En fas 2 klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av VSA006 hos kinesiska NASH-patienter
13 mars 2024 uppdaterad av: Visirna Therapeutics HK Limited
En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk fas II-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av VSA006-injektion hos kinesiska vuxna patienter med alkoholfri Steatohepatit (NASH)
Humangenetiska studier har visat att mutationer med förlust av funktion (LOF) i HSD17β13-genen har en skyddande effekt på utvecklingen av alkoholrelaterade och icke-alkoholrelaterade leversjukdomar, såsom NASH, utan signifikanta negativa fenotyper.
VSA006 är ett siRNA-läkemedel som riktar sig mot HSD17β13-mRNA i levern och minskar proteinnivån av HSD17β13. Baserat på fas 1-studieresultat på friska frivilliga och NASH/misstänkta NASH-patienter, är denna fas 2-studie utformad för att utvärdera effektiviteten, säkerheten, PK-profilerna och immunogeniciteten hos VSA006 hos kinesiska NASH-patienter.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
45
Fas
- Fas 2
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- kroppsmassaindex (BMI) på 24-35 kg/m2;
- NASH-patienter bekräftade av leverhistopatologi: NAS-poäng är ≥ 4 och CRN-fibros är F2 eller F3;
- Vid screening är ALT > ULN;
- Vid screening är fetthalten i levern mätt med MRI-PDFF ≥ 8 %;
- Viktförändring < 5 % minst 3 månader före screening;
- För patienter med T2DM är de hypoglykemiska medlen och HbA1c stabila
Exklusions kriterier:
- Gravida eller ammande kvinnor;
- Tidigare diagnos av alkoholisk leversjukdom eller hepatit/leversjukdom på grund av andra orsaker;
- Tidigare eller aktuell diagnos av cirros eller dekompenserad cirrhos;
- Tidigare eller aktuell diagnos av hypertyreos, hypotyreos eller andra sjukdomar som kan leda till fettdegeneration av levern;
- Deltagare med diagnosen typ 1-diabetes eller instabil typ 2-diabetes
- Deltagare som inte kan få en MR-undersökning;
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: VSA006 låg dos
|
var 12:e vecka, subkutana injektioner
|
|
Placebo-jämförare: VSA006 lågdosjämförare
|
var 12:e vecka, subkutana injektioner
|
|
Experimentell: VSA006 hög dos
|
var 12:e vecka, subkutana injektioner
|
|
Placebo-jämförare: VSA006 högdosjämförare
|
var 12:e vecka, subkutana injektioner
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare som uppnår ≥ 1 stegs förbättring av histologisk fibros utan försämring av NASH
Tidsram: I vecka 52
|
Ingen försämring av NASH definieras som ingen ökning av inflammation, ballongbildning eller steatospoäng i NAS-poängen.
|
I vecka 52
|
|
Andel deltagare som uppnår NASH-förbättring utan försämring av fibros
Tidsram: I vecka 52
|
NASH-förbättring indikerar en minskning med minst 2 poäng i NAS-poängen, med minst en poängs minskning av ballongflygning utan ökning av steatospoäng.
|
I vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Jämfört med placebo, den procentuella förändringen i serumalaninaminotransferas (ALT)
Tidsram: Vecka 24, vecka 52 och vecka 82
|
Vecka 24, vecka 52 och vecka 82
|
|
|
Jämfört med placebo ändras förändringen i leverfettsfraktionen från baslinjen och leverfettsprocenten från baslinjen
Tidsram: I vecka 24 och vecka 52
|
mätt med magnetisk resonanstomografi-protondensitetsfettfraktion (MRI-PDFF)
|
I vecka 24 och vecka 52
|
|
Jämfört med placebo, andelen deltagare med en > 30 % minskning av leverfettsfraktionen från baslinjen
Tidsram: I vecka 24 och vecka 52
|
mätt med magnetisk resonanstomografi-protondensitetsfettfraktion (MRI-PDFF)
|
I vecka 24 och vecka 52
|
|
Jämfört med placebo, förändringen och den procentuella förändringen av icke-invasiva markörer för fibros från baslinjen: FIB-4, NAFLD fibros-poäng och AST/PLT-kvotindex (APRI)
Tidsram: Vecka 24, vecka 52 och vecka 82
|
Vecka 24, vecka 52 och vecka 82
|
|
|
Andel deltagare som uppnår NASH-upplösning utan försämring av fibros
Tidsram: I vecka 52
|
NASH-upplösning definierades som en NAS-poäng på 0-1 för inflammation, 0 för ballongbildning och ingen ökning av steatospoäng
|
I vecka 52
|
|
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) och deras korrelation med VSA006
Tidsram: Fram till vecka 82
|
Fram till vecka 82
|
|
|
Maximal observerad koncentration (Cmax) av VSA006
Tidsram: Fördos, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos
|
Fördos, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos
|
|
|
Tid för maximal koncentration av VSA006 (Tmax)
Tidsram: Fördos, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos
|
Fördos, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos
|
|
|
Area under koncentration-tid-kurvan från tid noll (fördos) till den sista kvantifierbara koncentrationen (AUC0-t) av VSA006
Tidsram: Fördos, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos
|
Fördos, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos
|
|
|
anti-läkemedelsantikroppar (ADA) av VSA006
Tidsram: upp till vecka 82
|
upp till vecka 82
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
1 april 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 juli 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 december 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 mars 2024
Första postat (Faktisk)
21 mars 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 mars 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 mars 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Andra studie-ID-nummer
- VSA006-2001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Nash
-
Galmed Pharmaceuticals LtdQuotient SciencesAvslutad
-
Enanta Pharmaceuticals, IncAvslutad
-
Enanta Pharmaceuticals, IncAvslutadNASHFörenta staterna, Tjeckien, Slovakien
-
Milton S. Hershey Medical CenterHar inte rekryterat ännuLeversjukdomar | NASH - Nonalcoholic Steatohepatit | NASH
-
Milton S. Hershey Medical CenterRekryteringTräning | NASH - Nonalcoholic Steatohepatit | NASH | LeverFörenta staterna
-
Hadassah Medical OrganizationIndragen
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar inte rekryterat ännuFibros | Cirros | NAFLD | NASH - Nonalcoholic Steatohepatit | NASH
-
Chipscreen Biosciences, Ltd.Rekrytering
-
University of OxfordAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; University of Nottingham; Novartis; Pfiz... och andra samarbetspartnersRekryteringNAFLD | Fibros, lever | NASH - Nonalcoholic Steatohepatit | NASH | Steatos av leverFinland, Storbritannien, Grekland, Tyskland, Sverige, Spanien, Italien, Schweiz, Förenta staterna, Frankrike