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评估 AP01 对 PPF 参与者的安全性和有效性的 2b 期研究

2026年7月1日 更新者：Avalyn Pharma Inc.

一项随机、双盲、安慰剂对照 2b 期研究，评估吡非尼酮吸入溶液 (AP01) 在进行性肺纤维化 (PPF) 参与者中的安全性和有效性

一项随机、双盲、安慰剂对照临床研究，旨在评估 52 周以上 PPF 参与者在标准护理基础上使用 2 剂 AP01 与安慰剂的安全性和有效性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项随机、双盲、安慰剂对照临床研究，旨在评估 52 周以上 PPF 参与者在标准护理基础上使用 2 剂 AP01 与安慰剂相比的安全性和有效性。 最多 230 名符合条件的参与者将被随机分配到 3 个治疗组中的 1 个：AP01 高剂量、AP01 低剂量或安慰剂。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

375

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Ajax、Ontario、加拿大、L1S2J5
        • Dynamic Drug Advancement
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 4A6
        • St. Joseph's Healthcare Hamilton
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
        • Research Institute McGill University Health Center
      • Québec、Quebec、加拿大、G1V4G5
        • Institut universitaire de cardiologie et de pneumologie de Québec-Université Laval
      • Trois-Rivières、Quebec、加拿大、G8T7A1
        • CIC Mauricie
  • 土耳其（türkiye）
      • Adana、土耳其（türkiye）、01240
        • Cukurova University Medical Faculty
      • Ankara、土耳其（türkiye）、06010
        • Health Sciences University, Gulhane Faculty of Medicine
    • İzmir
      • Bornova、İzmir、土耳其（türkiye）、35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • 德国
    • Bavaria
      • Munich、Bavaria、德国、81241
        • Pneumologisches Studienzentrum München-West
      • München、Bavaria、德国、81925
        • Muenchen Klinik Bogenhausen - Klinik für Pneumologie und Pneumologische Onkologie
      • Rosenheim、Bavaria、德国、83022
        • RoMed Klinikum Rosenheim
    • Lower Saxony
      • Hanover、Lower Saxony、德国、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Main Hessia
      • Frankfurt、Main Hessia、德国、60389
        • Studienzentrum Dr. Claus Keller
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen、North Rhine-Westphalia、德国、45239
        • Ruhrlandklinik Essen, Klinik fuer Pneumologie
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz、Rhineland-Palatinate、德国、55131
        • Universitätsmedizin Mainz - Zentrum für Thoraxerkrankungen
    • Saxony
      • Leipzig、Saxony、德国、04103
        • Uniklinikum Leipzig Medizinische Klinik II - Bereich
    • State of Berlin
      • Berlin、State of Berlin、德国、12351
        • Vivantes Klinikum Neukölln - Klinik für Innere Medizin - Pneumologie und Infektiologie
  • 意大利
    • Ancona
      • Torrette、Ancona、意大利、60126
        • A.O.U. delle Marche - Ospedale di Torrette
    • Campania
      • Naples、Campania、意大利、80131
        • Azienda Ospedaliera Dei Colli - Ospedale Monaldi
      • Naples、Campania、意大利、80131
        • Università degli Studi di Napoli Federico II - Ospedale Monaldi
    • Emilia-Romagna
      • Bologna、Emilia-Romagna、意大利、40138
        • IRCCS AOU di Bologna - Policlinico Sant' Orsola
    • Giulia
      • Venezia、Giulia、意大利、34149
        • Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina
    • Lombardy
      • Pavia、Lombardy、意大利、27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo - UOC Pneumologia
    • Milano
      • Milan、Milano、意大利、20123
        • Ospedale San Giuseppe
      • Rozzano、Milano、意大利、20089
        • Humanitas Research Hospital
    • Sicily
      • Catania、Sicily、意大利、95123
        • A.O.U. Policlinico G. Rodolico
  • 新西兰
    • Auckland
      • Auckland、Auckland、新西兰、1051
        • Greenlane Clinical Centre
    • Canterbury
      • Christchurch、Canterbury、新西兰、8011
        • Health New Zealand
    • Dunedine
      • Dunedin、Dunedine、新西兰、9016
        • Dunedin Hospital
    • South Tauranga
      • Tauranga、South Tauranga、新西兰、3112
        • Bay of Plenty Clinical School
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven
      • Liège、比利时、4000
        • CHU de Liege
  • 法国
      • Angers、法国、49933
        • CHU Angers
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
        • ApHp - Hôpital Bicêtre
      • Paris、法国、75014
        • Hôpital Paris St Jozeph
      • Pessac、法国、33604
        • Hôpital Haut-Lévêque
    • Cedex NA
      • Rennes、Cedex NA、法国、35033
        • CHU de Rennes
    • Indre et Loire
      • Tours、Indre et Loire、法国、37000
        • CHU Tours
    • Lorraine
      • Metz、Lorraine、法国、57000
        • Robert Schuman Hospital UNEOS
    • Lyon
      • Lyon、Lyon、法国、69677
        • Louis Pradel Hospital
    • Montpellier
      • Montpellier、Montpellier、法国、34295
        • University of Montpellier
  • 波兰
      • Lodz、波兰、90-153
        • Department of Pneumology of the University Hospital No 1
      • Lodz、波兰、90-602
        • PRYWATNY GABINET LEKARSKI GINEKOLOGIA I POŁOZNICTWO ULTRASONOGRAFIA Prof. Dr hab. Med. Jacek Suzin
    • Bydgoszc
      • Bydgoszcz、Bydgoszc、波兰、85-079
        • Vitamed Galaj i Cichomski sp.j.
    • Krakow
      • Krakow、Krakow、波兰、30-688
        • University Hospital in Krakow
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz、Łódź Voivodeship、波兰、90-349
        • AppleTreeClinics Network
  • 澳大利亚
      • Canberra、澳大利亚、2605
        • Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Kingswood、New South Wales、澳大利亚、2745
        • Nepean Lung & Sleep
      • New Lambton、New South Wales、澳大利亚、2305
        • John Hunter Hospital
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2109
        • Macquarie University Clinical Trials Unit
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • Westmead Hospital
    • Perth West Australia
      • Nedlands、Perth West Australia、澳大利亚、6009
        • Institute for Respiratory Health
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、澳大利亚、4032
        • Wallace Street Specialist Centre/Lung Research QLD Pty Ltd
    • Victoria
      • Footscray、Victoria、澳大利亚、3011
        • Lung Research Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • Alfred Health
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35205
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85259
        • Mayo Clinic- Scottsdale
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars-Sinai
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA
      • Newport Beach、California、美国、92663
        • Newport Native MD, Inc.
      • Redding、California、美国、96001
        • Paradigm Clinical Research - Redding
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California - San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado, Anschutz Medical Campus
      • Denver、Colorado、美国、80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、美国、06030
        • UConn Health
      • New Haven、Connecticut、美国、06519
        • Yale University
    • Florida
      • Leesburg、Florida、美国、34748
        • Clinical Site Partners, LCC
      • Ocala、Florida、美国、34470
        • Renstar Medical Research
      • Winter Park、Florida、美国、32789
        • Clinical Site Partners
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30309
        • Piedmont Healthcare, Inc.
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University
      • Evanston、Illinois、美国、60201
        • Endeavor Health
      • Maywood、Illinois、美国、60153
        • Loyola University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21224
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Hannibal、Missouri、美国、63401
        • Hannibal Regional Healthcare System
    • New York
      • Mount Kisco、New York、美国、10549
        • Northern Westchester Hospital
      • Mount Kisco、New York、美国、10549
        • Northwell Health - Mount Kisco
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、美国、10021
        • Weill Cornell
      • New York、New York、美国、10017
        • NYU Langone Health
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University
      • Statesville、North Carolina、美国、28625
        • Piedmont HealthCare, PA
      • Wilmington、North Carolina、美国、28401
        • Accellacare
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27103
        • Southeastern Research Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Beaverton、Oregon、美国、97008
        • The Oregon Clinic Pulmonary West
      • Bend、Oregon、美国、97701
        • Summit Health
      • Portland、Oregon、美国、97220
        • The Oregon Clinic Pulmonary East
      • Portland、Oregon、美国、97225
        • The Oregon Clinic Pulmonary West
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • The Pennsylvania State University
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Temple University
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29406
        • Lowcountry Lung and Critical Care
    • Tennessee
      • Franklin、Tennessee、美国、37067
        • Clinical Trials Center of Middle Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37204
        • Vanderbilt Lung Institute
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas、Texas、美国、75246
        • Baylor Scott & White Research Institute, Baylor University Medical Center
      • El Paso、Texas、美国、79902
        • El Paso Pulmonary Association
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The University of Texas Health Science Center
      • McKinney、Texas、美国、75069
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Center, PA
    • Utah
      • Murray、Utah、美国、84157
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、美国、22042
        • Inova Healthcare
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University of Washington
  • 英国
      • Cambridge、英国、CB2 0BB
        • Royal Papworth Hospital
      • London、英国、SW3 6HP
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester、英国、M23 9LT
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Nottingham、英国、NG5 1PB
        • Nottingham University NHS Trust
      • Stoke-on-Trent、英国、ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS Trust, Royal Stoke University Hospital
    • East Yorkshire
      • Cottingham、East Yorkshire、英国、HU16 5JQ
        • Hull University Teaching Hospital NHS Trust
    • Heartlands
      • Birmingham、Heartlands、英国、B95SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
    • Leicester
      • Glenfield、Leicester、英国、LE3 9QP
        • Leicester Biomedical Research Centre - Respiratory Theme
    • London
      • London、London、英国、sw17 0QT
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Midlands
      • Birmingham、Midlands、英国、B15 2GW
        • ILD Unit, University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust Theme
    • Northern Ireland
      • Londonderry、Northern Ireland、英国、BT46
        • C-TRIC Altnagelvin Hospital
    • Oxon
      • Oxford、Oxon、英国、OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
    • South West
      • Exeter、South West、英国、EX2 5DW
        • Royal Devon
    • West Midlands
      • Wolverhampton、West Midlands、英国、WV10 0QP
        • The Royal Wolverhampton NHS Trust, New Cross Hospital, Research and Development
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、英国、LS9 7TF
        • St James University Hospital - LTHT
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰、3015 GD
        • Erasmus University Medical Center
    • Utrecht
      • Nieuwegein、Utrecht、荷兰、3435
        • St Antoniusziekenhuis
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08908
        • Hospital Universitary de Bellvitge
      • Cadiz、西班牙、11009
        • Hospital Universitario Puerta del Mar - Leon-Jimenez
    • Andalusia
      • Granada、Andalusia、西班牙、18014
        • Hospital Universitario Virgen de las Nieves
    • Barcelona
      • Barcelona、Barcelona、西班牙、08025
        • Hospital de Sant Pau y la Santa Creu
    • Cantabria
      • Santander、Cantabria、西班牙、39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
    • Madrid
      • Madrid、Madrid、西班牙、28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid、Madrid、西班牙、28007
        • Hospital Gregorio Marañón
    • Málaga
      • Málaga、Málaga、西班牙、29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Principality of Asturias
      • Oviedo、Principality of Asturias、西班牙、33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Sevilla
      • Seville、Sevilla、西班牙、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • 阿根廷
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、1427
        • Fundacion Respirar
      • Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、C1056AB
        • CINME
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、C1199ABH
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Mar del Plata、Buenos Aires、阿根廷、7600
        • Instituto Ave Pulmo, Fundacion Enfisema
      • Monte Grande、Buenos Aires、阿根廷、1842
        • Clinica Monte Grande
      • Quilmes、Buenos Aires、阿根廷、B1878
        • Centro Respiratorio Quilmes
    • Córdoba Province
      • Córdoba、Córdoba Province、阿根廷、5003
        • Instituto de Medicina Respiratoria
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán、Tucumán Province、阿根廷、4000
        • Investigaciones en Patologias Respiratorias
      • San Miguel de Tucumán、Tucumán Province、阿根廷、4000
        • CIMER Centro Integral de Medicina Respiratoria

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 参与者符合 PPF 标准，如下：
  • 对于除 IPF 之外已知或未知病因的 ILD 参与者，如果有肺纤维化的放射学证据，PPF 定义为：

I. 疾病进展的生理证据：

A。相对于筛选访视 1，过去 6 至 12 个月内预计用力肺活量 (FVC) 的绝对下降≥5%

并且以下 2 个标准中至少有 1 个发生在过去一年内且没有其他解释：

二.呼吸道症状恶化（注意：必须排除合并症引起的变化，例如感染、心力衰竭）

三．疾病进展的放射学证据（以下一项或多项）：

A。牵引性支气管扩张和细支气管扩张的程度或严重程度增加 b． 新的毛玻璃样混浊伴牵拉性支气管扩张 c． 新的细网状结构 d． 网状异常的程度增加或粗糙度增加 e． 新增或增加蜂窝 f． 肺叶体积损失增加

  • 在筛选期间满足以下所有标准：

    1. 筛选访视 1 时用力肺活量 (FVC) ≥ 预测正常值的 45%，
    2. 筛选访视 1 时 1 秒用力呼气量 (FEV1)/FVC ≥0.7，
    3. 肺一氧化碳弥散能力 (DLCO) ≥ 预测值的 30%，在筛选访视 1 时针对血红蛋白进行校正，
    4. 可接受性：参与者可以进行可接受的肺活量测定（即在两次筛选访视时均满足美国胸科学会 [ATS]/欧洲呼吸学会 [ERS] 可接受性标准）。
  • 对于已服用尼达尼布的参与者（最多 30% 的参与者）：筛选前必须已服用尼达尼布 6 至 12 个月，并且在服用尼达尼布期间 FVC 下降 ≥5% 的同一时期内满足 PPF 标准观察到的。 筛选前至少 12 周内尼达尼布剂量必须没有变化。 对于在筛选前已停用尼达尼布的参与者：必须已停用尼达尼布至少 12 周。

排除标准：

  • 目前正在接受口服吡非尼酮治疗或在筛选前 3 个月内接受过口服吡非尼酮治疗。

  • 筛查时肝酶升高和肝损伤定义为：

    1. 丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) ˃ 正常上限 (ULN) 的 3 倍
    2. 胆红素 > 1.5 x ULN
  • 肌酐清除率 < 30 mL/min 的肾脏疾病，根据慢性肾脏病流行病学合作公式计算。 允许重新测试一次。
  • 基于 ATS IPF 诊断算法诊断特发性肺纤维化 (IPF)。 非特发性的 UIP，例如与类风湿性关节炎 (RA)、家族性间质性肺病 (ILD) 或其他相关的 UIP 并不排除。
  • 高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) 显示，肺气肿的范围比纤维化 ILD 的范围更大。 注意：CT结果必须通过中央重读过程确认。
  • 筛查期间 PPF 临床显着恶化
  • 无法满足方案指定的基线稳定性标准的参与者。 FVC 基线稳定性定义为第 3 次访视时的 FVC 评估值在前 2 次访视时获得的 FVC 评估平均值的 ±12% 范围内。 在第 3 次访视时，如果给药前 FVC 超出 ±12% 范围，则参与者将不会被随机化，并将被视为筛选失败。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：AP01 高剂量BID
吸入用吡非尼酮溶液
药品：AP01
口服吸入溶液
其他名称：
  • 吡非尼酮溶液
实验性的：AP01 低剂量 BID
吸入用吡非尼酮溶液
药品：AP01
口服吸入溶液
其他名称：
  • 吡非尼酮溶液
安慰剂比较：安慰剂 BID
用于吸入的安慰剂溶液
其他：安慰剂
安慰剂口服吸入溶液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估 AP01 高剂量每天两次 (BID) 或 AP01 低剂量每天两次 (BID) 与安慰剂每天两次 (BID) 的效果
大体时间：第 52 周
用力肺活量 (FVC) 相对于基线的变化 (mL)
第 52 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
评估 AP01 高剂量和 AP01 低剂量与安慰剂相比对疾病进展的影响（定义为第 52 周前预测下降 ≥10% 的绝对 FVC 百分比）
大体时间：52周
疾病进展时间
52周
评估 AP01 高剂量、AP01 低剂量与安慰剂相比对生活质量 (QoL) 的影响
大体时间：52周
通过肺纤维化症状生活和影响问卷 (L-PF) 总分评估的 QoL 测量相对于基线的绝对变化。 L-PF 是一份包含 44 项的调查问卷，用于评估疾病症状对参与者的影响程度，评分范围从 0（完全没有）到 4（非常）。 总分越高，损伤越大。
52周
评估定量肺纤维化评分相对于基线的变化。
大体时间：52周
肺纤维化评分的变化。
52周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
评估 AP01 高剂量和 AP01 低剂量与安慰剂相比的安全性
大体时间：52周
不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和治疗引起的死亡事件
52周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Avalyn Pharma Inc.

合作者

DevPro Biopharma

调查人员

  • 研究主任：Avalyn Pharma, Inc.、Avalyn Pharma Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年4月3日

初级完成 (估计的)

2027年6月1日

研究完成 (估计的)

2027年6月1日

研究注册日期

首次提交

2024年3月12日

首先提交符合 QC 标准的

2024年3月19日

首次发布 (实际的)

2024年3月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月1日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AP01-007

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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