Vaiheen 2 kliininen tutkimus VSA006:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kiinalaisilla NASH-potilailla
keskiviikko 13. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Visirna Therapeutics HK Limited
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen II kliininen tutkimus VSA006-injektion tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi kiinalaisilla aikuispotilailla, joilla on alkoholiton steatohepatiitti (NASH)
Ihmisen geneettiset tutkimukset ovat osoittaneet, että HSD17β13-geenin funktion menettämisen (LOF) mutaatioilla on suojaava vaikutus alkoholiin liittyvien ja alkoholiin liittyvien maksasairauksien, kuten NASH:n, etenemiseen ilman merkittäviä haitallisia fenotyyppejä.
VSA006 on siRNA-lääke, joka kohdistuu HSD17β13-mRNA:han maksassa ja vähentää HSD17β13:n proteiinitasoa. Tämän vaiheen 2 tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VSA006:n tehoa, turvallisuutta, PK-profiileja ja immunogeenisyyttä kiinalaisilla NASH-potilailla saatuihin faasin 1 tutkimustuloksiin terveillä vapaaehtoisilla ja NASH-/epäillyillä NASH-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
45
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- painoindeksi (BMI) 24-35 kg/m2;
- NASH-potilaat, jotka on vahvistettu maksan histopatologialla: NAS-pistemäärä on ≥ 4 ja CRN-fibroosi on F2 tai F3;
- Seulonnassa ALT on > ULN;
- Seulonnassa MRI-PDFF:llä mitattu maksan rasvapitoisuus on ≥ 8 %;
- Painon muutos < 5 % vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa;
- Potilailla, joilla on T2DM, hypoglykeemiset aineet ja HbA1c ovat stabiileja
Poissulkemiskriteerit:
- raskaana olevat tai imettävät naiset;
- Aiempi diagnoosi alkoholiperäisestä maksasairaudesta tai muista syistä johtuva hepatiitti/maksasairaus;
- Aiempi tai nykyinen kirroosin tai dekompensoituneen kirroosin diagnoosi;
- Aiempi tai nykyinen diagnoosi hypertyreoosista, kilpirauhasen vajaatoiminnasta tai muista sairauksista, jotka voivat johtaa maksan rasvapitoiseen rappeutumiseen;
- Osallistujat, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes tai epävakaa tyypin 2 diabetes
- Osallistujat, jotka eivät voi saada MRI-tutkimusta;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VSA006 pieni annos
|
12 viikon välein, ihonalaiset injektiot
|
|
Placebo Comparator: VSA006 pieniannoksinen vertailulaite
|
12 viikon välein, ihonalaiset injektiot
|
|
Kokeellinen: VSA006 suuri annos
|
12 viikon välein, ihonalaiset injektiot
|
|
Placebo Comparator: VSA006 suuren annoksen vertailulaite
|
12 viikon välein, ihonalaiset injektiot
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat ≥ 1-vaiheisen paranemisen histologisessa fibroosissa ilman NASH:n pahenemista
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Ei NASH:n pahenemista määritellään tulehduksen, ilmapalloilun tai steatoosipisteiden lisääntymisenä NAS-pisteissä.
|
Viikolla 52
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat NASH-parannuksen ilman fibroosin pahenemista
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
NASH Improvement osoittaa, että NAS-pistemäärä on vähentynyt vähintään 2 pisteellä, ja vähintään yhden pisteen lasku ilmapalloilussa ilman, että steatoosipisteet lisääntyvät.
|
Viikolla 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verrattuna lumelääkkeeseen, seerumin alaniiniaminotransferaasin (ALT) prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Viikoilla 24, viikolla 52 ja viikolla 82
|
Viikoilla 24, viikolla 52 ja viikolla 82
|
|
|
Verrattuna lumelääkkeeseen maksan rasvaosuuden muutos lähtötasosta ja maksan rasvaprosentin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikoilla 24 ja viikolla 52
|
mitattu magneettikuvauksella - protonitiheys rasvafraktiolla (MRI-PDFF)
|
Viikoilla 24 ja viikolla 52
|
|
Lumeryhmään verrattuna niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden maksan rasvaosuus pieneni > 30 % lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikoilla 24 ja viikolla 52
|
mitattu magneettikuvauksella - protonitiheys rasvafraktiolla (MRI-PDFF)
|
Viikoilla 24 ja viikolla 52
|
|
Verrattuna lumelääkkeeseen fibroosin noninvasiivisten markkerien muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta: FIB-4, NAFLD-fibroosipisteet ja AST/PLT-suhdeindeksi (APRI)
Aikaikkuna: Viikoilla 24, viikolla 52 ja viikolla 82
|
Viikoilla 24, viikolla 52 ja viikolla 82
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat NASH-resoluution ilman fibroosin pahenemista
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
NASH-resoluutio määriteltiin NAS-pisteeksi 0-1 tulehdukselle, 0 ilmapallolle, eikä steatoosipisteiden nousua.
|
Viikolla 52
|
|
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus sekä niiden korrelaatio VSA006:n kanssa
Aikaikkuna: Viikolle 82 asti
|
Viikolle 82 asti
|
|
|
VSA006:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
VSA006:n maksimipitoisuuden aika (Tmax)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nolla (ennen annosta) VSA006:n viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen (AUC0-t)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
VSA006:n lääkevasta-aineet (ADA:t).
Aikaikkuna: viikkoon 82 asti
|
viikkoon 82 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 22. joulukuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 21. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 21. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- VSA006-2001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Nash
-
Galmed Pharmaceuticals LtdQuotient SciencesValmis
-
Enanta Pharmaceuticals, IncValmis
-
Enanta Pharmaceuticals, IncValmisNASHYhdysvallat, Tšekki, Slovakia
-
Milton S. Hershey Medical CenterEi vielä rekrytointiaMaksasairaudet | NASH - Alkoholiton steatohepatiitti | NASH
-
Milton S. Hershey Medical CenterRekrytointiHarjoittele | NASH - Alkoholiton steatohepatiitti | NASH | MaksaYhdysvallat
-
Hadassah Medical OrganizationPeruutettu
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEi vielä rekrytointiaRANSKAN KANSALLINEN NAFLD-KOHORTTI (ranskalaiset potilaat, joilla on metabolinen steatoosi) (FRAMES)Fibroosi | Kirroosi | NAFLD | NASH - Alkoholiton steatohepatiitti | NASH
-
Chipscreen Biosciences, Ltd.Rekrytointi
-
University of OxfordAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; University of Nottingham; Novartis; Pfize... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiNAFLD | Fibroosi, maksa | NASH - Alkoholiton steatohepatiitti | NASH | Maksan steatoosiSuomi, Yhdistynyt kuningaskunta, Kreikka, Saksa, Ruotsi, Espanja, Italia, Sveitsi, Yhdysvallat, Ranska