Остановить прогрессирование кардиомиопатии при Дюшенне (НАДЕЖДА-ОЛЕ) (HOPE-OLE)
29 марта 2024 г. обновлено: Capricor Inc.
Открытое расширение исследования остановки прогрессирования кардиомиопатии при Дюшенне (HOPE-Duchenne) (CAP-1002-DMD-03)
В этом многоцентровом открытом расширенном исследовании фазы 2 CAP-1002 будет предоставлен участникам, которые были рандомизированы в группу лечения обычным уходом в исследовании HOPE-Duchenne (NCT02485938) и завершили 12-месячное наблюдение.
В ходе исследования будет оценена безопасность и эффективность двух внутривенных введений CAP-1002 с интервалом в три месяца каждое.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Участники с документально подтвержденным включением в группу обычного ухода в исследовании HOPE-Duchenne и завершением последующего наблюдения за исследованием до 12-го месяца имели право на участие в этом исследовании.
Участники пройдут целевой скрининг в течение 30-дневного периода скрининга, затем подходящие субъекты пройдут базовую оценку безопасности и эффективности в первый день перед первой инфузией CAP-1002.
Все инфузии CAP-1002 будут проводиться амбулаторно в исследовательском центре в день 1 и в месяц 3. Участники будут наблюдаться в амбулаторных условиях в течение как минимум двух часов после инфузии, а затем выписываются в тот же день при наличии медицинского разрешения. сайт Следователь.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
8
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Документально подтверждено зачисление в группу обычного ухода в исследовании HOPE-Duchenne и завершение последующего наблюдения в течение 12 месяцев.
- Желание и возможность предоставить информированное согласие на участие в исследовании, если возраст старше или равен (>=) 18 лет, а также согласие с информированным согласием родителей или опекунов, если возраст младше (<) 18 лет.
- По мнению исследователя, адекватный венозный доступ для внутривенных инфузий CAP-1002 и обычного забора крови.
- По оценке следователя, желающий и способный выполнить требования судебного разбирательства.
Критерий исключения:
- Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <35 процентов (%) в течение 6 месяцев после скрининга.
- Планируемая или вероятная серьезная операция в ближайшие 6 месяцев после запланированной первой инфузии.
- Риск краткосрочной респираторной декомпенсации по мнению исследователя или необходимость начала неинвазивной искусственной вентиляции легких, что определяется уровнем бикарбоната в сыворотке >= 29 миллимолей на литр (ммоль/л) при скрининге.
- Хронические респираторные заболевания, не связанные с МДД, включая, помимо прочего, астму, бронхит и туберкулез.
- Острое респираторное заболевание в течение 30 дней до скрининга.
- Известная гиперчувствительность к диметилсульфоксиду (ДМСО) или продуктам крупного рогатого скота.
- Лечение исследуемым продуктом <= 6 месяцев до первой инфузии.
- Употребление в анамнезе или в настоящее время наркотиков или алкоголя, которые могут повлиять на способность соблюдать условия участия в исследовании.
- Невозможность соблюдения плана расследования и графика контрольных посещений по какой-либо причине, по мнению следователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Аллогенные клетки, полученные из кардиосферы (CAP-1002)
Все участники, которые были рандомизированы в группу обычного лечения и завершили 12-месячное наблюдение в исследовании HOPE-Duchenne (NCT02485938), получат внутривенную инфузию CAP-1002 в первый день и в третий месяц текущего исследования.
|
Внутривенная инфузионная доставка аллогенных клеток кардиосферного происхождения (CAP-1002; 75 миллионов CDC)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с реакциями гиперчувствительности
Временное ограничение: С 1 дня по 6 месяц
|
Реакция гиперчувствительности определяется как клинический синдром, включающий, помимо прочего, лихорадку, лейкоцитоз или сыпь, возникающий менее чем через 2 часа после инфузии и продолжающийся <24 часов, при отсутствии клинических признаков сопутствующей инфекции.
|
С 1 дня по 6 месяц
|
|
Количество участников, страдающих острой респираторной декомпенсацией
Временное ограничение: Через 2 часа после введения дозы в день 1 и месяц 3
|
Острая респираторная декомпенсация определяется как необъяснимое быстрое ухудшение состояния участника с нарастающей одышкой, требующей подачи кислорода.
В течение 2 часов после введения исследуемого продукта (ИП) будет сообщено об острой респираторной декомпенсации.
|
Через 2 часа после введения дозы в день 1 и месяц 3
|
|
Смертность от всех причин
Временное ограничение: С 1 дня по 6 месяц
|
Будет сообщено количество смертей по любой причине.
|
С 1 дня по 6 месяц
|
|
Количество нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), связанных с исследуемым продуктом или введением, и серьезных нежелательных явлений (SAE)
Временное ограничение: С 1 дня по 6 месяц
|
Нежелательное явление (НЯ) – это любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с применением лекарственного препарата у людей, независимо от того, считается ли оно связанным с наркотиком или нет.
TEAE определяются как НЯ, возникающие после начала установки внутривенного катетера для начальной дозы IP.
Для этого показателя результата сообщаются TEAE, связанные с исследуемым продуктом или введением.
SAE определяется как НЯ, которое приводит к любому из следующих исходов: Смерть; угрожающее жизни нежелательное явление; Стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; стойкая или значительная недееспособность или существенное нарушение способности осуществлять нормальные жизненные функции; врожденная аномалия/врожденный дефект.
|
С 1 дня по 6 месяц
|
|
Количество участников с синдромом иммунной сенсибилизации
Временное ограничение: С 1 дня по 6 месяц
|
Синдром иммунной сенсибилизации определяется как: (a) клинические признаки и симптомы, соответствующие системному воспалению (например, лихорадка, лейкоцитоз, сыпь или артралгия) с началом >= 24 часов после инфузии и отсутствием клинических признаков сопутствующей инфекции, и (b) повышение уровня антител против человеческого лейкоцитарного антигена (HLA) против донорских клеток (т.е. DSA), обнаруженное <= 30 дней после начала синдрома, из (i) >= 2000 средней интенсивности флуоресценции (MFI), если исходный MFI <= 1000 или (ii) >= в 2 раза больше базового уровня в противном случае.
|
С 1 дня по 6 месяц
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 июня 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
6 марта 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
6 марта 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 марта 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 марта 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 марта 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечные заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Кардиомиопатии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
Другие идентификационные номера исследования
- CAP-1002-DMD-03
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .