Duchenne (HOPE-Duchenne) Trial (CAP-1002-DMD-03)
Denna fas 2, multicenter, öppna förlängningsstudie kommer att ge CAP-1002 till deltagare som randomiserades till Usual Care-behandlingsgruppen i HOPE-Duchenne-studien (NCT02485938) och fullföljde 12 månaders uppföljning.
Studien kommer att utvärdera säkerheten och effekten av två intravenösa administreringar av CAP-1002, vardera åtskilda med tre månader.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Deltagare med dokumenterad inskrivning i behandlingsgruppen Usual Care i HOPE-Duchenne-studien och avslutad studieuppföljning till och med månad 12 var kvalificerade för denna studie.
Deltagarna kommer att genomgå en riktad screening under en 30-dagars screeningperiod, berättigade försökspersoner kommer sedan att genomgå baslinjesäkerhets- och effektbedömningar på dag 1 innan deras första infusion av CAP-1002.
Alla CAP-1002-infusioner kommer att utföras i en poliklinisk miljö på undersökningsplatsen på dag 1 och vid månad 3. Deltagarna kommer att observeras i poliklinisk miljö i minst två timmar efter infusionen och skrivs sedan ut samma dag om de är medicinskt godkända av webbplatsens utredare.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
8
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad inskrivning i Usual Care Treatment Group för HOPE-Duchenne-studien och slutförande av prövningsuppföljning till och med månad 12.
- Villig och kan ge informerat samtycke till att delta i rättegången om den är äldre än eller lika med (>=) 18 år och samtycke med förälders eller vårdnadshavares informerade samtycke om mindre än (<) 18 år.
- Tillräcklig venös tillgång för intravenösa CAP-1002-infusioner och rutinmässiga blodinsamlingar enligt utredarens bedömning.
- Bedöms av utredaren som villig och kapabel att följa rättegångens krav.
Exklusions kriterier:
- Vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) < 35 procent (%) inom 6 månader efter screening.
- Planerad eller trolig större operation under de kommande 6 månaderna efter planerad första infusion.
- Risk för kortvarig respiratorisk dekompensation enligt utredarens bedömning, eller behovet av initiering av icke-invasivt ventilatorstöd enligt definitionen av serumbikarbonat >= 29 millimol per liter (mmol/L) vid screening.
- Historik av icke DMD-relaterad kronisk luftvägssjukdom inklusive, men inte begränsat till, astma, bronkit och tuberkulos.
- Akut luftvägssjukdom inom 30 dagar före screening.
- Känd överkänslighet mot dimetylsulfoxid (DMSO) eller nötkreatursprodukter.
- Behandling med prövningspreparat <= 6 månader före första infusionen.
- Historik, eller aktuell användning, av droger eller alkohol som kan försämra förmågan att följa deltagande i rättegången.
- Oförmåga att följa undersökningsplanen och schemat för uppföljande besök av någon anledning, enligt utredarens bedömning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Allogena kardiosfärhärledda celler (CAP-1002)
Alla deltagare som randomiserades till Usual Care Treatment Group och fullföljde 12 månaders uppföljning i HOPE-Duchenne-studien (NCT02485938), kommer att få CAP-1002 intravenös infusion på dag 1 och vid månad 3 i den aktuella studien.
|
Intravenös infusionstillförsel av allogena kardiosfärhärledda celler (CAP-1002; 75 miljoner CDCs)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med överkänslighetsreaktioner
Tidsram: Från dag 1 till månad 6
|
Överkänslighetsreaktion definieras som ett kliniskt syndrom inklusive, men inte begränsat till, feber, leukocytos eller hudutslag med debut <= 2 timmar efter infusion och som varar < 24 timmar, i frånvaro av kliniska tecken på samtidig infektion.
|
Från dag 1 till månad 6
|
|
Antal deltagare som upplever akut respiratorisk dekompensation
Tidsram: 2 timmar efter dosering på dag 1 och månad 3
|
Akut andningsdekompensation definieras som en oförklarlig snabb försämring av deltagarens tillstånd med ökad andnöd som kräver syrgastillskott.
Akut respiratorisk dekompensation inom 2 timmar efter administrering av prövningsprodukt (IP) kommer att rapporteras.
|
2 timmar efter dosering på dag 1 och månad 3
|
|
Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Från dag 1 till månad 6
|
Antal dödsfall på grund av någon orsak kommer att rapporteras.
|
Från dag 1 till månad 6
|
|
Antal behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) relaterade till undersökningsprodukt eller -administration och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 till månad 6
|
En biverkning (AEs) är alla ogynnsamma medicinska händelser som är förknippade med användningen av ett läkemedel på människor, oavsett om det anses läkemedelsrelaterat eller inte.
TEAE definieras som AE som inträffar efter initieringen av IV-kateterplaceringen för den initiala dosen av IP.
TEAE relaterade till prövningsprodukt eller administrering rapporteras för detta resultatmått.
En SAE definieras som en AE som resulterar i något av följande utfall: Död; livshotande biverkning; Inläggning på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner; medfödd anomali/födelseskada.
|
Från dag 1 till månad 6
|
|
Antal deltagare med immunsensibiliseringssyndrom
Tidsram: Från dag 1 till månad 6
|
Immunsensibiliseringssyndrom ska definieras som: (a) kliniska tecken och symtom som överensstämmer med systemisk inflammation (t.ex. feber, leukocytos, hudutslag eller artralgi) med debut >= 24 timmar efter infusion och frånvaro av kliniska tecken på samtidig infektion, och (b) förhöjning av anti-humana leukocytantigen (HLA) antikroppar mot donatorcellerna (dvs. DSA), detekterad <= 30 dagar efter syndromets början, av (i) >= 2000 medelfluorescensintensitet (MFI) om MFI vid baslinje <= 1000, eller (ii) >= 2 gånger baslinjen annars.
|
Från dag 1 till månad 6
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 juni 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
6 mars 2019
Avslutad studie (Faktisk)
6 mars 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 mars 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 mars 2024
Första postat (Faktisk)
12 mars 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 april 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 mars 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CAP-1002-DMD-03
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .