En fase 2 klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VSA006 hos kinesiske NASH-pasienter
13. mars 2024 oppdatert av: Visirna Therapeutics HK Limited
En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase II klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VSA006-injeksjon hos kinesiske voksne pasienter med ikke-alkoholisk steatohepatitt (NASH)
Human genetiske studier har vist at tap av funksjon (LOF) mutasjoner i HSD17β13 genet har en beskyttende effekt på progresjonen av alkoholrelaterte og ikke-alkoholrelaterte leversykdommer, slik som NASH, uten signifikante uønskede fenotyper.
VSA006 er et siRNA-medikament rettet mot HSD17β13 mRNA i leveren og reduserer proteinnivået til HSD17β13. Basert på fase 1-studieresultater hos friske frivillige og NASH/mistanke om NASH-pasienter, er denne fase 2-studien designet for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, PK-profilene og immunogenisiteten til VSA006 hos kinesiske NASH-pasienter.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
45
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- kroppsmasseindeks (BMI) på 24-35 kg/m2;
- NASH-pasienter bekreftet av leverhistopatologi: NAS-score er ≥ 4 og CRN-fibrose er F2 eller F3;
- Ved screening er ALT > ULN;
- Ved screening er leverfettinnholdet målt ved MR-PDFF ≥ 8 %;
- Vektendring < 5 % minst 3 måneder før screening;
- For pasienter med T2DM er de hypoglykemiske midlene og HbA1c stabile
Ekskluderingskriterier:
- Gravide eller ammende kvinner;
- Tidligere diagnose av alkoholisk leversykdom eller hepatitt/leversykdom på grunn av andre årsaker;
- Tidligere eller nåværende diagnose av cirrhosis eller dekompensert cirrhosis;
- Tidligere eller nåværende diagnose av hypertyreose, hypotyreose eller andre sykdommer som kan føre til fettdegenerasjon av leveren;
- Deltakere diagnostisert med type 1 diabetes, eller med ustabil type 2 diabetes
- Deltakere som ikke kan få MR-undersøkelse;
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: VSA006 lav dose
|
hver 12. uke, subkutane injeksjoner
|
|
Placebo komparator: VSA006 lavdose komparator
|
hver 12. uke, subkutane injeksjoner
|
|
Eksperimentell: VSA006 høy dose
|
hver 12. uke, subkutane injeksjoner
|
|
Placebo komparator: VSA006 høydose komparator
|
hver 12. uke, subkutane injeksjoner
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår ≥ 1 stadium forbedring i histologisk fibrose uten forverring av NASH
Tidsramme: I uke 52
|
Ingen forverring av NASH er definert som ingen økning i betennelse, ballongdannelse eller steatoseskår i NAS-skåren.
|
I uke 52
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår NASH-forbedring uten forverring av fibrose
Tidsramme: I uke 52
|
NASH-forbedring indikerer en reduksjon med minst 2 poeng i NAS-skåren, med minst ett poengs reduksjon i ballongdannelse uten økning i steatose-score.
|
I uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammenlignet med placebo, prosentvis endring i serumalaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: I uke 24, uke 52 og uke 82
|
I uke 24, uke 52 og uke 82
|
|
|
Sammenlignet med placebo, endres endringen i leverfettfraksjon fra baseline og leverfettprosent fra baseline
Tidsramme: I uke 24 og uke 52
|
målt ved magnetisk resonansavbildning-protontetthetsfettfraksjon (MRI-PDFF)
|
I uke 24 og uke 52
|
|
Sammenlignet med placebo, prosentandelen av deltakerne med > 30 % reduksjon i leverfettfraksjon fra baseline
Tidsramme: I uke 24 og uke 52
|
målt ved magnetisk resonansavbildning-protontetthetsfettfraksjon (MRI-PDFF)
|
I uke 24 og uke 52
|
|
Sammenlignet med placebo, endringen og prosentvis endring i ikke-invasive markører for fibrose fra baseline: FIB-4, NAFLD fibrose-score og AST/PLT-ratioindeks (APRI)
Tidsramme: I uke 24, uke 52 og uke 82
|
I uke 24, uke 52 og uke 82
|
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår NASH-oppløsning uten forverring av fibrose
Tidsramme: I uke 52
|
NASH-oppløsning ble definert som en NAS-score på 0-1 for betennelse, 0 for ballongdannelse og ingen økning i steatose-score
|
I uke 52
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE), og deres korrelasjon med VSA006
Tidsramme: Frem til uke 82
|
Frem til uke 82
|
|
|
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av VSA006
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose
|
Før dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose
|
|
|
Tidspunkt for maksimal konsentrasjon av VSA006 (Tmax)
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose
|
Før dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose
|
|
|
Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra tid null (fordose) til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUC0-t) av VSA006
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose
|
Før dose, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer etter dose
|
|
|
anti-drug antistoffer (ADA) av VSA006
Tidsramme: til uke 82
|
til uke 82
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. april 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. desember 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2024
Først lagt ut (Faktiske)
21. mars 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Andre studie-ID-numre
- VSA006-2001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Nash
-
Galmed Pharmaceuticals LtdQuotient SciencesFullført
-
Enanta Pharmaceuticals, IncFullført
-
Enanta Pharmaceuticals, IncFullførtNASHForente stater, Tsjekkia, Slovakia
-
Milton S. Hershey Medical CenterHar ikke rekruttert ennåLeversykdommer | NASH - Ikke-alkoholisk Steatohepatitt | NASH
-
Milton S. Hershey Medical CenterRekrutteringTrening | NASH - Ikke-alkoholisk Steatohepatitt | NASH | LeverForente stater
-
Hadassah Medical OrganizationTilbaketrukket
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennåFibrose | Skrumplever | NAFLD | NASH - Ikke-alkoholisk Steatohepatitt | NASH
-
Chipscreen Biosciences, Ltd.Rekruttering
-
Viking Therapeutics, Inc.Rekruttering