Klinická studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VSA006 u čínských pacientů s NASH
9. března 2026 aktualizováno: Visirna Therapeutics HK Limited
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze II k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti injekce VSA006 u dospělých čínských pacientů s nealkoholickou steatohepatitidou (NASH)
Lidské genetické studie ukázaly, že mutace ztráty funkce (LOF) v genu HSD17β13 mají ochranný účinek na progresi jaterních onemocnění souvisejících s alkoholem a nesouvisejících s alkoholem, jako je NASH, bez významných nepříznivých fenotypů.
VSA006 je siRNA léčivo, které cílí na HSD17p13 mRNA v játrech a snižuje hladinu proteinu HSD17p13. Na základě výsledků studie fáze 1 u zdravých dobrovolníků a pacientů s NASH/podezřelých na NASH je tato studie fáze 2 navržena tak, aby vyhodnotila účinnost, bezpečnost, PK profily a imunogenicitu VSA006 u čínských pacientů s NASH.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
48
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína
- Beijing Tsinghua Changgeng Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- index tělesné hmotnosti (BMI) 24-35 kg/m2;
- Pacienti s NASH potvrzeni histopatologií jater: skóre NAS je ≥ 4 a fibróza CRN je F2 nebo F3;
- Při screeningu je ALT > ULN;
- Při screeningu je obsah tuku v játrech měřený pomocí MRI-PDFF ≥ 8 %;
- Změna hmotnosti < 5 % alespoň 3 měsíce před screeningem;
- U pacienta s T2DM jsou hypoglykemická činidla a HbA1c stabilní
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy;
- Předchozí diagnóza alkoholického onemocnění jater nebo hepatitidy/onemocnění jater z jiných příčin;
- Předchozí nebo současná diagnóza cirhózy nebo dekompenzované cirhózy;
- Předchozí nebo současná diagnóza hypertyreózy, hypotyreózy nebo jiných onemocnění, která mohou vést k tukové degeneraci jater;
- Účastníci s diagnózou diabetu 1. typu nebo s nestabilním diabetem 2. typu
- Účastníci, kteří nemohou podstoupit vyšetření MRI;
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nízká dávka VSA006
|
každých 12 týdnů, subkutánní injekce
|
|
Komparátor placeba: Nízkodávkový komparátor VSA006
|
každých 12 týdnů, subkutánní injekce
|
|
Experimentální: VSA006 vysoká dávka
|
každých 12 týdnů, subkutánní injekce
|
|
Komparátor placeba: VSA006 vysokodávkový komparátor
|
každých 12 týdnů, subkutánní injekce
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥ 1 stádia zlepšení histologické fibrózy bez zhoršení NASH
Časové okno: V týdnu 52
|
Žádné zhoršení NASH je definováno jako žádné zvýšení skóre zánětu, nafouknutí nebo steatózy ve skóre NAS.
|
V týdnu 52
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli zlepšení NASH bez zhoršení fibrózy
Časové okno: V týdnu 52
|
Zlepšení NASH indikuje snížení skóre NAS alespoň o 2 body, přičemž alespoň o jeden bod se sníží balonování bez zvýšení skóre steatózy.
|
V týdnu 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Ve srovnání s placebem byla procentuální změna sérové alaninaminotransferázy (ALT)
Časové okno: V týdnu 24, týdnu 52 a týdnu 82
|
V týdnu 24, týdnu 52 a týdnu 82
|
|
|
Ve srovnání s placebem se změna frakce tuku v játrech od výchozí hodnoty a procento tuku v játrech změnilo od výchozí hodnoty
Časové okno: V týdnu 24 a týdnu 52
|
měřeno magnetickou rezonancí – tuková frakce protonové hustoty (MRI-PDFF)
|
V týdnu 24 a týdnu 52
|
|
Ve srovnání s placebem procento účastníků s > 30% snížením frakce tuku v játrech oproti výchozí hodnotě
Časové okno: V týdnu 24 a týdnu 52
|
měřeno magnetickou rezonancí – tuková frakce protonové hustoty (MRI-PDFF)
|
V týdnu 24 a týdnu 52
|
|
Ve srovnání s placebem, změna a procentuální změna v neinvazivních markerech fibrózy od výchozí hodnoty: FIB-4, skóre fibrózy NAFLD a index poměru AST/PLT (APRI)
Časové okno: V týdnu 24, týdnu 52 a týdnu 82
|
V týdnu 24, týdnu 52 a týdnu 82
|
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli rozlišení NASH bez zhoršení fibrózy
Časové okno: V týdnu 52
|
Rozlišení NASH bylo definováno jako skóre NAS 0-1 pro zánět, 0 pro balonování a žádné zvýšení skóre steatózy
|
V týdnu 52
|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) a jejich korelace s VSA006
Časové okno: Až do týdne 82
|
Až do týdne 82
|
|
|
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VSA006
Časové okno: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce
|
Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce
|
|
|
Doba maximální koncentrace VSA006 (Tmax)
Časové okno: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce
|
Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce
|
|
|
Plocha pod křivkou koncentrace-čas od času nula (před dávkou) do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-t) VSA006
Časové okno: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce
|
Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin po dávce
|
|
|
protilékové protilátky (ADA) VSA006
Časové okno: do týdne 82
|
do týdne 82
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. dubna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. července 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. prosince 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. března 2024
První zveřejněno (Aktuální)
21. března 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VSA006-2001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .