Detener la progresión de la miocardiopatía en Duchenne (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)
29 de marzo de 2024 actualizado por: Capricor Inc.
Extensión de etiqueta abierta del ensayo Detener la progresión de la miocardiopatía en Duchenne (HOPE-Duchenne) (CAP-1002-DMD-03)
Este ensayo de extensión abierto, multicéntrico y de fase 2 proporcionará CAP-1002 a los participantes que fueron asignados al azar al grupo de tratamiento de atención habitual del estudio HOPE-Duchenne (NCT02485938) y completaron 12 meses de seguimiento.
El ensayo evaluará la seguridad y eficacia de dos administraciones intravenosas de CAP-1002, cada una separada por tres meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los participantes con inscripción documentada en el grupo de tratamiento de atención habitual del estudio HOPE-Duchenne y que completaron el seguimiento del estudio hasta el mes 12 fueron elegibles para este estudio.
Los participantes se someterán a una evaluación específica durante un período de evaluación de 30 días; los sujetos elegibles luego se someterán a evaluaciones iniciales de seguridad y eficacia el día 1 antes de su primera infusión de CAP-1002.
Todas las infusiones de CAP-1002 se realizarán de forma ambulatoria en el sitio de investigación el día 1 y el mes 3. Los participantes serán observados en el entorno ambulatorio durante al menos dos horas después de la infusión y luego se les dará el alta el mismo día si el médico lo autoriza. el investigador del sitio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
8
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Medical Center
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Inscripción documentada en el grupo de tratamiento de atención habitual del ensayo HOPE-Duchenne y finalización del seguimiento del ensayo hasta el mes 12.
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado para participar en el ensayo si es mayor o igual a (>=) 18 años de edad, y asentimiento con el consentimiento informado de los padres o tutores si es menor de (<) 18 años de edad.
- Acceso venoso adecuado para infusiones intravenosas de CAP-1002 y recolecciones de sangre de rutina a juicio del Investigador.
- Evaluado por el investigador como dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos del ensayo.
Criterio de exclusión:
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <35 por ciento (%) dentro de los 6 meses posteriores a la selección.
- Cirugía mayor planificada o probable en los próximos 6 meses después de la primera infusión planificada.
- Riesgo de descompensación respiratoria a corto plazo a juicio del investigador, o la necesidad de iniciar un soporte ventilatorio no invasivo según lo definido por bicarbonato sérico >= 29 milimoles por litro (mmol/L) en el momento de la selección.
- Antecedentes de enfermedades respiratorias crónicas no relacionadas con la DMD que incluyen, entre otras, asma, bronquitis y tuberculosis.
- Enfermedad respiratoria aguda dentro de los 30 días anteriores a la evaluación.
- Hipersensibilidad conocida al dimetilsulfóxido (DMSO) o productos bovinos.
- Tratamiento con producto en investigación <= 6 meses antes de la primera infusión.
- Historial o uso actual de drogas o alcohol que podrían afectar la capacidad para cumplir con la participación en el ensayo.
- Incapacidad para cumplir con el plan de investigación y el cronograma de visitas de seguimiento por cualquier motivo, a juicio del investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CAP-1002)
Todos los participantes que fueron asignados al azar al grupo de tratamiento de atención habitual y completaron 12 meses de seguimiento en el ensayo HOPE-Duchenne (NCT02485938) recibirán una infusión intravenosa de CAP-1002 el día 1 y el mes 3 del estudio actual.
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Administración de infusión intravenosa de células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CAP-1002; 75 millones de CDC)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con reacciones de hipersensibilidad
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el mes 6
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La reacción de hipersensibilidad se define como un síndrome clínico que incluye, entre otros, fiebre, leucocitosis o erupción cutánea que comienza <= 2 horas después de la infusión y dura < 24 horas, en ausencia de signos clínicos de infección concomitante.
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Desde el día 1 hasta el mes 6
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Número de participantes que experimentaron descompensación respiratoria aguda
Periodo de tiempo: 2 horas después de la dosis el día 1 y el mes 3
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La descompensación respiratoria aguda se define como un rápido deterioro inexplicable de la condición del participante con dificultad para respirar cada vez mayor que requiere suplementación de oxígeno.
Se informará la descompensación respiratoria aguda dentro de las 2 horas posteriores a la administración del producto en investigación (IP).
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2 horas después de la dosis el día 1 y el mes 3
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Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el mes 6
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Se informará el número de muertes por cualquier causa.
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Desde el día 1 hasta el mes 6
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Número de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) relacionados con el producto o la administración en investigación y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el mes 6
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Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso asociado con el uso de un medicamento en humanos, ya sea que se considere o no relacionado con el medicamento.
Los TEAE se definen como EA que ocurren después del inicio de la colocación del catéter intravenoso para la dosis inicial de IP.
Para esta medida de resultado se informan los TEAE relacionados con el producto o la administración en investigación.
Un SAE se define como un EA que resulta en cualquiera de los siguientes resultados: Muerte; evento adverso potencialmente mortal; Hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente; incapacidad persistente o significativa o alteración sustancial de la capacidad para realizar funciones de la vida normal; anomalía congénita/defecto de nacimiento.
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Desde el día 1 hasta el mes 6
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Número de participantes con síndrome de sensibilización inmunitaria
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el mes 6
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El síndrome de sensibilización inmunitaria se definirá como: (a) signos y síntomas clínicos consistentes con inflamación sistémica (por ejemplo, fiebre, leucocitosis, erupción cutánea o artralgia) con inicio >= 24 horas después de la infusión y ausencia de signos clínicos de infección concomitante, y (b) elevación de anticuerpos anti-antígeno leucocitario humano (HLA) contra las células del donante (es decir, DSA), detectados <= 30 días después del inicio del síndrome, de (i) >= 2000 intensidad fluorescente media (MFI) si se trata de MFI inicial <= 1000, o (ii) >= 2 veces el valor inicial en caso contrario.
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Desde el día 1 hasta el mes 6
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de junio de 2018
Finalización primaria (Actual)
6 de marzo de 2019
Finalización del estudio (Actual)
6 de marzo de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de marzo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de marzo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
12 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Miocardiopatías
- Distrofia Muscular, Duchenne
Otros números de identificación del estudio
- CAP-1002-DMD-03
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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