Um ensaio clínico de fase 2 para avaliar a eficácia e segurança do VSA006 em pacientes chineses com NASH
9 de março de 2026 atualizado por: Visirna Therapeutics HK Limited
Um ensaio clínico multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de fase II para avaliar a eficácia e segurança da injeção de VSA006 em pacientes adultos chineses com esteatohepatite não alcoólica (NASH)
Estudos genéticos humanos demonstraram que mutações de perda de função (LOF) no gene HSD17β13 têm um efeito protetor na progressão de doenças hepáticas relacionadas e não relacionadas ao álcool, como NASH, sem fenótipos adversos significativos.
VSA006 é um medicamento de siRNA que tem como alvo o mRNA de HSD17β13 no fígado e reduz o nível de proteína de HSD17β13. Com base nos resultados do estudo de fase 1 em voluntários saudáveis e pacientes com NASH/suspeito de NASH, este estudo de fase 2 foi projetado para avaliar a eficácia, segurança, perfis farmacocinéticos e imunogenicidade de VSA006 em pacientes chineses com NASH.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
48
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China
- Beijing Tsinghua Changgeng Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- índice de massa corporal (IMC) de 24-35 kg/m2;
- Pacientes com NASH confirmados por histopatologia hepática: pontuação NAS é ≥ 4 e fibrose CRN é F2 ou F3;
- Na triagem, ALT é > LSN;
- Na triagem, o teor de gordura hepática medido por MRI-PDFF é ≥ 8%;
- Alteração de peso <5% pelo menos 3 meses antes da triagem;
- Para pacientes com DM2, os agentes hipoglicemiantes e a HbA1c são estáveis
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou lactantes;
- Diagnóstico prévio de doença hepática alcoólica ou hepatite/doença hepática por outras causas;
- Diagnóstico prévio ou atual de cirrose ou cirrose descompensada;
- Diagnóstico prévio ou atual de hipertireoidismo, hipotireoidismo ou outras doenças que possam levar à degeneração gordurosa do fígado;
- Participantes com diagnóstico de diabetes tipo 1 ou diabetes tipo 2 instável
- Participantes que não podem fazer exame de ressonância magnética;
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dose baixa VSA006
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a cada 12 semanas, injeções subcutâneas
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Comparador de Placebo: Comparador de dose baixa VSA006
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a cada 12 semanas, injeções subcutâneas
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Experimental: Alta dose de VSA006
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a cada 12 semanas, injeções subcutâneas
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Comparador de Placebo: Comparador de alta dose VSA006
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a cada 12 semanas, injeções subcutâneas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes que alcançaram ≥ 1 estágio de melhora na fibrose histológica sem piora da NASH
Prazo: Na semana 52
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Nenhum agravamento da NASH é definido como nenhum aumento nas pontuações de inflamação, balonamento ou esteatose na pontuação NAS.
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Na semana 52
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Porcentagem de participantes que obtiveram melhora na NASH sem agravamento da fibrose
Prazo: Na semana 52
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A melhoria do NASH indica uma redução de pelo menos 2 pontos na pontuação NAS, com redução de pelo menos um ponto no balonismo sem aumento na pontuação de esteatose.
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Na semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Em comparação com o placebo, a alteração percentual na alanina aminotransferase sérica (ALT)
Prazo: Na semana 24, semana 52 e semana 82
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Na semana 24, semana 52 e semana 82
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Em comparação com o placebo, a alteração na fração de gordura hepática desde o início e a percentagem de gordura hepática alteram-se em relação ao valor basal
Prazo: Na semana 24 e na semana 52
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medido por ressonância magnética - fração de gordura com densidade de prótons (MRI-PDFF)
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Na semana 24 e na semana 52
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Em comparação com o placebo, a percentagem de participantes com uma diminuição > 30% na fração de gordura hepática em relação ao valor basal
Prazo: Na semana 24 e na semana 52
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medido por ressonância magnética - fração de gordura com densidade de prótons (MRI-PDFF)
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Na semana 24 e na semana 52
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Em comparação com o placebo, a alteração e a alteração percentual nos marcadores não invasivos de fibrose desde o início: FIB-4, pontuação de fibrose NAFLD e índice de relação AST/PLT (APRI)
Prazo: Na semana 24, semana 52 e semana 82
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Na semana 24, semana 52 e semana 82
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Porcentagem de participantes que alcançaram a resolução NASH sem agravamento da fibrose
Prazo: Na semana 52
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A resolução da NASH foi definida como uma pontuação NAS de 0-1 para inflamação, 0 para balonização e nenhum aumento na pontuação de esteatose
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Na semana 52
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Incidência e gravidade de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs) e sua correlação com VSA006
Prazo: Até a semana 82
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Até a semana 82
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Concentração máxima observada (Cmax) de VSA006
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas após a dose
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas após a dose
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Tempo de concentração máxima de VSA006 (Tmax)
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas após a dose
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas após a dose
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Área sob a curva concentração-tempo desde o tempo zero (pré-dose) até a última concentração quantificável (AUC0-t) de VSA006
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas após a dose
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas após a dose
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anticorpos antidrogas (ADAs) de VSA006
Prazo: até a semana 82
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até a semana 82
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de abril de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de julho de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de dezembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de março de 2024
Primeira postagem (Real)
21 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VSA006-2001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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