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Arrêt de la progression de la cardiomyOPathie à Duchenne (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)

29 mars 2024 mis à jour par: Capricor Inc.

Extension en ouvert de l'essai Halt Cardiomyopathy Progression in Duchenne (HOPE-Duchenne) (CAP-1002-DMD-03)

Cet essai d'extension ouvert et multicentrique de phase 2 fournira CAP-1002 aux participants qui ont été randomisés dans le groupe de traitement Soins habituels de l'étude HOPE-Duchenne (NCT02485938) et ont effectué 12 mois de suivi.

L'essai évaluera l'innocuité et l'efficacité de deux administrations intraveineuses de CAP-1002, chacune séparée de trois mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants ayant une inscription documentée dans le groupe de traitement de soins habituels de l'étude HOPE-Duchenne et ayant terminé le suivi de l'étude jusqu'au mois 12 étaient éligibles pour cette étude.

Les participants subiront un dépistage ciblé pendant une période de dépistage de 30 jours, les sujets éligibles subiront ensuite des évaluations de base de sécurité et d'efficacité le jour 1 avant leur première perfusion de CAP-1002.

Toutes les perfusions de CAP-1002 seront effectuées en ambulatoire sur le site d'investigation le jour 1 et au mois 3. Les participants seront observés en ambulatoire pendant au moins deux heures après la perfusion, puis renvoyés le même jour s'ils sont médicalement autorisés par le site Enquêteur.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Inscription documentée dans le groupe de traitement de soins habituels de l'essai HOPE-Duchenne et achèvement du suivi de l'essai jusqu'au mois 12.
  2. Être disposé et capable de fournir son consentement éclairé pour participer à l'essai s'il est supérieur ou égal à (>=) 18 ans, et donner son consentement avec le consentement éclairé du parent ou du tuteur s'il est âgé de moins de (<) 18 ans.
  3. Accès veineux adéquat pour les perfusions intraveineuses de CAP-1002 et les prélèvements sanguins de routine, selon le jugement de l'enquêteur.
  4. Évalué par l'enquêteur comme disposé et capable de se conformer aux exigences du procès.

Critère d'exclusion:

  1. Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) <35 pour cent (%) dans les 6 mois suivant le dépistage.
  2. Chirurgie majeure prévue ou probable dans les 6 mois suivant la première perfusion prévue.
  3. Risque de décompensation respiratoire à court terme selon le jugement de l'investigateur, ou nécessité de démarrer une assistance respiratoire non invasive telle que définie par un bicarbonate sérique >= 29 millimoles par litre (mmol/L) lors du dépistage.
  4. Antécédents de maladie respiratoire chronique non liée à la DMD, y compris, mais sans s'y limiter, l'asthme, la bronchite et la tuberculose.
  5. Maladie respiratoire aiguë dans les 30 jours précédant le dépistage.
  6. Hypersensibilité connue au diméthylsulfoxyde (DMSO) ou aux produits bovins.
  7. Traitement avec le produit expérimental <= 6 mois avant la première perfusion.
  8. Antécédents ou consommation actuelle de drogues ou d'alcool susceptibles de nuire à la capacité de se conformer à la participation à l'essai.
  9. Incapacité de se conformer au plan d'enquête et au calendrier des visites de suivi pour quelque raison que ce soit, selon le jugement de l'enquêteur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellules allogéniques dérivées de la cardiosphère (CAP-1002)
Tous les participants qui ont été randomisés dans le groupe de traitement de soins habituels et ont effectué 12 mois de suivi dans l'essai HOPE-Duchenne (NCT02485938) recevront une perfusion intraveineuse de CAP-1002 le jour 1 et le mois 3 dans la présente étude.
Biologique: Cellules allogéniques dérivées de la cardiosphère (CAP-1002)
Administration par perfusion intraveineuse de cellules allogéniques dérivées de la cardiosphère (CAP-1002 ; 75 millions de CDC)
Autres noms:
  • CAP-1002

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des réactions d'hypersensibilité
Délai: Du jour 1 au mois 6
La réaction d'hypersensibilité est définie comme un syndrome clinique comprenant, sans s'y limiter, de la fièvre, une leucocytose ou une éruption cutanée apparaissant <= 2 heures après la perfusion et durant < 24 heures, en l'absence de signes cliniques d'infection concomitante.
Du jour 1 au mois 6
Nombre de participants présentant une décompensation respiratoire aiguë
Délai: 2 heures après l'administration le jour 1 et le mois 3
La décompensation respiratoire aiguë est définie comme une détérioration rapide et inexpliquée de l'état du participant avec un essoufflement croissant nécessitant une supplémentation en oxygène. Une décompensation respiratoire aiguë dans les 2 heures suivant l'administration du produit expérimental (IP) sera signalée.
2 heures après l'administration le jour 1 et le mois 3
Mortalité toutes causes confondues
Délai: Du jour 1 au mois 6
Le nombre de décès, quelle qu’en soit la cause, sera signalé.
Du jour 1 au mois 6
Nombre d'événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT) liés au produit expérimental ou à son administration et d'événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du jour 1 au mois 6
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable associé à l’utilisation d’un médicament chez l’homme, qu’il soit ou non considéré comme lié au médicament. Les TEAE sont définis comme des EI survenant après le début de la mise en place du cathéter IV pour la dose initiale d'IP. Les TEAE liés au produit expérimental ou à l'administration sont signalés pour cette mesure de résultat. Un EIG est défini comme un EI qui entraîne l'un des résultats suivants : Décès ; événement indésirable potentiellement mortel ; Hospitalisation ou prolongation d’une hospitalisation existante ; incapacité persistante ou importante ou perturbation substantielle de la capacité à mener des fonctions vitales normales ; anomalie congénitale/anomalie congénitale.
Du jour 1 au mois 6
Nombre de participants atteints du syndrome d'immunosensibilisation
Délai: Du jour 1 au mois 6
Le syndrome d'immunosensibilisation doit être défini comme : (a) des signes et symptômes cliniques compatibles avec une inflammation systémique (par exemple, fièvre, leucocytose, éruption cutanée ou arthralgie) apparaissant >= 24 heures après la perfusion et l'absence de signes cliniques d'infection concomitante, et (b) élévation des anticorps anti-antigène leucocytaire humain (HLA) contre les cellules du donneur (c.-à-d. DSA), détectés <= 30 jours après le début du syndrome, de (i) >= 2000 intensité fluorescente moyenne (MFI) si MFI de base <= 1 000, ou (ii) >= 2 fois la ligne de base sinon.
Du jour 1 au mois 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Capricor Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Mark Awadalla, Capricor Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 juin 2018

Achèvement primaire (Réel)

6 mars 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

6 mars 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2024

Première publication (Réel)

12 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAP-1002-DMD-03

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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