评估 VSA006 在中国 NASH 患者中的有效性和安全性的 2 期临床试验
2026年3月9日 更新者：Visirna Therapeutics HK Limited
评价VSA006注射液对中国成年非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照II期临床试验
人类遗传学研究表明，HSD17β13 基因的功能丧失（LOF）突变对酒精相关和非酒精相关肝病（如 NASH）的进展具有保护作用，且无明显不良表型。
VSA006是一种siRNA药物，靶向肝脏中的HSD17β13 mRNA并降低HSD17β13的蛋白水平。 基于健康志愿者和NASH/疑似NASH患者的1期研究结果，本次2期研究旨在评估VSA006在中国NASH患者中的疗效、安全性、PK特征和免疫原性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
48
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国
- Beijing Tsinghua Changgeng Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 体重指数（BMI）为24-35 kg/m2；
- 经肝组织病理学证实的NASH患者：NAS评分≥4且CRN纤维化为F2或F3；
- 筛查时，ALT > ULN；
- 筛选时，MRI-PDFF测得的肝脏脂肪含量≥8%；
- 筛选前至少 3 个月体重变化 < 5%；
- 对于T2DM患者，降糖药和HbA1c稳定
排除标准：
- 孕妇或哺乳期妇女；
- 既往诊断为酒精性肝病或其他原因引起的肝炎/肝病；
- 既往或当前诊断为肝硬化或失代偿性肝硬化；
- 既往或当前诊断出甲状腺功能亢进、甲状腺功能减退或其他可能导致肝脏脂肪变性的疾病；
- 被诊断患有 1 型糖尿病或不稳定 2 型糖尿病的参与者
- 无法接受MRI检查的参与者；
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：VSA006低剂量
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每12周一次，皮下注射
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安慰剂比较：VSA006低剂量比较器
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每12周一次，皮下注射
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实验性的：VSA006高剂量
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每12周一次，皮下注射
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安慰剂比较：VSA006高剂量比较器
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每12周一次，皮下注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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组织学纤维化改善 ≥ 1 阶段且 NASH 未恶化的参与者百分比
大体时间：第 52 周时
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NASH 没有恶化被定义为 NAS 评分中炎症、气球样膨胀或脂肪变性评分没有增加。
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第 52 周时
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NASH 改善且纤维化未恶化的参与者百分比
大体时间：第 52 周时
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NASH 改善表示 NAS 评分至少降低 2 分，气球样膨胀至少减少 1 分，但脂肪变性评分不增加。
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第 52 周时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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与安慰剂相比，血清丙氨酸氨基转移酶（ALT）的百分比变化
大体时间：第 24 周、第 52 周和第 82 周
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第 24 周、第 52 周和第 82 周
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与安慰剂相比，肝脏脂肪分数相对于基线的变化以及肝脏脂肪百分比相对于基线的变化
大体时间：第 24 周和第 52 周
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通过磁共振成像-质子密度脂肪分数 (MRI-PDFF) 测量
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第 24 周和第 52 周
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与安慰剂相比，肝脏脂肪分数较基线降低 > 30% 的参与者百分比
大体时间：第 24 周和第 52 周
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通过磁共振成像-质子密度脂肪分数 (MRI-PDFF) 测量
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第 24 周和第 52 周
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与安慰剂相比，非侵入性纤维化标志物相对于基线的变化和百分比变化：FIB-4、NAFLD 纤维化评分和 AST/PLT 比值指数 (APRI)
大体时间：第 24 周、第 52 周和第 82 周
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第 24 周、第 52 周和第 82 周
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实现 NASH 解决且纤维化未恶化的参与者百分比
大体时间：第 52 周时
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NASH 消退定义为 NAS 炎症评分为 0-1，气球状评分为 0，脂肪变性评分没有增加
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第 52 周时
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不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率和严重程度及其与 VSA006 的相关性
大体时间：直至第 82 周
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直至第 82 周
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VSA006 的最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：给药前、给药后0.5、1、2、4、8、12和24小时
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给药前、给药后0.5、1、2、4、8、12和24小时
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VSA006的最大浓度时间(Tmax)
大体时间：给药前、给药后0.5、1、2、4、8、12和24小时
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给药前、给药后0.5、1、2、4、8、12和24小时
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从零时间（给药前）到 VSA006 最后可定量浓度 (AUC0-t) 的浓度-时间曲线下面积
大体时间：给药前、给药后0.5、1、2、4、8、12和24小时
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给药前、给药后0.5、1、2、4、8、12和24小时
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VSA006的抗药物抗体（ADA）
大体时间：直至第 82 周
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直至第 82 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年4月22日
初级完成 (估计的)
2026年7月1日
研究完成 (估计的)
2027年1月1日
研究注册日期
首次提交
2023年12月22日
首先提交符合 QC 标准的
2024年3月13日
首次发布 (实际的)
2024年3月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月9日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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