Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stop kardiomyopati-progressionen i Duchenne (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)

29. marts 2024 opdateret af: Capricor Inc.

Open-label forlængelse af den stoppede kardiomyopatiprogression i Duchenne (HOPE-Duchenne) forsøg (CAP-1002-DMD-03)

Dette fase 2, multicenter, åbne forlængelsesforsøg vil give CAP-1002 til deltagere, som blev randomiseret til Usual Care-behandlingsgruppen i HOPE-Duchenne-studiet (NCT02485938) og gennemførte 12 måneders opfølgning.

Forsøget vil vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​to intravenøse administrationer af CAP-1002, hver adskilt med tre måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere med dokumenteret tilmelding til Usual Care-behandlingsgruppen i HOPE-Duchenne-undersøgelsen og afslutning af undersøgelsesopfølgning til og med 12. måned var kvalificerede til denne undersøgelse.

Deltagerne vil gennemgå en målrettet screening i løbet af en 30-dages screeningsperiode, kvalificerede forsøgspersoner vil derefter gennemgå baseline sikkerheds- og effektivitetsvurderinger på dag 1 før deres første infusion af CAP-1002.

Alle CAP-1002-infusioner vil blive udført ambulant på undersøgelsesstedet på dag 1 og på måned 3. Deltagerne vil blive observeret i ambulatoriet i mindst to timer efter infusion og derefter udskrevet samme dag, hvis de er lægeligt godkendt pr. webstedets efterforsker.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Dokumenteret tilmelding til Usual Care Treatment Group af HOPE-Duchenne forsøget og afslutning af forsøgsopfølgning til og med måned 12.
  2. Villig og i stand til at give informeret samtykke til at deltage i forsøget, hvis det er større end eller lig med (>=) 18 år, og samtykke med informeret samtykke fra forældre eller værge, hvis mindre end (<) 18 år.
  3. Tilstrækkelig venøs adgang til intravenøse CAP-1002-infusioner og rutinemæssige blodopsamlinger efter efterforskerens vurdering.
  4. Vurderet af efterforskeren som villig og i stand til at overholde forsøgets krav.

Ekskluderingskriterier:

  1. Venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) < 35 procent (%) inden for 6 måneder efter screening.
  2. Planlagt eller sandsynligvis større operation inden for de næste 6 måneder efter planlagt første infusion.
  3. Risiko for kortvarig respiratorisk dekompensation efter investigators vurdering eller behov for initiering af ikke-invasiv ventilatorstøtte som defineret ved serumbicarbonat >= 29 millimol pr. liter (mmol/L) ved screening.
  4. Anamnese med ikke-DMD-relateret kronisk luftvejssygdom, herunder, men ikke begrænset til, astma, bronkitis og tuberkulose.
  5. Akut luftvejssygdom inden for 30 dage før screening.
  6. Kendt overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO) eller kvægprodukter.
  7. Behandling med forsøgsprodukt <= 6 måneder før første infusion.
  8. Historie eller aktuel brug af stoffer eller alkohol, der kan forringe evnen til at overholde deltagelse i forsøget.
  9. Manglende evne til at overholde undersøgelsesplanen og opfølgende besøgsplan af en eller anden grund, efter investigatorens vurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Allogene kardiosfære-afledte celler (CAP-1002)
Alle deltagere, der blev randomiseret til den sædvanlige behandlingsgruppe og gennemførte 12 måneders opfølgning i HOPE-Duchenne-studiet (NCT02485938), vil modtage CAP-1002 intravenøs infusion på dag 1 og ved måned 3 i det aktuelle studie.
Biologisk: Allogene kardiosfære-afledte celler (CAP-1002)
Intravenøs infusionslevering af allogene kardiosfære-afledte celler (CAP-1002; 75 millioner CDC'er)
Andre navne:
  • CAP-1002

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: Fra dag 1 til måned 6
Overfølsomhedsreaktion er defineret som et klinisk syndrom, herunder, men ikke begrænset til, feber, leukocytose eller udslæt med indtræden <= 2 timer efter infusion og varer < 24 timer i fravær af kliniske tegn på samtidig infektion.
Fra dag 1 til måned 6
Antal deltagere, der oplever akut respiratorisk dekompensation
Tidsramme: 2 timer efter dosis på dag 1 og måned 3
Akut respiratorisk dekompensation er defineret som en uforklarlig hurtig forværring af deltagerens tilstand med tiltagende åndenød, der kræver ilttilskud. Akut respiratorisk dekompensation inden for 2 timer efter administration af forsøgsprodukt (IP) vil blive rapporteret.
2 timer efter dosis på dag 1 og måned 3
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Fra dag 1 til måned 6
Antallet af dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag vil blive rapporteret.
Fra dag 1 til måned 6
Antal behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er) relateret til undersøgelsesprodukt eller -administration og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til måned 6
En uønsket hændelse (AE'er) er enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det anses for lægemiddelrelateret eller ej. TEAE'er er defineret som AE'er, der opstår efter påbegyndelse af IV-kateterplaceringen for den initiale dosis af IP. TEAE'er relateret til forsøgsprodukt eller administration er rapporteret for dette resultatmål. En SAE er defineret som en AE, der resulterer i et af følgende udfald: Død; livstruende bivirkning; Indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner; medfødt anomali/fødselsdefekt.
Fra dag 1 til måned 6
Antal deltagere med immunsensibiliseringssyndrom
Tidsramme: Fra dag 1 til måned 6
Immunsensibiliseringssyndrom skal defineres som: (a) kliniske tegn og symptomer i overensstemmelse med systemisk inflammation (f.eks. feber, leukocytose, udslæt eller artralgi) med debut >= 24 timer efter infusion og fravær af kliniske tegn på samtidig infektion, og (b) forhøjelse af anti-humant leukocytantigen (HLA) antistoffer mod donorcellerne (dvs. DSA'er), påvist <= 30 dage efter syndromets begyndelse, på (i) >= 2000 gennemsnitlig fluorescensintensitet (MFI) hvis baseline MFI <= 1000, eller (ii) >= 2 gange baseline ellers.
Fra dag 1 til måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Capricor Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Mark Awadalla, Capricor Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. marts 2019

Studieafslutning (Faktiske)

6. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAP-1002-DMD-03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner