Uno studio clinico di fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza di VSA006 nei pazienti cinesi con NASH
9 marzo 2026 aggiornato da: Visirna Therapeutics HK Limited
Uno studio clinico di fase II multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione VSA006 in pazienti adulti cinesi con steatoepatite non alcolica (NASH)
Studi genetici umani hanno dimostrato che le mutazioni con perdita di funzione (LOF) nel gene HSD17β13 hanno un effetto protettivo sulla progressione delle malattie epatiche correlate e non correlate all'alcol, come la NASH, senza fenotipi avversi significativi.
VSA006 è un farmaco siRNA che prende di mira l'mRNA di HSD17β13 nel fegato e riduce il livello proteico di HSD17β13. Sulla base dei risultati dello studio di fase 1 condotto su volontari sani e pazienti con NASH/sospetta NASH, questo studio di fase 2 è progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza, i profili farmacocinetici e l'immunogenicità di VSA006 nei pazienti cinesi con NASH.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
48
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Cina
- Beijing Tsinghua Changgeng Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- indice di massa corporea (BMI) di 24-35 kg/m2 ;
- Pazienti con NASH confermati dall'istopatologia epatica: il punteggio NAS è ≥ 4 e la fibrosi CRN è F2 o F3;
- Allo screening, l'ALT è > ULN;
- Allo screening, il contenuto di grasso epatico misurato mediante MRI-PDFF è ≥ 8%;
- Variazione di peso < 5% almeno 3 mesi prima dello screening;
- Per i pazienti con T2DM, gli agenti ipoglicemizzanti e l'HbA1c sono stabili
Criteri di esclusione:
- Donne in gravidanza o in allattamento;
- Pregressa diagnosi di epatopatia alcolica o di epatite/malattia epatica dovuta ad altre cause;
- Diagnosi precedente o attuale di cirrosi o cirrosi scompensata;
- Diagnosi precedente o attuale di ipertiroidismo, ipotiroidismo o altre malattie che possono portare alla degenerazione grassa del fegato;
- Partecipanti con diagnosi di diabete di tipo 1 o con diabete di tipo 2 instabile
- Partecipanti che non possono ricevere un esame MRI;
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: VSA006 a basso dosaggio
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ogni 12 settimane, iniezioni sottocutanee
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Comparatore placebo: Comparatore a basso dosaggio VSA006
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ogni 12 settimane, iniezioni sottocutanee
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Sperimentale: VSA006 dosaggio elevato
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ogni 12 settimane, iniezioni sottocutanee
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Comparatore placebo: Comparatore ad alte dosi VSA006
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ogni 12 settimane, iniezioni sottocutanee
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un miglioramento ≥ 1 stadio nella fibrosi istologica senza peggioramento della NASH
Lasso di tempo: Alla settimana 52
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Nessun peggioramento della NASH è definito come nessun aumento dei punteggi di infiammazione, gonfiore o steatosi nel punteggio NAS.
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Alla settimana 52
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Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un miglioramento della NASH senza peggioramento della fibrosi
Lasso di tempo: Alla settimana 52
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Il miglioramento della NASH indica una riduzione di almeno 2 punti nel punteggio NAS, con una riduzione di almeno un punto del palloncino senza aumento del punteggio della steatosi.
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Alla settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Rispetto al placebo, la variazione percentuale dell’alanina aminotransferasi sierica (ALT)
Lasso di tempo: Alla settimana 24, settimana 52 e settimana 82
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Alla settimana 24, settimana 52 e settimana 82
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Rispetto al placebo, la variazione della frazione di grasso epatico rispetto al basale e la variazione della percentuale di grasso epatico rispetto al basale
Lasso di tempo: Alla settimana 24 e alla settimana 52
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misurata mediante risonanza magnetica-densità protonica della frazione grassa (MRI-PDFF)
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Alla settimana 24 e alla settimana 52
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Rispetto al placebo, la percentuale di partecipanti con una diminuzione > 30% della frazione di grasso epatico rispetto al basale
Lasso di tempo: Alla settimana 24 e alla settimana 52
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misurata mediante risonanza magnetica-densità protonica della frazione grassa (MRI-PDFF)
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Alla settimana 24 e alla settimana 52
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Rispetto al placebo, la variazione e la variazione percentuale dei marcatori non invasivi di fibrosi rispetto al basale: FIB-4, punteggio di fibrosi NAFLD e indice del rapporto AST/PLT (APRI)
Lasso di tempo: Alla settimana 24, settimana 52 e settimana 82
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Alla settimana 24, settimana 52 e settimana 82
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Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto la risoluzione della NASH senza peggioramento della fibrosi
Lasso di tempo: Alla settimana 52
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La risoluzione della NASH è stata definita come un punteggio NAS di 0-1 per l'infiammazione, 0 per il palloncino e nessun aumento del punteggio della steatosi
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Alla settimana 52
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Incidenza e gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE) e loro correlazione con VSA006
Lasso di tempo: Fino alla settimana 82
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Fino alla settimana 82
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Concentrazione massima osservata (Cmax) di VSA006
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose
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Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose
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Tempo di concentrazione massima di VSA006 (Tmax)
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose
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Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose
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Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo zero (pre-dose) all'ultima concentrazione quantificabile (AUC0-t) di VSA006
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose
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Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la dose
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anticorpi anti-farmaco (ADA) di VSA006
Lasso di tempo: fino alla settimana 82
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fino alla settimana 82
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 aprile 2024
Completamento primario (Stimato)
1 luglio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 gennaio 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 dicembre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 marzo 2024
Primo Inserito (Effettivo)
21 marzo 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VSA006-2001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .