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特发性肾病综合征中抗去氧肾上腺素的自身抗体 (BLINDER)

2025年8月27日 更新者：Mario Negri Institute for Pharmacological Research
这项回顾性研究旨在评估 INS 患者（包括 MCD/FSGS 患者和移植后 FSGS 复发的患者）与对照组肾病患者相比的循环抗去肾病蛋白自身抗体水平原发性膜性肾病（MN）引起的综合征。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

肾病综合征（NS）是肾脏病学中主要的“未解决的问题”之一，在发病机制和寻找有效治疗方法方面代表着长期的挑战。

肾病范围的蛋白尿（>3.5 g/天）伴随着一系列统称为 NS 的异常。 其特征是由于体内蛋白质库组成的改变、钠潴留、血脂异常、凝血因子异常和不同程度的肾衰竭而导致的全身并发症。 当无法确定继发性原因时，临床表现称为特发性肾病综合征 (INS)。 INS 与足细胞蒂消失（电子显微镜下可见）和微小变化（微小病变，MCD）或更晚期的光显微镜下局灶节段性肾小球硬化（FSGS）有关。 INS 可以用皮质类固醇治疗，这是一线治疗方法，然而，在 NS 的各种形式中，FSGS 的治疗反应率最低。 更重要的是，30% 的 FSGS 患者在移植后疾病复发迅速发生，有时在几分钟或几小时内，并导致立即出现蛋白尿和移植物功能障碍。 对于移植后FSGS复发，尚无可用的预防或治疗策略，目前的治疗方法大多基于临床经验。

移植肾中 FSGS 的复发预示着存在一种或多种肾外来源的循环因子，这些因子可以选择性地影响和损伤肾小球屏障，特别是足细胞，导致大量蛋白尿。 然而，INS 中循环因子的身份、性质和细胞来源尚不清楚。

抗 B 细胞抗体在诱导和/或维持 INS 患者缓解方面的治疗功效的最新证据表明可能存在 B 细胞功能障碍。

为了支持这一点，最近的一项研究描述了儿童和成人 MCD 患者亚组中存在抗去氧肾上腺素自身抗体（足细胞裂隙隔膜的结构成分）。 这些自身抗体存在于疾病的活动期，并且与肾活检中 IgG 的点状染色相关，与去氧肾上腺素存在的特定区域相对应。 此外，在移植后早期 FSGS 复发中发现了抗去氧肾上腺素自身抗体的存在。 这一初步结果得到了日本一项多中心研究的证实，该研究对 11 名移植后 FSGS 复发的儿科患者进行了研究。 在这些患者中，抗去氧肾上腺素自身抗体在移植前和疾病复发期间均升高，并且与复发时移植物活检中与去氧肾上腺素共定位的免疫球蛋白 G (IgG) 点状沉积有关。 最近的证据表明，循环抗去氧肾上腺素抗体可能是参与 INS 发病机制的循环因素，特别是移植后 FSGS 复发。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 意大利
    • BG
      • Ranica、BG、意大利、24020
        • 招聘中
        • Clinical Research Center for Rare Disease Aldo e Cele Daccò
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

为了测量抗去氧肾上腺素抗体，储存在马里奥内格里药理学研究所 IRCCS 的经过认证的罕见疾病和肾脏疾病生物库中的血清样本来自 INS (MCD/FSGS) 和 MN 患者，他们同意保存生物样本。将选择由独立伦理委员会评估和授权的未来研究项目的样本。

描述

纳入标准：

  • 成年（>18 岁）男性和女性
  • 活检证实患有特发性 MCD 或 FSGS 的患者（例）
  • 活检证实的特发性膜性肾病患者（对照）
  • 同意将样本存储在经过认证的 CRB 生物库中的患者

排除标准：

  • 采血时 NS（对于病例）或 MN（对于对照）次要原因的合理可能性
  • 采血时活跃的病毒或细菌感染

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
案例
来自活检证实的特发性 MCD 或 FSGS 患者的血清，这些患者同意将其样本储存在经过认证的生物库（马里奥内格里生物资源中心 - 罕见疾病和肾脏疾病生物库 - CRB）中。 将通过内部 ELISA 检测血清样本的抗去氧肾上腺素自身抗体水平，并通过商业 ELISA 试剂盒确认结果。
诊断测试：内部 ELISA 和来自“DBA Italy”（Abbexa）的 ELISA 试剂盒。
“Nunc MaxiSorp”ELISA 板将涂有重组人去氧肾上腺素胞外结构域。 患者血清样本将以适当的稀释度添加。 然后将板与生物素缀合的抗人 IgG 抗体一起孵育，然后与辣根过氧化物酶 (HRP)-亲和素缀合物一起孵育。 然后添加四甲基联苯胺底物，并在450 nm处读取吸光度。
控制
来自活检证实的特发性膜性肾病患者的血清，这些患者同意将其样本储存在经过认证的生物库（马里奥内格里生物资源中心 - 罕见疾病和肾脏疾病生物库 - CRB）中。 将通过内部 ELISA 检测样品的抗去氧肾上腺素自身抗体水平，并通过商业 ELISA 试剂盒确认结果。
诊断测试：内部 ELISA 和来自“DBA Italy”（Abbexa）的 ELISA 试剂盒。
“Nunc MaxiSorp”ELISA 板将涂有重组人去氧肾上腺素胞外结构域。 患者血清样本将以适当的稀释度添加。 然后将板与生物素缀合的抗人 IgG 抗体一起孵育，然后与辣根过氧化物酶 (HRP)-亲和素缀合物一起孵育。 然后添加四甲基联苯胺底物，并在450 nm处读取吸光度。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
循环抗去氧肾上腺素自身抗体的水平
大体时间：1岁时。鉴于该研究的回顾性，所示的时间范围是指进行分析所需的时间，即评估 NS 患者与对照组相比的抗去氧肾上腺素抗体水平。
将通过内部 ELISA 检测血清样本的抗去氧肾上腺素自身抗体水平，并通过商业 ELISA 试剂盒确认结果。
1岁时。鉴于该研究的回顾性，所示的时间范围是指进行分析所需的时间，即评估 NS 患者与对照组相比的抗去氧肾上腺素抗体水平。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mario Negri Institute for Pharmacological Research

调查人员

  • 研究主任：Giuseppe Remuzzi, MD、Istituto Di Ricerche Farmacologiche Mario Negri

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年3月19日

初级完成 (估计的)

2028年3月1日

研究完成 (估计的)

2028年3月1日

研究注册日期

首次提交

2024年3月15日

首先提交符合 QC 标准的

2024年3月27日

首次发布 (实际的)

2024年3月28日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年9月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年8月27日

最后验证

2025年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BLINDER

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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