Zastavení progrese kardiomyOPatie u DMD (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)
29. března 2024 aktualizováno: Capricor Inc.
Otevřené prodloužení studie zastavení progrese kardiomyopatie u DMD (HOPE-Duchenne) (CAP-1002-DMD-03)
Tato multicentrická otevřená prodloužená studie fáze 2 poskytne CAP-1002 účastníkům, kteří byli randomizováni do léčebné skupiny Obvyklá péče studie HOPE-Duchenne (NCT02485938) a dokončili 12měsíční sledování.
Studie posoudí bezpečnost a účinnost dvou intravenózních podání CAP-1002, každé s odstupem tří měsíců.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pro tuto studii byli způsobilí účastníci s dokumentovaným zařazením do léčebné skupiny Obvyklá péče ve studii HOPE-Duchenne a dokončením sledování studie do 12. měsíce.
Účastníci podstoupí cílený screening během 30denního screeningového období, způsobilé subjekty pak podstoupí základní hodnocení bezpečnosti a účinnosti v den 1 před jejich první infuzí CAP-1002.
Všechny infuze CAP-1002 budou prováděny v ambulantním prostředí na vyšetřovacím místě v den 1 a ve 3. měsíci. Účastníci budou sledováni v ambulantním prostředí po dobu nejméně dvou hodin po infuzi a poté propuštěni téhož dne, pokud budou lékařsky propuštěni vyšetřovatel webu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Zdokumentované zařazení do skupiny obvyklé péče ve studii HOPE-Duchenne a dokončení následného sledování do 12. měsíce.
- Ochota a schopnost poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii, pokud je starší nebo roven (>=) 18 letům, a souhlas s informovaným souhlasem rodičů nebo opatrovníka, pokud je mladší (<) 18 let.
- Adekvátní žilní přístup pro intravenózní infuze CAP-1002 a rutinní odběry krve podle úsudku zkoušejícího.
- Vyšetřovatel posoudil jako ochotu a schopnost vyhovět požadavkům zkoušky.
Kritéria vyloučení:
- Ejekční frakce levé komory (LVEF) < 35 procent (%) do 6 měsíců od screeningu.
- Plánovaná nebo pravděpodobná velká operace v příštích 6 měsících po plánované první infuzi.
- Riziko krátkodobé respirační dekompenzace podle úsudku zkoušejícího nebo nutnost zahájení neinvazivní podpory ventilátoru, jak je definováno sérovým bikarbonátem >= 29 milimolů na litr (mmol/l) při screeningu.
- Chronické respirační onemocnění nesouvisející s DMD v anamnéze, včetně, ale bez omezení, astmatu, bronchitidy a tuberkulózy.
- Akutní respirační onemocnění do 30 dnů před screeningem.
- Známá přecitlivělost na dimethylsulfoxid (DMSO) nebo hovězí produkty.
- Léčba hodnoceným přípravkem <= 6 měsíců před první infuzí.
- Anamnéza nebo současné užívání drog nebo alkoholu, které by mohly narušit schopnost splnit účast ve studii.
- Neschopnost dodržet plán vyšetřování a plán následných návštěv z jakéhokoli důvodu, podle úsudku zkoušejícího.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Buňky odvozené z alogenní kardiosféry (CAP-1002)
Všichni účastníci, kteří byli randomizováni do skupiny obvyklé péče a dokončili 12měsíční sledování ve studii HOPE-Duchenne (NCT02485938), dostanou intravenózní infuzi CAP-1002 1. den a 3. měsíc současné studie.
|
Intravenózní infuzní podání alogenních buněk odvozených z kardiosféry (CAP-1002; 75 milionů CDC)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s hypersenzitivními reakcemi
Časové okno: Od 1. dne do 6. měsíce
|
Hypersenzitivní reakce je definována jako klinický syndrom zahrnující, ale bez omezení, horečku, leukocytózu nebo vyrážku s nástupem <= 2 hodiny po infuzi a trvající < 24 hodin, při absenci klinických příznaků souběžné infekce.
|
Od 1. dne do 6. měsíce
|
|
Počet účastníků s akutní respirační dekompenzací
Časové okno: 2 hodiny po dávce v den 1 a měsíc 3
|
Akutní respirační dekompenzace je definována jako nevysvětlitelné rychlé zhoršení stavu účastníka s narůstající dušností vyžadující doplnění kyslíku.
Bude hlášena akutní respirační dekompenzace do 2 hodin po podání hodnoceného přípravku (IP).
|
2 hodiny po dávce v den 1 a měsíc 3
|
|
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Od 1. dne do 6. měsíce
|
Počet úmrtí z jakékoli příčiny bude hlášen.
|
Od 1. dne do 6. měsíce
|
|
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) souvisejících se zkoumaným produktem nebo podáváním a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od 1. dne do 6. měsíce
|
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním léku u lidí, ať už je nebo není považována za související s lékem.
TEAE jsou definovány jako AE vyskytující se po zahájení zavedení IV katétru pro počáteční dávku IP.
TEAE související s hodnoceným produktem nebo podáváním jsou hlášeny pro toto měřítko výsledku.
SAE je definována jako AE, která vede k některému z následujících výsledků: Smrt; život ohrožující nežádoucí příhoda; Hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; přetrvávající nebo závažná nezpůsobilost nebo podstatné narušení schopnosti vést běžné životní funkce; vrozená anomálie/vrozená vada.
|
Od 1. dne do 6. měsíce
|
|
Počet účastníků se syndromem imunitní senzibilizace
Časové okno: Od 1. dne do 6. měsíce
|
Syndrom imunitní senzibilizace je definován jako: (a) klinické příznaky a symptomy konzistentní se systémovým zánětem (např. horečka, leukocytóza, vyrážka nebo artralgie) s nástupem >= 24 hodin po infuzi a nepřítomností klinických příznaků souběžné infekce a (b) zvýšení protilátek anti-lidského leukocytárního antigenu (HLA) proti dárcovským buňkám (tj. DSA), detekované <= 30 dní po začátku syndromu, o (i) >= 2000 střední fluorescenční intenzity (MFI), pokud je výchozí MFI <= 1000, nebo (ii) >= 2násobek výchozí hodnoty jinak.
|
Od 1. dne do 6. měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. června 2018
Primární dokončení (Aktuální)
6. března 2019
Dokončení studie (Aktuální)
6. března 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. března 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. března 2024
První zveřejněno (Aktuální)
12. března 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CAP-1002-DMD-03
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .