Stop cardiomyOPathieprogrEssie in Duchenne (HOPE-OLE) (HOPE-OLE)
29 maart 2024 bijgewerkt door: Capricor Inc.
Open-Label uitbreiding van het onderzoek naar Halt Cardiomyopathie Progressie in Duchenne (HOPE-Duchenne) (CAP-1002-DMD-03)
Deze fase 2, multicenter, open-label extensiestudie zal CAP-1002 verstrekken aan deelnemers die gerandomiseerd waren naar de Usual Care-behandelingsgroep van de HOPE-Duchenne-studie (NCT02485938) en een follow-up van 12 maanden voltooiden.
De proef zal de veiligheid en werkzaamheid beoordelen van twee intraveneuze toedieningen van CAP-1002, elk met een tussenpoos van drie maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deelnemers met gedocumenteerde inschrijving in de Usual Care-behandelingsgroep van het HOPE-Duchenne-onderzoek en voltooiing van de studiefollow-up tot en met maand 12 kwamen in aanmerking voor dit onderzoek.
Deelnemers ondergaan een gerichte screening gedurende een screeningperiode van 30 dagen. In aanmerking komende proefpersonen ondergaan vervolgens een basisbeoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op dag 1 voorafgaand aan hun eerste infusie met CAP-1002.
Alle CAP-1002-infusies zullen worden uitgevoerd in een poliklinische setting op de onderzoekslocatie op dag 1 en in maand 3. Deelnemers worden gedurende ten minste twee uur na de infusie in de poliklinische setting geobserveerd en vervolgens dezelfde dag ontslagen als ze medisch goedgekeurd zijn door de arts. de site-onderzoeker.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
8
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gedocumenteerde inschrijving in de Usual Care Treatment Group van het HOPE-Duchenne-onderzoek en voltooiing van de follow-up van het onderzoek tot en met maand 12.
- Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek als de leeftijd groter dan of gelijk is aan (>=) 18 jaar, en in te stemmen met de geïnformeerde toestemming van de ouder of voogd als deze jonger is dan (<) 18 jaar.
- Adequate veneuze toegang voor intraveneuze CAP-1002-infusies en routinematige bloedafnames naar het oordeel van de onderzoeker.
- Door de onderzoeker beoordeeld als bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het proces.
Uitsluitingscriteria:
- Linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) <35 procent (%) binnen 6 maanden na screening.
- Geplande of waarschijnlijke grote operatie in de komende 6 maanden na de geplande eerste infusie.
- Risico op respiratoire decompensatie op korte termijn naar het oordeel van de onderzoeker, of de noodzaak voor het starten van niet-invasieve beademingsondersteuning zoals gedefinieerd door serumbicarbonaat >= 29 millimol per liter (mmol/l) bij screening.
- Geschiedenis van niet-DMD-gerelateerde chronische luchtwegaandoeningen, waaronder, maar niet beperkt tot, astma, bronchitis en tuberculose.
- Acute luchtwegaandoening binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
- Bekende overgevoeligheid voor dimethylsulfoxide (DMSO) of runderproducten.
- Behandeling met onderzoeksproduct <= 6 maanden vóór de eerste infusie.
- Geschiedenis of huidig gebruik van drugs of alcohol die de mogelijkheid om deel te nemen aan het onderzoek kunnen belemmeren.
- Onvermogen om om welke reden dan ook te voldoen aan het onderzoeksplan en het schema voor vervolgbezoeken, naar het oordeel van de onderzoeker.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Allogene cardiosfeer-afgeleide cellen (CAP-1002)
Alle deelnemers die gerandomiseerd waren naar de Usual Care Treatment Group en 12 maanden follow-up voltooiden in de HOPE-Duchenne-studie (NCT02485938), zullen in het huidige onderzoek CAP-1002 intraveneuze infusie ontvangen op dag 1 en in maand 3.
|
Intraveneuze infusie van allogene cardiosfeer-afgeleide cellen (CAP-1002; 75 miljoen CDC's)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met overgevoeligheidsreacties
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met maand 6
|
Overgevoeligheidsreactie wordt gedefinieerd als een klinisch syndroom inclusief, maar niet beperkt tot, koorts, leukocytose of huiduitslag die <= 2 uur na de infusie begint en < 24 uur aanhoudt, bij afwezigheid van klinische tekenen van gelijktijdige infectie.
|
Van dag 1 tot en met maand 6
|
|
Aantal deelnemers dat acute ademhalingsdecompensatie ervaart
Tijdsspanne: 2 uur na de dosis op dag 1 en maand 3
|
Acute respiratoire decompensatie wordt gedefinieerd als een onverklaarde snelle verslechtering van de toestand van de deelnemer met toenemende kortademigheid waarvoor zuurstofsuppletie nodig is.
Acute respiratoire decompensatie binnen 2 uur na toediening van het onderzoeksproduct (IP) zal worden gerapporteerd.
|
2 uur na de dosis op dag 1 en maand 3
|
|
Sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met maand 6
|
Het aantal sterfgevallen als gevolg van welke oorzaak dan ook zal worden gerapporteerd.
|
Van dag 1 tot en met maand 6
|
|
Aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) gerelateerd aan onderzoeksproducten of toediening en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met maand 6
|
Een ongewenste gebeurtenis (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis die verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, ongeacht of deze al dan niet als geneesmiddelgerelateerd wordt beschouwd.
TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die optreden na het starten van de plaatsing van de IV-katheter voor de initiële dosis IP.
Voor deze uitkomstmaat worden TEAE’s gerapporteerd die verband houden met het onderzoeksproduct of de toediening ervan.
Een SAE wordt gedefinieerd als een AE die resulteert in een van de volgende uitkomsten: overlijden; levensbedreigende bijwerking; Ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of aanzienlijke ongeschiktheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren; aangeboren afwijking/geboorteafwijking.
|
Van dag 1 tot en met maand 6
|
|
Aantal deelnemers met immuunsensibilisatiesyndroom
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met maand 6
|
Het immuunsensibilisatiesyndroom wordt gedefinieerd als: (a) klinische tekenen en symptomen die consistent zijn met systemische ontsteking (bijv. koorts, leukocytose, huiduitslag of artralgie) die >= 24 uur na de infusie begint en de afwezigheid van klinische tekenen van gelijktijdige infectie, en (b) verhoging van anti-humaan leukocytenantigeen (HLA)-antilichamen tegen de donorcellen (d.w.z. DSA's), gedetecteerd <= 30 dagen na het begin van het syndroom, van (i) >= 2000 gemiddelde fluorescentie-intensiteit (MFI) bij baseline-MFI <= 1000, of (ii) >= 2 keer de basislijn anders.
|
Van dag 1 tot en met maand 6
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 juni 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
6 maart 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
6 maart 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 maart 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 maart 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 maart 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 maart 2024
Laatst geverifieerd
1 maart 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CAP-1002-DMD-03
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .