Un ensayo clínico de fase 2 para evaluar la eficacia y seguridad de VSA006 en pacientes chinos con EHNA
13 de marzo de 2024 actualizado por: Visirna Therapeutics HK Limited
Un ensayo clínico de fase II multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de la inyección de VSA006 en pacientes adultos chinos con esteatohepatitis no alcohólica (EHNA)
Los estudios genéticos humanos han demostrado que las mutaciones de pérdida de función (LOF) en el gen HSD17β13 tienen un efecto protector sobre la progresión de enfermedades hepáticas relacionadas y no relacionadas con el alcohol, como NASH, sin fenotipos adversos significativos.
VSA006 es un fármaco de ARNip que se dirige al ARNm de HSD17β13 en el hígado y reduce el nivel de proteína de HSD17β13. Basado en los resultados del estudio de fase 1 en voluntarios sanos y pacientes con NASH o con sospecha de NASH, este estudio de fase 2 está diseñado para evaluar la eficacia, la seguridad, los perfiles farmacocinéticos y la inmunogenicidad de VSA006 en pacientes chinos con NASH.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
45
Fase
- Fase 2
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- índice de masa corporal (IMC) de 24-35 kg/m2;
- Pacientes con NASH confirmado por histopatología hepática: la puntuación NAS es ≥ 4 y la fibrosis CRN es F2 o F3;
- En el momento de la selección, ALT es > LSN;
- En el momento de la selección, el contenido de grasa del hígado medido mediante MRI-PDFF es ≥ 8%;
- Cambio de peso <5% al menos 3 meses antes de la evaluación;
- Para pacientes con DM2, los agentes hipoglucemiantes y la HbA1c son estables.
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o lactantes;
- Diagnóstico previo de enfermedad hepática alcohólica o hepatitis/enfermedad hepática por otras causas;
- Diagnóstico previo o actual de cirrosis o cirrosis descompensada;
- Diagnóstico previo o actual de hipertiroidismo, hipotiroidismo u otras enfermedades que pueden provocar degeneración grasa del hígado;
- Participantes diagnosticados con diabetes tipo 1 o con diabetes tipo 2 inestable
- Participantes que no pueden recibir un examen de resonancia magnética;
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: VSA006 dosis baja
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cada 12 semanas, inyecciones subcutáneas
|
|
Comparador de placebos: Comparador de dosis bajas VSA006
|
cada 12 semanas, inyecciones subcutáneas
|
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Experimental: VSA006 dosis alta
|
cada 12 semanas, inyecciones subcutáneas
|
|
Comparador de placebos: Comparador de dosis altas VSA006
|
cada 12 semanas, inyecciones subcutáneas
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de participantes que lograron ≥ 1 etapa de mejora en la fibrosis histológica sin empeoramiento de NASH
Periodo de tiempo: En la semana 52
|
La ausencia de empeoramiento de NASH se define como la ausencia de aumento en las puntuaciones de inflamación, abombamiento o esteatosis en la puntuación NAS.
|
En la semana 52
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Porcentaje de participantes que lograron una mejora en NASH sin empeoramiento de la fibrosis
Periodo de tiempo: En la semana 52
|
La mejora de NASH indica una reducción de al menos 2 puntos en la puntuación NAS, con una reducción de al menos un punto en la balonización sin aumento en la puntuación de esteatosis.
|
En la semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
En comparación con el placebo, el cambio porcentual en la alanina aminotransferasa (ALT) sérica
Periodo de tiempo: En la semana 24, semana 52 y semana 82
|
En la semana 24, semana 52 y semana 82
|
|
|
En comparación con el placebo, el cambio en la fracción de grasa del hígado con respecto al valor inicial y el porcentaje de grasa del hígado cambian con respecto al valor inicial
Periodo de tiempo: En la semana 24 y semana 52
|
medido mediante resonancia magnética-densidad de protones fracción de grasa (MRI-PDFF)
|
En la semana 24 y semana 52
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En comparación con el placebo, el porcentaje de participantes con una disminución > 30 % en la fracción de grasa del hígado con respecto al valor inicial
Periodo de tiempo: En la semana 24 y semana 52
|
medido mediante resonancia magnética-densidad de protones fracción de grasa (MRI-PDFF)
|
En la semana 24 y semana 52
|
|
En comparación con el placebo, el cambio y el cambio porcentual en los marcadores no invasivos de fibrosis desde el inicio: FIB-4, puntuación de fibrosis NAFLD e índice de relación AST/PLT (APRI)
Periodo de tiempo: En la semana 24, semana 52 y semana 82
|
En la semana 24, semana 52 y semana 82
|
|
|
Porcentaje de participantes que lograron la resolución de NASH sin empeoramiento de la fibrosis
Periodo de tiempo: En la semana 52
|
La resolución de NASH se definió como una puntuación NAS de 0-1 para inflamación, 0 para abombamiento y ningún aumento en la puntuación de esteatosis.
|
En la semana 52
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Incidencia y gravedad de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG) y su correlación con VSA006
Periodo de tiempo: Hasta la semana 82
|
Hasta la semana 82
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|
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Concentración máxima observada (Cmax) de VSA006
Periodo de tiempo: Predosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas postdosis
|
Predosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas postdosis
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Tiempo de concentración máxima de VSA006 (Tmax)
Periodo de tiempo: Predosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas postdosis
|
Predosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas postdosis
|
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Área bajo la curva concentración-tiempo desde el tiempo cero (predosis) hasta la última concentración cuantificable (AUC0-t) de VSA006
Periodo de tiempo: Predosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas postdosis
|
Predosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 y 24 horas postdosis
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anticuerpos antidrogas (ADA) de VSA006
Periodo de tiempo: hasta la semana 82
|
hasta la semana 82
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de diciembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
21 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- VSA006-2001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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